Stammzelltherapien in der Zukunft wahrscheinlich für MS und andere Myelinerkrankungen

Wenn das Zeitalter der regenerativen Medizin dämmerte vor mehr als drei Jahrzehnten wurde das Potenzial, um Populationen von Zellen, die durch Krankheit zerstört Auffüllung von vielen als die nächste Revolution in der Medizin gesehen . Doch was folgte, stellte sich heraus nicht zu einem Sprint in die Klinik , sondern eine lange mühsame Plackerei in Labors auf der ganzen Welt erforderlich sind, um die Komplexität der Stammzellen zu meistern und dann koppeln ihre Fähigkeiten und Attribute mit bestimmten Krankheiten durchgeführt werden .

In einem Übersichtsartikel in der Zeitschrift erscheinen, Wissenschaft, University of Rochester Medical Center Forscher Steve Goldman, MD, Ph.D., Maiken Nedergaard , Ph.D., und Martha Windrem , Ph.D., behaupten, dass die Forscher sind jetzt an der Schwelle der menschlichen Anwendung von Stammzellen Therapien für eine Klasse von neurologischen Erkrankungen wie Myelinerkrankungenbekannt - eine lange Liste von Krankheiten, die Bedingungen wie sind multiple Sklerose , Weißen Substanz Schlaganfall . Zerebralparese bestimmte Demenzen Und seltene aber tödliche Erkrankungen der Kindheit genannt pädiatrische Leukodystrophien .

" Stammzell- Biologie hat in vielerlei Hinsicht in den letzten zehn , und viele potentielle Möglichkeiten für klinische Umsetzung fortgeschritten entstanden ", sagte Goldman . "Insbesondere bei Erkrankungen des zentralen Nervensystems, die nur schwer zu wegen der großen zellulären Komplexität des Gehirns zu behandeln erwiesen haben , postulierten wir, dass die einfachsten Zelltypen könnte uns die besten Möglichkeiten für die Zelltherapie zu bieten."

Der gemeinsame Faktor in Myelin -Erkrankungen ist eine Zelle genannt Oligodendrozyten . Diese Zellen ergeben oder erzeugt , durch eine andere Zelle in das Zentralnervensystem genannt glialen Vorläuferzellen gefunden. Beide Oligodendrozyten und ihre " Schwesterzellen " - genannt Astrozyten - Aktien dieselbe Mutter und dienen kritischen Support-Funktionen in den zentralen Nervensystems .

Oligodendrozyten Myelin produzieren , eine fetthaltige Substanz , die die Faserverbindungen zwischen Nervenzellen, die zur Übertragung von Signalen im Körper verantwortlich sind isoliert . Wenn Myelin produzierenden Zellen verloren gehen oder bei Erkrankungen wie Multiple Sklerose und Rückenmarksverletzungen , Signale, die zwischen Nerven beschädigt sind geschwächt oder sogar verloren. Astrozyten spielen eine wesentliche Rolle im Gehirn. Lange übersehen und unterschätzt , ist es nun klar sein, dass Astrozyten sind kritisch für die Gesundheit und Meldefunktion von Oligodendrozyten sowie Neuronen.

Glialen Vorläuferzellen und ihre Nachkommen sind ein vielversprechendes Ziel für die Stammzelltherapien, da - im Gegensatz zu anderen Zellen in dem zentralen Nervensystem - sie relativ homogen ist und leichter manipuliert und transplantiert. Im Fall von Oligodendrozyten wurden mehrere Tierstudien gezeigt , dass, sobald transplantiert werden diese Zellen zu dispergieren und beginnen, " remyelinate " beschädigten Bereiche zu reparieren oder .

