Erwachsene mesenchymalen Stammzellen bieten Hoffnung für die Behandlung von Amyotrophe Lateralsklerose

Die Transplantation von menschlichen Stammzellen in einem Experiment an der Universität von Wisconsin-Madison geführt verbessert das Überleben und die Muskelfunktion bei Ratten zur Modellierung ALS , Eine Nervenkrankheit , Nerven Kontrolle Muskeln zerstört , was zu Tod durch Atemstillstand.

ALS ( Amyotrophe Lateralsklerose ) wird manchmal als " Lou -Gehrig-Krankheit . " Nach Angaben der ALS Association ist die Bedingung trifft etwa 5.600 Amerikaner jedes Jahr . Nur etwa die Hälfte der Patienten sind drei Jahre nach der Diagnose noch am Leben .

In Arbeit vor kurzem an der UW Tierärztliche Hochschule , Masatoshi Suzuki, Assistant Professor der vergleichenden Biowissenschaften abgeschlossen und seine Kollegen verwendeten adulten Stammzellen aus menschlichem Knochenmark und gentechnisch veränderten Zellen nicht an Verbindungen, die sogenannten Wachstumsfaktoren, die beschädigten Nervenzellen unterstützen produzieren .

Die Forscher implantierten dann die Zellen direkt in die Muskeln von Ratten , die gentechnisch verändert wurden , um die Symptome und Nervenschäden ähnlich ALS haben .

Bei Menschen , die Motoneuronen , die Kontraktion der Beinmuskulatur auslösen, sind bis zu drei Meter lang. Diese Nervenzellen sind oft die ersten , um Schäden bei ALS leiden , aber es ist unklar, wo die Verschlechterung beginnt . Viele Wissenschaftler haben das nähere Ende des Neurons legt, in das Rückenmark , aber Suzuki führt aus, die entfernten Ende, wo die Nerven berührt und aktiviert in den Muskel wird oft früh im Krankheits beschädigt .

Die Verbindung zwischen Neuron und den Muskel , die so genannte neuromuskulären Kreuzung ist, wo Suzuki seine Aufmerksamkeit . "Das ist einer unserer Hauptunterschiede ", sagt Suzuki. "Wir wissen, dass die neuromuskulären Kreuzung ist ein Produkt der frühen Verschlechterung , und wir vermuteten , dass es vielleicht der Bösewicht bei der Entstehung der Nervenzelle zu sterben . Es ist vielleicht nicht ein unschuldiges Opfer von Schäden, die an anderer Stelle beginnt zu sein."

Bisher fanden Suzuki , dass die Injektion Gliazelllinie abgeleiteten neurotropen Faktor ( GDNF ) an der Verbindungsstelle half die Neurone überleben. Die neue Studie, veröffentlicht in der Zeitschrift Molecular Therapy am 28. Mai veröffentlicht wurde, erweitert die Forschung, um eine ähnliche Wirkung aus einer zweiten Verbindung , die so genannte vaskulären endothelialen Wachstumsfaktor zeigen .

In der Studie, Suzuki festgestellt, dass mit Stammzellen zu vaskulären endothelialen Wachstumsfaktor allein verbesserten Überleben liefern und verzögert den Ausbruch von Krankheiten und den Rückgang der Muskelfunktion. Dieses Ergebnis spiegelt seine früheren Studie mit GDNF .

Aber der wirkliche Fortschritt , sagt Suzuki , wurde ein noch besseres Ergebnis von mit Stammzellen , die sowohl dieser beiden Wachstumsfaktoren zu schaffen finden . " In Bezug auf die krankheitsfreie Zeit , Gesamtüberleben, und Erhaltung der Muskelfunktion, fanden wir, dass die Bereitstellung der Kombination war mächtiger als Wachstumsfaktor allein. Die Ergebnisse würden eine neue Hoffnung für Menschen mit dieser schrecklichen Krankheit zu bieten."

Die neue Forschung wurde von der ALS Association , der National Institutes of Health , der University of Wisconsin -Stiftung und andere Gruppen unterstützt.

Die injizierten Stammzellen überlebte mindestens neun Wochen, aber nicht Neuronen zu werden. Stattdessen war ihr Beitrag zu einem oder beiden Wachstumsfaktoren sezernieren .

Ursprünglich viel von der Begeisterung für Stammzellen auf der Hoffnung, den Austausch von beschädigten Zellen konzentriert, aber Suzuki Ansatz unterscheidet . "Diese motorischen Nervenzellen haben extrem lange Verbindungen und Austausch dieser Zellen ist immer noch eine Herausforderung. Aber wir wollen die Neuronen am Leben und gesund mit den gleichen Wachstumsfaktoren , dass der Körper erzeugt zu halten , und das ist , was wir hier gezeigt . "

Für den Test verwendet Suzuki ALS Modellratten mit einer Mutation , die in einem geringen Prozentsatz der ALS-Patienten , die eine genetische Form der Krankheit gefunden wird . " Dieses Modell hat sich als die beste Prüfstand für ALS- Experimenten angenommen worden ", sagt Suzuki.

Durch die Verwendung von adulten mesenchymalen Stammzellen , vermieden die Technik die Gefahr Tumor dass bei der Transplantation von embryonalen Stammzellen und verwandte "do- nichts " Zellen entstehen können. Wichtig ist, dass mesenchymale Stammzellen wurden bereits in klinischen Studien für verschiedene Krankheiten des Menschen verwendet .

In Zukunft hofft Suzuki seine Vorgehensweise mit Hilfe klinischer Qualität Stammzellen. " Da es sich um ein schwerwiegender und nicht behandelbare Krankheit , hoffen wir, dies könnte eine klinische Studie relativ schnell ein. "