Tadalafil Kehrt gemeinsame Wirkung von Becker -Muskeldystrophie
Cedars-Sinai Heart Institute Forscher haben in einer ersten klinischen Studie , die in der Regel für ein Medikament verschrieben gefunden erektiler Dysfunktion oder Lungen Bluthochdruck stellt den Blutfluss in sauerstoffarmen Muskeln bei Patienten mit einem Typ von Muskeldystrophie dass betrifft Männer , die sich zumeist in der Kindheit oder Jugend .
Tadalafil , üblicherweise von Markennamen Cialis und Adcirca bekannt ist, umgekehrt die Auswirkungen einer biochemischen Kette von Ereignissen , die in der Becker-Muskeldystrophie beraubt Muskeln eines wichtigen chemischen , Stickstoffmonoxid, die in der Regel teilt die Blutgefäße zu entspannen während des Trainings , erhöht den Blutfluss und Sauerstoffversorgung .
Mit einer Einzeldosis der Droge, die stromabwärts von Stickstoffmonoxid funktioniert , komplett restauriert richtige Durchblutung in acht von neun Patienten in der Studie , und die Auswirkungen seien " sowohl markiert und sofort ", nach einem Artikel in der Fachzeitschrift Science Translational Medicine.
" Es gibt keine Behandlung für diese progressiven Muskelschwund -Krankheit und hat es wenig Forschung. Frühere Studien bei Labormäusen schlug vor, dass Medikamente wie Tadalafil könnte ordnungsgemäße Blutfluss wiederherzustellen , aber dies ist die erste Studie, die zeigt , dass das Medikament einen therapeutischen bieten Strategie beim Menschen ", sagte Ronald G. Victor , MD, Direktor des Cedars-Sinai Hypertonie Center of Excellence und Associate Director des Cedars-Sinai Heart Institute und dem Burns und Allen Lehrstuhl für Kardiologie Forschung . Er ist leitender Autor des Artikels .
Becker Muskeldystrophie durch einen genetischen Defekt, der die Menge des Proteins Dystrophin in der Membran von Muskelzellen reduziert . Mit unzureichend und schlecht funktionierenden Dystrophin , Patienten verlieren die Muskelkraft und haben Risiko erhöhter Herzinsuffizienz . Beeinflussen 1 in 19 , 000 männlichen Geburten , ist Becker-Muskeldystrophie seltener und langsamer Fortschritt - aber immer noch schwächende - Form von Duchenne-Muskeldystrophie , die alle Dystrophin macht , betrifft 1 in 3.500 männlichen Neugeborenen , und gewöhnlich in der frühen Kindheit.
Victor führte das Forschungsteam, das zuvor aus dem Verlust von Stickstoffmonoxid in den Muskeln von Kindern mit Duchenne-Muskeldystrophie entdeckt Blutflußanomalie . Die neue Studie zeigt die gleiche Durchblutung Problem ist bei erwachsenen Patienten mit Muskeldystrophie Becker gemeinsam und bietet damit verbesserte Blutzirkulation als potenzieller Weg für die Behandlung.
Die Tadalafil -Studie war eine doppelblinde, randomisierte Crossover- Studie, in der Forscher messen Unterarm Sauerstoffversorgung der Muskeln Ebenen während Patienten Handgreif-Übung durchgeführt . Die Patienten wurden nach dem Empfang entweder eine einzelne 20 -mg-Kapsel von Tadalafil oder ein Placebo untersucht. Nach einer zweiwöchigen Pause , um sicherzustellen, alle Medikament wurde von der Patienten -Systeme wurden die Gruppen eingeschaltet . Die in dieser Muskeldystrophie Studie verwendete Dosis ist nur die Hälfte der von der Food and Drug Administration für die tägliche Anwendung bei erwachsenen Patienten mit pulmonaler Hypertonie zugelassene Dosis .
Victor sagte, dass die Durchblutung Wirkung auf diesem Einzeldosis- Studie waren dramatisch und ermutigend , aber mehr Forschung , bevor die Empfehlung Tadalafil bei Patienten mit Becker-Muskeldystrophie benötigt wird.
" Cedars-Sinai plant längerfristige Untersuchungen , um festzustellen , ob die Korrektur Muskeldurchblutungführt zu einer klinisch bedeutsamen Ergebnis ", sagte Victor . "Dies ist kein Heilmittel , aber es könnte der erste Schritt zur Identifizierung potenzieller Therapien für Becker-Muskeldystrophie . Für angemessene Sauerstoffversorgung zu den Muskeln bereits durch abnorme Dystrophin geschwächt kann eine Strategie , um den Verlauf der Krankheit verlangsamen können. Tadalafil ist bereits ein gut -studied und bekannte Medikament, das ein sehr günstiges Nebenwirkungsprofil genießt . Diese Klasse von Medikamenten ist ein großer Fortschritt , wenn auch nicht eine Heilung für Patienten mit pulmonaler Hypertonie , einer schweren Krankheit zu einer unzureichenden Blutfluss im Zusammenhang mit der Lunge. Seit nicht die Entwicklung neuer Medikamente benötigt würde , Wiederverwendung es für Muskeldystrophie könnte sich schnell verwandeln die klinische Praxis . "