Neue Technik hält Versprechen für die Behandlung von Multipler Sklerose und Cerebralparese

Forscher an der Case Western Reserve School of Medicine haben eine Technik , die sich direkt auf die Art von Gehirnzellen bei Patienten mit Hautzellen zerstört wandelt entdeckt multiple Sklerose . Zerebralparese und andere so genannte Myelinerkrankungen .

Diese Entdeckung in der Zeitschrift erscheint Nature Biotechnology .

Dieser Durchbruch ermöglicht nun "on demand" Herstellung von myelinisierenden Zellen, die eine wesentliche Umhüllung aus Isoliermaterial , die Neuronen schützt und ermöglicht die Bereitstellung von Hirnimpulse zum Rest des Körpers bereitzustellen. In Patienten mit Multipler Sklerose (MS) , Zerebralparese (CP) , und seltene genetische Erkrankungen genannt Leukodystrophien , myelinisierenden Zellen zerstört und kann nicht ersetzt werden .

Die neue Technik beinhaltet die direkte Umwandlung von Fibroblasten - ein reichhaltiges Struktur derzeitigen Zelle in der Haut und den meisten Organen - in Oligodendrozyten , die Art der Zelle für myelinisierenden die Nervenzellen des Gehirns verantwortlich.

" Seine" zelluläre Alchemie '", erklärt Paul Tesar , PhD , Assistant Professor für Genetik und Genomwissenschaften an der Case Western Reserve School of Medicine und leitende Autor der Studie. "Wir nehmen eine leicht zugängliche und reichlich Zelle und vollständig Schalt seine Identität als äußerst wertvoll für die Zelltherapiezu werden."

In einem Prozess als " zelluläre Reprogrammierung " Forscher manipuliert die Pegel der drei natürlich vorkommende Proteine ​​, um Fibroblasten- Zellen zu induzieren , um Vorläufer von Oligodendrozyten (so genannte Oligodendrozyten- Vorläuferzellen oder OPC) zu werden.

Tesar -Team , von der Case Western Reserve Forscher und Co- Autoren erste Fadi Najm und Angela Lager führte , schnell generiert Milliarden von diesen induzierten OPCs (genannt iOPCs ) . Noch wichtiger ist, zeigten sie, dass iOPCs könnten neue Myelin Beschichtungen um Nerven , nachdem sie auf Mäuse transplantiert regenerieren - ein Ergebnis, das Angebote hoffen, dass die Technik könnte verwendet werden, um menschlichen Myelinerkrankungenzu behandeln.

Wenn Oligodendrozyten sind beschädigt oder dysfunktional in myelinisierenden Krankheiten , die die isolierende Myelinschicht normalerweise Mäntel Nerven verloren. Eine Heilung erfordert die Myelinschicht , um durch Austausch Oligodendrozyten regeneriert werden.

Bisher konnten OPCs und Oligodendrozyten nur aus fötalem Gewebe oder pluripotente Stammzellen gewonnen werden. Diese Techniken haben wertvolle , jedoch mit Beschränkungen .

" Das Feld Myelinreparatur wurde von einer Unfähigkeit, schnell zu erzeugen sichere und wirksame Quellen von Funktions Oligodendrozyten behindert ", erklärt Co-Autor und Myelin -Experte Robert Miller, PhD, Professor für Neurowissenschaften an der Case Western Reserve School of Medicine und der Universität Vizepräsident für Forschung . "Die neue Technik kann alle diese Probleme , indem sie eine schnelle und schlanke Möglichkeit, direkt zu erzeugen Funktions Myelin produzierenden Zellen zu überwinden. "

Diese erste Studie verwendeten Mauszellen . Die kritische nächste Schritt ist die Machbarkeit und Sicherheit mit menschlichen Zellen in einer Testumgebung zu demonstrieren. Wenn dies gelingt, könnte die Technik weit verbreitete therapeutische Anwendung auf der menschlichen Myelinerkrankungenhaben .

" Der Verlauf der Stammzellbiologie ist die Bereitstellung von Möglichkeiten für die klinische Übersetzung, die ein Jahrzehnt hätte vor nicht möglich gewesen ", sagte Stanton Gerson , MD, Professor für Medizin - Hämatologie / Onkologie an der School of Medicine und Direktor des National Center for Regenerative Medizin und der UH -Fall Medical Center Seidman Cancer Center. "Es ist ein echter Durchbruch . "