Patienten mit Lou-Gehrig- Krankheit Mai profitieren von viel versprechendes Medikament wird enthüllt durch Neue Stammzell -basierte Bildschirm

Amyotrophe Lateralsklerose ( ALS ), Auch als Lou -Gehrig-Krankheit Ist eine tödliche Krankheit, die Motoneuronen , die zum Steuern Muskelzelle verantwortlich sind , führt zu sterben. Eine Studie von Cell Press veröffentlicht am Cell Stem Cellhat eine neue Stammzell- basierten Ansatz offenbart , für wirksame Behandlungen , die schmerzlich vermisst werden Bildschirm . Anwendung dieser Methode auf Motoneuronen aus Stammzellen, die aus einem ALS -Mausmodell und menschlichen Patienten entnommen abgeleitet , entdeckten die Forscher eine vielversprechende Verbindung , die das Überleben von Motoneuronen fördert und damit den Weg für bessere Behandlungsmethoden für die verheerenden Krankheit .

" Wir führten ein kleines Molekül Bildschirm mit Stammzell- abgeleiteten ALS Motoneuronen zum ersten Mal ", sagt Senior Studie Autor Lee Rubin von der Harvard University . "Und wir glauben, dass wir den potenziellen Wert eines völlig neuen System, mit dem Potenzial ALS -Therapeutika entdeckt werden demonstriert. "

ALS-Patienten die Fähigkeit verlieren, ihre Gliedmaßen und Körper zu bewegen und in der Regel vom Lungenversagen sterben innerhalb von 3 bis 5 Jahren . Es gibt nur eine zugelassene Behandlung , aber es verlängert das Leben von nur wenigen Monaten und nicht wesentlich Symptome zu verbessern. Im vergangenen Jahr wurden zwei weitere Verbindungen - Olesoxime und Dexpramipexol - scheiterte in der Phase -III-Studien , auch wenn sie gut funktioniert in einem Mausmodell der ALS. Diese Verbindungen könnten gescheitert , weil sie nicht speziell auf Motoneuronen von Nagetiermodellen von ALS oder von humanen Patienten vor den klinischen Studien getestet.

Um dieses Problem anzugehen, Rubin und Team haben jüngste Fortschritte in der Fähigkeit, eine Vielzahl von motorischen Neuronen aus Stammzellen in einer Schale zu erzeugen. Sie stammen Motoneuronen aus Stammzellen aus menschlichen Patienten und Stammzellen der Maus trägt ein ALS verursachende Mutation übernommen. Mit ihren Stammzell -basierten Bildschirm , suchten sie nach kleinen Molekülen , die das Überleben von Motoneuronen zu Bedingungen, die in der Regel verursachen Zelltod ausgesetzt verbessern könnte . Nach dem Testen etwa 5000 Verbindungen fanden sie, dass Kenpaullon stark erhöhte das Überleben dieser Motorneuronen und wirksamer war als entweder Olesoxim oder Dexpramipexol .

"Wir haben gezeigt , dass es Wert im Testverbindungenvor klinischen Prüfungen mit Human ALS Motoneuronen als Ergänzung zu sein, oder alternativ , einfach in der Maus Krankheitsmodellen testen sie ", sagt Rubin . " Darüber hinaus sind wir der Meinung , dass die Stammzell -basierte Methode, mit der wir entdeckten eine neue ALS- Target kann im Großen und Ganzen in der Wirkstoffforschung für andere Krankheiten verwendet werden. "