Eine präklinische Studie von Forschern in den USA geführt hat festgestellt , dass ein neues orales Medikament zeigt frühe Versprechen für die Behandlung von Muskeldystrophie . Die Ergebnisse , die heute in EMBO Molecular Medicine veröffentlicht wurden , zeigen, dass VBP15 sinkt Entzündung in Mäusen, die mit ähnlich wie bei Patienten mit Duchenne- Muskeldystrophie gefunden Symptome. Die Autoren fanden heraus , dass das Medikament schützt und stärkt Muskeln , ohne die harte Nebenwirkungen zu aktuellen Behandlungen mit Glukokortikoiden wie Prednison verbunden .
Duchenne-Muskeldystrophie Ergebnisse in schweren Muskeldegeneration und betrifft etwa 180.000 Patienten weltweit , vor allem Kinder . Die Behandlung mit dem derzeitigen Standardtherapie, Glucocorticoide, können nur für kurze Zeit wegen schwerer Nebenwirkungen führt zu zerbrechlichen Knochen und eine Unterdrückung sowohl des Immunsystems und Wachstumshormon-Produktion verwendet werden.
Die Forscher beobachteten auch, dass VBP15 hemmt den Transkriptionsfaktor NF- kB , ein Schlüsselzellsignalmolekülin den meisten tierischen Zelltypen , die eine Rolle bei der Entzündung und Gewebeschädigung spielt .
Die Autoren der Studie zuvor herausgefunden, dass NF-kB ist im Dystrophin -defizienten Muskeln Jahre vor dem Auftreten der ersten Symptome aktiv , was darauf hindeutet , dass sehr frühen Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie Patienten mit VBP15 kann verhindern oder verzögern das Auftreten von einigen klinischen Symptome.
" Es wird immer deutlicher, dass die Membranintegrität und Reparatur sind entscheidende Faktoren im Muskel , Herz-Kreislauf- , neurodegenerative und Atemwegserkrankungen . Die chemischen Eigenschaften der VBP15 schlagen auch Potenzial für die Behandlung von anderen Krankheiten. " bemerkte Kanneboyina Nagaraju , DVM, PhD, der leitende Autor der Studie und ein Principal Investigator im Zentrum für Genetische Medizin Forschung , Kinder National Medical Center in Washington , DC. Die Autoren schließen daraus , dass VBP15 weiter untersucht werden für die Wirksamkeit in klinischen Studien.