Biogen Stops Entwicklung von Medikamenten für Lou-Gehrig- Krankheit

Biogen Idec hat gezeigt, dass Dexpramipexol , ein experimentelles Medikament zur Behandlung der amyotrophen Lateralsklerose (ALS) , allgemein bekannt als Lou Gehrig-Krankheit bekannt ist, nicht die klinische Studie der Phase 3 übergeben angekündigt.

Das Medikament wurde nicht in der Lage , den Verlust der Muskelfunktion mit der Bedingung zu verlangsamen oder zu verlängern die Lebensdauer von Patienten. Daher Biogen hat beschlossen, Experimente mit dieser Therapie zu beenden.

ALS , Eine fortschreitende neurodegenerative Erkrankung , wirkt sich auf schätzungsweise 30.000 Menschen in den Vereinigten Staaten. Die Krankheit greift die Nerven, die zur Steuerung von Muskeln, die normalerweise zu einer Lähmung und Tod nach wenigen Jahren verantwortlich sind.

Douglas E. Williams , Ph.D., Executive Vice President für Forschung und Entwicklung bei Biogen Idec , erklärte:



"Wir teilen die Enttäuschung der Mitglieder der ALS -Gemeinschaft , die gehofft hatten , dass Dexpramipexol wäre eine sinnvolle neue Behandlungsoption bieten . Dennoch stellt die EMPOWER Studie einen wichtigen Beitrag zur ALS- Forschung, und Biogen Idec ist für die Förderung ALS Wissenschaft verpflichtet. Wir sind weiterhin um mit Forschern auf der ganzen Welt zusammenarbeiten, um die Ursachen von ALS zu verstehen und mögliche Behandlungen für Menschen mit ALS. "


Das Unternehmen plant, die vollständigen Ergebnisse an einer medizinischen Konferenz in naher Zukunft zu erklären.

EMPOWER - Phase -3-Studie

Es wurden 943 Patienten mit ALS in EMPOWER , die eine " randomisierte , doppelblinde , Placebo-kontrollierten Phase -3-Studie " , an 81 Standorten in 11 Ländern war beteiligt. Die Hälfte der Teilnehmer nahmen das Medikament Dexpramipexol und die andere Hälfte erhielt ein Placebo .

Eine gemeinsame Untersuchung von Rang Überleben und die Funktion , als die Kombinierte Prüfung der Funktion und Überleben ( CAFS ) bezeichnet , war der wichtigste Endpunkt. Die Forscher stellten auch einzeln analysiert funktional, das Überleben und die Atem Rückgang .

Leider wurde der primäre Endpunkt nicht erreicht , und es gab keine Verbesserung in den einzelnen Elementen der Funktion oder des Überlebens gesehen .

Douglas Kerr , MD, Ph.D. , Direktor der Neurodegeneration Clinical Research bei Biogen Idec , sagte:



"Als Arzt, der Menschen mit ALS behandelt wurde , hoffte ich von ganzem Herzen für ein anderes Ergebnis . Während diese Ergebnisse waren nicht das, was wir erwartet haben , hoffen wir, diese Daten die Grundlage für künftige ALS Forschung. "

Biogen Engagement für Forschung an Lou-Gehrig- Krankheit

Biogen Idec führt derzeit eine Studie über den nächsten 5 Jahren mit der Duke University und HudsonAlpha Institute , die Genome von mehr als 1.000 Patienten mit der Krankheit zu sequenzieren. Die Experten hoffen, weitere Erkenntnisse über die genetischen Ursachen von ALS zu gewinnen. Das Team wird sich mit einigen der besten Forscher auf der ganzen Welt , die Erfahrung mit der Krankheit und ihrer verbundenen Genen haben zu arbeiten. Frühere Untersuchungen aus dem Jahr 2011 entdeckt eine Mutation auf dem Gen SIGMAR1 mit der Entwicklung von Jung ALS assoziierten .

Ein Forschungskonsortium wurde gerade von Biogen zusammen mit dem Ziel, neue Methoden zur Behandlung von ALS zu entdecken entwickelt mit vielen wichtigen akademischen Forschungszentren.

Das Unternehmen trugen ebenfalls zu der University of Massachusetts Medical School ALS Meister Fonds . Die Kenntnisse über den Zustand als Folge der Finanzierung zu erweitern, während die Forschung über mögliche Therapien für ALS und andere neurodegenerative Erkrankungen .

Geschrieben von: Sarah Glynn