Eine präklinische Studie von Forschern an der Kinder -National Medical Center hat festgestellt , dass ein neues orales Medikament zeigt frühe Versprechen für die Behandlung von Duchenne- Muskeldystrophie (DMD) . Die Ergebnisse, die in EMBO Molecular Medicine veröffentlicht wurde, zeigen , dass das Medikament , VBP15 sinkt Entzündung und schützt und stärkt Muskeln , ohne die harte Nebenwirkungen zu aktuellen Behandlungen mit Glukokortikoiden wie Prednison verbunden .
Duchenne-Muskeldystrophie Ergebnisse in schweren Muskeldegeneration und betrifft etwa 180.000 Patienten weltweit , vor allem Kinder . Die derzeitige Standardtherapie verwendet Glucocorticoide, aber aufgrund von schwerwiegenden Nebenwirkungen , die zu zerbrechlich Knochen und Unterdrückung sowohl des Immunsystems und das Wachstum begrenzt.
"Diese Ergebnisse , während die vorläufigen , sind sehr vielversprechend für die Förderung der Behandlung dieser Krankheit , die bewirkt, dass Behinderung in so viele Kinder weltweit", sagte Eric P. Hoffman , PhD, Direktor des Zentrums für Genetische Medizin Forschung an Kinder National. "Die Studie zeigt auch, das Potenzial für neue Strategien in sehr frühen Behandlung, die Patienten weiter zu profitieren. "
Das Kinder Nationale Forschungsteam beobachtet auch, dass VBP15 hemmt den Transkriptionsfaktor NF-kB , eine Schlüsselzellsignalmolekülin den meisten Zelltypen gefunden , die eine Rolle bei Entzündungen und Gewebeschäden spielt . Das Team früher gefunden, daß NF & kgr; B in Dystrophin -defizienten Muskel Jahren aktiv vor dem Einsetzen der Symptome , was auf sehr frühe Behandlung von Duchenne -Muskeldystrophie Patienten mit VBP15 kann verhindert oder verzögert den Beginn der bestimmten klinischen Symptomen.
" VBP15 hat eine zusätzliche Eigenschaft der Adressierung Membrandefekte in dystrophischen Muskelzellen ", bemerkte Kanneboyina Nagaraju , DVM, PhD, der leitende Autor der Studie und Principal Investigator im Zentrum für Genetische Medizin an Kinder National. " Es wird immer deutlicher, dass die Membranintegrität und Reparatur sind entscheidende Faktoren nicht nur Muskeln, sondern auch bei Herz-Kreislauf-, neurodegenerative und Atemwegserkrankungen . In - Falten schlagen präklinische Daten , dass VBP15 kann Wirksamkeit in diesen anderen Erkrankungen und in vielen zeigen andere Indikationen, bei denen Steroide zum Einsatz kommen. " Dr. Nagaraju festgestellt.
Erste klinische Studien mit VBP15 geplant , bis Food and Drug Administration (FDA) Prüfung und Genehmigung , im Jahr 2014 ReveraGen Biopharma , Inc., das erste Kinder nationalen Privat Spin-off , erwartete eng mit Kinder nationalen Ermittler die Arbeits übersetzen präklinischer Erkenntnisse DMD-Patienten . ReveraGen Biopharma arbeitete mit NIH / TRND auf VBP15 , die durch eine nationale com - Wettbewerbsprozesses, einer der wenigen Eröffnungs Verbindungen durch diese neuartige pro- Gramm gewählt gewählt.
"Die Partnerschaft mit NIH und Unterstützung von vielen anderen veranschaulicht die Bedeutung der öffentlich-privaten Partnerschaften , die wesentlich in die Beschleunigung der Entwicklung von Orphan Krankheit Therapeutika ", sagte Edward Connor , MD, CEO und CMO von ReveraGen Biopharma und Direktor für Innovation Entwicklung bei Kinder National. " Wir sind optimistisch, dass das neue Medikament wird auch für die Patienten zu übersetzen, und freuen uns so schnell wie möglich bewegt diese , während gleichzeitig die Sicherheit. "