Trophos hat angekündigt, dass Top-Line- Ergebnisse aus einer zulassungsrelevanten klinischen Studie der Produktkandidaten Olesoxime in Spinale Muskelatrophie (SMA ) zeigen eine positive Wirkung auf die Aufrechterhaltung der Motorfunktion in SMA -Patienten. Sollte diese genehmigt werden , könnte Olesoxime die erste Behandlung , die speziell für SMA-Patienten entwickelt werden.
SMA ist eine autosomal-rezessive genetisch bedingte Erkrankung , die die motorischen Neuronen der willkürlichen Muskeln für Aktivitäten wie Krabbeln , Laufen , Kopf- und Halskontrolleund Schlucken verwendet betrifft. SMA leiden weltweit rund 20.000 Mitarbeiter. Einer von 6.000 Babys mit SMA geboren. Es ist die erste genetische Todesursache bei Kindern unter dem Alter von zwei Jahren .
Die für SMA verantwortlich mutierte Gen wird von bis zu 20 Millionen potenzielle Eltern in den USA und der EU durchgeführt. Die meisten von ihnen sind sich nicht bewusst , dass sie Träger sind . SMA-Patienten sind in vier Subtypen je nach Krankheitsbeginn und Schweregrad aufgeteilt , aber sie alle von der Degeneration der Motoneuronen steuern willkürlichen Muskeln , mit einer proximalen Extremität und Rumpf Muskelschwäche , die zu Atemnot und in den schwersten Fällen , den Tod erleiden .
Die zulassungsrelevanten Studie wurde in sieben europäischen Ländern durchgeführt. Es war eine doppelblinde, Placebo-kontrollierte Studie in 165 Typ II und nicht gehfähigen Typ III SMA-Patienten , im Alter von 3 bis 25 Jahre alt. Die Patienten wurden auf die Behandlung ( : 1-Verhältnis von 10 mg / kg täglich Olesoxime als flüssige Suspension oder Placebo in einer 2 dosiert ) randomisiert. Sie wurden alle drei Monate für zwei Jahre ausgewertet. Der primäre Endpunkt war die Veränderung der motorischen Funktion nach zwei Jahren mit einem standardisierten neuromuskuläre Erkrankung spezifischen Funktionsskala, die MFM . Die sekundären Endpunkte umfassten eine zusätzliche Skala , die Hammersmith Functional Motor Scale für Spinale Muskelatrophie sowie Elektromyographie Maßnahmen , Lungenfunktion , Patienten berichteten Ergebnisse wie Clinical Global Impression (CGI) , der Lebensqualität ( PedsQL ), typisch SMA Komplikationen und Produktsicherheit.
Die Ergebnisse dieser pivotalen Studie zeigte einen fortschreitenden Verlust der motorischen Funktion in der Placebo-Gruppe , wie für die typischen Fortschreiten der Krankheit beschrieben und in ähnlicher Weise in anderen Beobachtungs- und Interventionsstudien dokumentiert. Dieser Funktionsverlust , der primäre Endpunkt beurteilt , wurde für zwei Jahre in Olesoxime behandelten Patienten verhindert , mit weniger krankheitsbedingten Nebenwirkungen . Andere sekundäre Endpunkte wurden im Einklang mit diesen Effekten . Detaillierte Ergebnisse werden veröffentlicht und auf bevorstehende Konferenzen in Europa und den USA präsentiert. Die Entdeckung von Olesoxime und ihre Entwicklung für SMA wurde im Wesentlichen durch AFM - Spendensammlung, die Französisch nicht unterstützt Muskeldystrophie Vereins.
" Spinale Muskelatrophie ist eine verheerende Zustand und eine der häufigsten Todesursachen bei Säuglingen und Kleinkindern unter zwei Jahre alt. Kinder mit einer weniger schweren Form der SMA leiden progressiven Muskelschwund und Verlust der Bewegungsfähigkeit und Motorik ", sagte Dr. Enrico Bertini , das Prinzip Investigator der Studie . " Olesoxime hat das Potenzial, das erste zugelassene Behandlung speziell für die SMA-Patienten entwickelt werden. Die neuroprotektive Wirkung mit weniger Nebenwirkungen durch die Krankheit selbst ist ermutigend verursacht kombiniert . Die Ergebnisse und Daten in dieser Studie auf Ergebnismessungen und Biomarker Standards zu etablieren gesammelt für zukünftige klinische Studien in SMA-Patienten . "
"Wir sind dankbar für die langfristige finanzielle Unterstützung und das Engagement der AFM - Telethon und unseren anderen Aktionären, für die Patienten , ihre Familien und Ärzte, die es uns ermöglicht haben , diese Zulassungsstudie mit Olesoxime abzuschließen ", sagte Christine Placet , Vorstands Officer von Trophos . "Unser Fokus liegt nun auf der regulatorischen Schritte erforderlich, um dieses wichtige Produkt , Patienten so schnell wie möglich . Wir prüfen derzeit eine Reihe von Optionen , einschließlich möglicher Partnerschaften mit der Industrie und der Identifizierung neuer Finanzierungsquellen zu bringen. "