Bei Patienten mit multiple Sklerose Wird der Körper auf sich selbst , startet ein Immunsystem Angriff, der die Beschichtung um die Nervenfasernim zentralen Nervensystemzerstört , so dass sie wie blanken Drähte ausgesetzt . Ähnlich wie freiliegende elektrische Leitungen , die ungeschützten Fasern berühren und einen Kurzschluss , der zu den neurodegenerativen Effekte, die ein Markenzeichen der Multiplen Sklerose sind .
Aber was, wenn die Ärzte konnten die Immunantwort , die die Schutzschicht zerstört , bevor die Krankheit wird schwächenden stoppen? University of Florida Forscher haben einen $ 40.000 Zuschuss von der National Multiple Sclerosis Society , eine Gentherapie -Technik an Mäusen , die dem Körper helfen, sich nicht wie ein fremder Eindringling behandeln will testen, erhalten - ein Prozess, die als Immuntoleranz - in den frühesten Stadien der multiple Sklerose. Wenn die Forscher Wiederherstellung dieser Toleranz sie das Immunsystem Angriff zu vereiteln könnte , die alle mit einer Technik, die auf einer großen Anzahl von Patienten verwendet werden könnte .
" In den vergangenen Jahren haben wir eine Menge darüber, wie Toleranz mit Hilfe der Gentherapie zu manipulieren gelernt", sagte Brad E. Hoffman, Ph.D., Assistant Professor für Pädiatrie in der UF College of Medicine. "Toleranz ist Ihr Körper Weg, reagiert nicht auf Stoffe , die sonst würde induzieren eine Immunantwort , damit Sie nicht eine Immunantwort auf alles zu haben. Bei der Multiplen Sklerose , verliert der Körper , dass die Fähigkeit, zwischen Selbst und Nicht-Selbst zu unterscheiden , damit es beginnt seinen eigenen Zellen des Nervensystems anzugreifen. "
Über 2,3 Millionen Menschen weltweit leiden an Multipler Sklerose, nach der National Multiple Sclerosis Society . Die Krankheit verursacht in der Regel Probleme mit der Vision , Müdigkeit , Sprache, Gefühl und Mobilität. In fortgeschrittenen Fällen kann Multiple Sklerose zur Erblindung und Lähmung führen .
Typischerweise wird Gentherapie verwendet, um ein defektes Gen in dem Körper korrigieren. In diesem Fall werden die Forscher einen für ein Gehirn -Protein in die Leber verantwortliche Gen zu liefern , über die harmloser Virus AAV , in der Hoffnung, dass es die Produktion von regulatorischen T-Zellen auslösen . Diese T-Zellen , die das Immunsystem unterdrücken , sind von entscheidender Bedeutung , weil sie effektiv Herunterfahren des Immunangriff im Gehirn , sagte Hoffman . Die Forscher Injektion des Gens spezifisch in die Leber , weil das Organ filtert unerwünschte Immunreaktionen .
"Alles filtert durch die Leber zur Entgiftung ", sagte Hoffman . "Weil dieser, hat die Leber eine angeborene Fähigkeit, die Immuntoleranz induzieren. Wir haben in anderen Gentherapiestudien gelernt, dass es möglich ist, für die Leber -Zellen tolerant mit dem Gen Sie bei der Umsetzung sind zu machen. "
Andere Forschungsteams im ganzen Land versuchen, die Immuntoleranz zu wecken zur Bekämpfung der Multiplen Sklerose , auch. Aber diese Studien beinhalten die Entwicklung von Behandlungen für spezifische Patienten personalisiert. Die UF Forscher Arbeit ist neu , weil sie hoffen, eine Technik, die auf einer großen Anzahl von Patienten verwendet werden könnten, zu entwickeln.
"Jeder hat verschiedene Arten von regulatorischen T- Zellen und Rezeptoren ", sagte Hoffman . " Durch Einspritzen eines Gens für ein Protein Gehirn verantwortlich ist, lassen wir den Körper einer Person , um die spezifischen regulatorischen T- Zellen, es braucht zu machen.
" Wenn es funktioniert, ist dies potentiell klinisch brauchbares, kostengünstiger und translatierbaren für einen großen Maßstab. "
Obwohl die Gentherapie noch verwendet werden, um Autoimmunerkrankungen wie Multiple Sklerose zu korrigieren , sind die Grundlagen für das Studium in der Forschung Hoffmans Team verwurzelt geführt hat während des Studiums die Gentherapie für die Hämophilie . Während dieser Studien war das Team in der Lage, die Immuntoleranz in Mäusen zu induzieren , und Hoffman hofft, dass die Techniken , eines Tages in der Lage, Menschen mit Multipler Sklerose helfen , auch.
" Werden wir MS heilen ? Das wäre ideal , aber unsere Strategie ist wahrscheinlicher, bei der Unterdrückung der Immunantwort auf das Nervensystem zur Folge haben ", sagte er . "Wenn man die Immunantwort zu unterdrücken, werden Sie die neurodegenerative Effekte zu unterdrücken und hoffentlich halten eine höhere Lebensqualität. "