Cedars-Sinai Heart Institute Forscher haben herausgefunden , dass ein häufig verschriebenen Medikament wieder Blutfluss in sauerstoffarmen Muskeln Jungen mit Duchenne- Muskeldystrophie , Eine genetische muskelabbau Krankheit, die selten ist bei Mädchen gesehen, aber wirkt sich eine in 3500 männliche Babys, zutiefst Verkürzung der Lebenserwartung . Es ist die häufigste tödliche Krankheit, die Kinder betrifft .
Muskelschwäche beginnt in der frühen Kindheit , was häufig zu Fehlstellung der Arme, Beine und Rücken. Herz- und Atemmuskulatur oft beginnen zu versagen , bevor Kinder frühen Teenager- Jahren zu erreichen. Obwohl Steroide-Medikamenten - , die oft nicht gut vertragen - und anderen Therapien können die Symptome lindern und verzögern die schlimmsten Auswirkungen gibt es keine krankheitsspezifische Behandlung , und die Patienten nur selten in ihre 30er Jahre zu überleben.
Aber in diesem Fall Studie von 10 Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie , auch als DMD , eine Einzeldosis eines Medikaments häufig verschrieben erektiler Dysfunktion oder Lungen Bluthochdruck korrigiert defekte Blutgefäß Mechanismen und restauriert den Blutfluss in trainierenden Muskeln .
" Die Auswirkungen waren sofort und dramatisch, dass sich die Frage : Ist eine einmalige Dosierung wieder Blutfluss zum Muskel , während das Medikament in das System des Patienten könnten laufenden Tadalafil Verwaltung bieten nachhaltigen Nutzen , möglicherweise Muskel und langsame Fortschreiten der Krankheit zu bewahren Wenn ja dieses würde eine neue therapeutische Strategie für DMD bieten , und wir haben eine randomisierte Phase- III-Studie gestartet , um herauszufinden ", sagte Ronald Victor , MD, Leiter der Cedars-Sinai -Zentrum für Bluthochdruck , stellvertretender Direktor der klinischen Forschung auf dem Herzzentrum und der Burns und Allen Lehrstuhl für Kardiologie Forschung . Er ist der leitende Autor eines hervorgehobenen Artikel in der 7. Mai Online-Ausgabe der Neurologie .
Duchenne Muskeldystrophie durch einen genetischen Defekt, der das Protein Dystrophin in den Membranen der Muskelzellen verhindert . Seit mehr als 25 Jahren hat sich Victor DMD und eine weniger aggressive aber schwächenden Variante namens Becker-Muskeldystrophie sucht. Diese Form von Muskeldystrophie , gewöhnlich im frühen Erwachsenenalter diagnostiziert wird, wird durch eine Verringerung Fehlen verursachte , aber nicht , von Dystrophin .
Victor führte ein Forschungsteam , dass im Jahr 2000 festgestellt, dass der Blutfluss Anomalie in den Muskeln von Kindern mit DMD wurde von einem Verlust von Stickstoffoxid verursacht , eine Signal Chemikalie, die normalerweise sagt, Blutgefäße zu entspannen während des Trainings , erhöht den Blutfluss und Sauerstoffversorgung .
In Studien von Mäusen gezüchtet, um Krankheiten des Dystrophin -Mangel darstellen , fanden die Forscher , dass Medikamente für andere Erkrankungen des Blutgefäßfunktionverschrieben könnte Muskelblutfluss wiederherzustellen und ermöglichen es den Tieren zu mehr Bewegung , weniger Muskelverletzung . Tadalafil , vom Markennamen Cialis und Adcirca und Sildenafil, namens Viagra und Revatio , bekannt seit langem von der Food and Drug Administration zur Behandlung der erektilen Dysfunktion und pulmonaler Hypertonie, eine schwere Krankheit , die den Blutfluss in der Lunge beschränkt zu behandeln.
Übersetzt man diese Erkenntnisse zu einem menschlichen klinischen Studie , Victor und seine Kollegen im Jahr 2012 veröffentlichte eine Studie, die zeigt , dass Tadalafil vollständig restauriert Blutfluss in acht von neun Patienten mit Becker-Muskeldystrophie .
In der neuen Studie , fanden die Ermittler , dass bei Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie geführt Griff Übungen , die Hauptschlagader des Armes und die Blutgefäße in den Muskeln des Unterarms nicht die Art, wie sie bei gesunden Jungen ähnlichen Alters taten , 8 bis 13 reagieren . Aber wenn die Jungen mit DMD wurde eine Einzeldosis von Tadalafil gegeben , normale Gefäßfunktion und der Blutfluss wiederhergestellt wurden . Ähnliche Ergebnisse aufgetreten, als Sildenafil, ein Arzneimittel mit einem ähnlichen Wirkmechanismus auf Schiffen , aber eine andere chemische Struktur , anstelle von Tadalafil verwendet .
" Steroide und Herz - Schutz Blutdruck Medikamente werden zunehmend in jungen Jahren für Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie in dem Bemühen, um ein paar Jahre die verheerendsten Auswirkungen der Krankheit zu verzögern vorgeschrieben. Aber diese Behandlungen haben keinen Einfluss auf die Blutgefäßstörungen, die Muskeln verhindert davon ab, die Sauerstoff , die sie benötigen ", sagte Victor . " Im Gegensatz dazu in unserer Studie , eine Einzeldosis von Tadalafil oder Sildenafil hatte eine sofortige Wirkung. Diese sind gut untersuchten , gut verträgliche Medikamente, die bereits auf dem Markt sind . Wenn zusätzliche Studie bestätigt die Vorteile , die Wiederverwendung von Medikamenten für Muskeldystrophie -Patienten könnte sich schnell verwandeln die klinische Praxis . "