" Gliazelle Dysfunktion Konten für ein breites Spektrum von Krankheiten , von denen einige - wie der weißen Substanz Degeneration der Hautalterung - sind weit verbreitet , als wir bisher realisiert ", sagte Goldman . " Doch Glia -Vorläuferzellen sind relativ einfach zu handhaben , zumal wir nicht haben, um über die Wiederherstellung der genaue Punkt , um Verbindungen wie wir müssen mit Neuronen Punkt zu kümmern. Das gibt uns Hoffnung , dass wir beginnen können , um Krankheiten zu behandeln , indem der Glia direkte Transplantation von zuständigen Vorläuferzellen . "

Wissenschaftler haben diesen Punkt aufgrund einer Reihe wichtiger Fortschritte erzielt , so die Autoren . Bessere Bildtechnologien - nämlich voran MRI Scanner - jetzt eine größere Einsicht und Klarheit in die spezifische Schäden im zentralen Nervensystem von Myelin- Erkrankungen verursacht . Diese Technologien ermöglichen auch die Wissenschaftler genau verfolgen , die Ergebnisse ihrer Arbeit.

Noch wichtiger ist, haben Forscher zahlreiche Hindernisse zu überwinden und bedeutende Fortschritte in ihrer Fähigkeit, zu manipulieren und zu handhaben , diese Zellen . Goldmans Labor insbesondere ist ein Pionier für das Verständnis der genauen chemischen Signale notwendig, Stammzellen zu machen glialen Vorläuferzellen Koax, sowie diejenigen zu " belehren " dieser Zellen notwendig, um Oligodendrozyten oder Astrozyten zu machen. Sein Labor hat es geschafft, diese Zellen aus einer Reihe von unterschiedlichen Quellen zu erzeugen - auch " Neuprogrammierung " Hautzellen , eine Technik, die den Vorteil von genetisch pass transplantierten Zellen zum Spender . Sie wurden auch Techniken entwickelt, um diese Zellen auf einzigartige Identifizierung von Markern , ein kritischer Schritt , der die Reinheit der bei der Transplantation verwendeten Zellen gewährleistet, zu sortieren, wodurch das Risiko für Tumor Bildung.

NEDERGAARD ​​Labor hat die Integration dieser Zellen in bestehende neuronale Netzwerke und auch beim Abbilden ihrer Struktur und Funktion im adulten Nervensystem untersucht. Im Gegensatz zu einem Teströhrchen - Gemeinsam haben die beiden labs Modellen von sowohl menschlichen neuronalen Aktivität und Krankheit basierend auf Tiere mit gliale Vorläuferzellen transplantiert , das menschliche Nervenzellenermöglicht, im Rahmen des Frisch erwachsenen Gehirn ausgewertet werden entwickelt. Diese Arbeit hat bereits neue Wege sowohl in der Modellierung geöffnet und möglicherweise Behandlung von menschlichen Glia- Krankheit.

All diese Fortschritte , behaupten die Autoren , haben Forschung zu dem Punkt, wo Humanstudien für Myelin -Erkrankungen sind in unmittelbarer Nähe beschleunigt. Zum Beispiel Krankheiten wie Multiple Sklerose, die von einer neuen Generation von Stabilisierungs Antiphlogistika können, kann eine besonders ansprechende Ziel für Vorläufer basierenden Zelltherapien , die die jetzt dauerhaft und nicht behandelbaren Schädigung des zentralen Nervensystems , die auftritt, zu reparieren könnte in der Krankheit. Auch die Autoren weisen auf eine Reihe von den Kinderkrankheiten der weißen Substanz , die jetzt erscheint reif für zellbasierte Gentherapie .

"Wir haben eine enorme Menge an Informationen zu diesen Zellen und wie sie zu produzieren entwickelt ", sagte Goldman . " Wir verstehen die verschiedenen Zellpopulationen , ihre genetische Profile , und wie sie in der Kultur und in einer Vielzahl von Tiermodellen zu verhalten. Wir haben auch ein besseres Verständnis der Krankheit Zielumgebungen als je zuvor , und haben die radiologische Technologien zu verfolgen, wie Patienten zu tun nach der Transplantation. Umzug in klinischen Studien für Myelin- Erkrankungen ist eigentlich nur eine Frage der Ressourcen an dieser Stelle. "