Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) ist eine verheerende Motoneuron- Krankheit dass schnell verkümmert die Muskeln , was zu Lähmungen abzuschließen. Trotz seines hohen Bekanntheitsgrad - etabliert , wenn es leidet die New York Yankees " Lou Gehrig - ALS bleibt eine Krankheit, die Wissenschaftler nicht in der Lage , vorherzusagen , zu verhindern oder Heilung gibt .
Obwohl mehrere genetische Mutationen ALS identifiziert worden sind, sie nur auf einer kleinen Anzahl von Fällen. Die anhaltende Herausforderung ist es, die Mechanismen hinter der nicht-genetischen Form der Krankheit mit den genetischen Formen zu identifizieren und nützliche Vergleiche zu ziehen .
Jetzt , mit Proben von Stammzellen aus dem Knochenmark von nicht-genetischen ALS-Patienten abgeleitet , Prof. Miguel Weil der Universität Tel Aviv Labor für Neurodegenerative Erkrankungen und personalisierte Medizin in der Abteilung für Zellforschung und Immunologie und sein Team von Forschern hat vier aufgedeckt verschiedene Biomarker, die nicht-genetische Form der Krankheit zu charakterisieren. Jede Probe zeigt ähnliche biologische Anomalien zu vier spezifische Gene , und weitere Forschung könnte zusätzliche Gemeinsamkeiten offenbaren. " Eine bestimmte Richtung für die Erforschung von nicht-genetischen ALS Diagnostika und Therapeutika Da diese Gene und ihre Funktionen sind bereits bekannt , geben sie uns", sagt Prof. Weil. Seine ersten Ergebnisse wurden in der Fachzeitschrift berichtet Krankheitsmarker .
Geben, um Stress
Um dieser Biomarker zu jagen, Prof. Weil und seine Kollegen wandte sich an Proben von Knochenmark von ALS-Patienten gesammelt. Obwohl schwieriger zu erfassen als Blut , sind Knochenmark -Stammzellen leicht zu isolieren und zu wachsen in einer konsistenten Art und Weise . Im Labor verwendet er diese Zellen als Zellmodelle für die Krankheit. Er schließlich entdeckt, dass Zellen aus verschiedenen ALS-Patienten teilten dieselben abnormen Eigenschaften von vier verschiedenen Genen, die als Biomarker der Erkrankung handeln kann . Und weil die Eigenschaften in Geweben, die an ALS abhängig sind, werden - auch im Muskel , Gehirn und Rückenmarksgewebein Mausmodellen von genetischen ALS - sie können auch an den degenerativen Prozess der Krankheit bei Menschen verbunden sein , glaubt .
Die Suche nach dem biologische Bedeutung dieser Anomalien , legte Prof. Weil die Zellen unter Stress Anwendung Giftstoffe die Zellen " Abwehrmechanismen auslösen. Gesunde Zellen werden versuchen, im Kampf gegen Bedrohungen und erweisen sich oft als recht widerstandsfähig , aber ALS -Zellen gefunden wurden überwiegend empfindlich auf Stress zu sein , mit der überwiegenden Mehrheit die Wahl lieber sterben, als zu kämpfen. Da es sich um eine solche tief verwurzelten Antwort , kann sie als ein Merkmal für Wirkstoff-Screening für die Krankheit verwendet werden , fügt er hinzu.
Die Jagd nach Therapeutika
Ob diese Biomarker sind eine Ursache oder Folge der ALS ist noch unbekannt. Allerdings bleibt dieser Befund ein wichtiger Schritt zur Aufdeckung der Mechanismen der Krankheit. Da diese Gene wurden bereits identifiziert , es gibt Wissenschaftler eine klare Richtung für die zukünftige Forschung . Darüber hinaus könnten diese Biomarker auf frühere und genauere Diagnosen führen .
Als nächstes plant Prof. Weil auf Hochdurchsatz- Screening- Anlage seines Labor verwenden - was Tausende von Verbindungen " Auswirkungen auf die kranken Zellen zu testen kann jeden Tag - , um Wirkstoffkandidaten , die das Potenzial zu suchen , um die abnormale Expression dieser Gene oder die Stress-Reaktion beeinflussen von ALS -Zellen. Eine Verbindung , die sich auf dieser Indikatoren von ALS könnte für die Behandlung der Krankheit sinnvoll sein hat , sagt er.
Prof. Weil ist der Direktor des neuen Zell-Screening- Anlage für die personalisierte Medizin im TAU . Die Anlage befindet sich auf der Suche nach potenziellen Medikamente für seltene und jüdischen Erbkrankheiten gewidmet .