Warning (2): Wrong parameter count for str_replace() [APP/Controller/ItemsController.php, line 26]

  
Notice (8): Undefined index:  Item [APP/Controller/ItemsController.php, line 27]

  
  

  
    
    Neue kleine Moleküle Ziel Mutation bei ALS und eine Form der Demenz
    
    
    
    
    
    
  
  

    

      

          Neueste medizinische Nachrichten
        

          
        

      

    

  

  

    

      

        

          
Neuesten Nachrichten

          
            
          
        

      

      

        
Neue kleine Moleküle Ziel Mutation bei ALS und eine Form der Demenz

        
    
          
          
          
    
            Zum ersten Mal haben Forscher erfolgreich konstruiert eine Strategie zielt auf eine bestimmte genetische Mutation, die amyotrophe Lateralsklerose und eine Art der Demenz führt . Und die aufregende Nachricht ist, dass ihre Ergebnisse zeigen, kann es möglich sein , eine große Anzahl von Patienten, die diese beiden Krankheiten zu behandeln.
          
     Neuronen
    
          Sowohl ALS und FTD beinhalten Degeneration von Neuronen im Gehirn.
          
    Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) - auch bekannt als Lou -Gehrig-Krankheit - Ist in den Nachrichten und Social Media , wie in der letzten Zeit . Die weit verbreitete " Eiskübel Herausforderung " - in dem nominierten Personen Dump Eiswasser auf sich selbst in einem Video , um Geld für die Krankheit zu erhöhen - hat Prominente wie Martha Stewart, Matt Lauer und Lance Bass enthalten.
    
          
    ALS ist eine fortschreitende neurodegenerative Erkrankung, die Auswirkungen Nervenzellen sowohl im Gehirn und Rückenmark . Bei dieser Krankheit eine Person verliert zunehmend freiwillige Muskeltätigkeit und kann schließlich völlig gelähmt zu werden.
    
          
    frontotemporal Demenz (FTD) ähnlich ist, dadurch gekennzeichnet, dass es auch eine neurodegenerative Erkrankung , durch die Neuronen in der Frontallappen des Gehirns zerstört werden.
    
          
    Beide Erkrankungen betreffen eine Mutation in einem Gen namens C90RF72 , und es hat eine Repeat-Expansion beinhaltet - eine längere als üblich wiederholenden genetischen Sequenz . Der resultierende Effekt ist, dass abnorme RNA-Stränge gebildet werden und giftig " c9RAN Proteine ​​" hergestellt.
    
          
    Die Forscher , von den Florida Campus der Scripps Research Institute ( TSRI ) und der Mayo Clinic, sind niedermolekulare Arzneimittelkandidaten entwickelt und waren in der Lage zu zeigen, wie sie mit der abnorme Protein bei der Entstehung von Krankheiten beteiligt beide stören.
    
          
    Lead-Autor Prof. Matthew Disney, der TSRI , sagt :
    
          
    
            
    "Unsere kleine Moleküle gezielt einen genetischen Defekt , der bei weitem die Hauptursache der familiären ALS ist , und wenn man diesen Mangel haben, sind Sie bekommen ALS oder FTD gewährleistet. Unsere Ergebnisse zeigen zum ersten Mal , dass Targeting diese Mutation mit einer kleinen -Molekül Wirkstoffkandidaten können toxische Proteintranslation zu hemmen. "
    
          
    
          
    Er fügt hinzu , dass ihre Ergebnisse zu etablieren " , dass es möglich sein könnte, eine große Anzahl von Patienten zu behandeln , aber das ist nur der Anfang dieser Studien und weitere Untersuchungen durchgeführt werden müssen . "
    
          
    Ergebnisse der Studie sind in der Zeitschrift Neuron veröffentlicht .
    
          
    Neue Verbindungen reduziert toxische Protein um fast 50%
    
          
    In einem Musterbeispiel für die Zusammenarbeit , die Forscher aus TSRI ersten entworfen drei niedermolekularen Wirkstoffkandidaten, die RNA-Translation oder der Schaffung der toxischen Proteine ​​in einer Zellkultur zurückgegangen. Dann schuf der Mayo -Team die Zellmodelle von Patienten, in denen sie die Verbindungen und die Biomarker zu Wirkung der Substanz zu beobachten testen abgeleitet .
    
          
    Schnelle Fakten über ALS
    
          
      
            
    • Frühe Symptome sind Muskelschwäche , die die Arme, Beine, Sprechen, Schlucken oder Atmen
      • 
            
    • Rund 5600 Menschen in den USA sind mit ALS diagnostiziert jedes Jahr
      • 
            
    • Etwa 20% der Menschen mit ALS diagnostiziert leben 5 Jahre oder mehr , und bis zu 10% überleben mehr als 10 Jahren , obwohl die durchschnittliche Lebenserwartung eines ALS- Patienten 2-5 Jahre nach Diagnosestellung .
      • 
          
    
          
    Die beiden Mannschaften dann im Tandem gearbeitet , um zu zeigen , dass das Hauptmittel wurde zur Förderung der toxischen RNA durch Bindung an und blockiert die Fähigkeit, mit anderen wichtigen Proteinen mischen.
    
          
    Das Team, dass zwei der drei Verbindungen drastisch verringerten Niveaus des toxischen Proteins , schließlich entdeckt , dass die höchste Dosierung reduziert das toxische Protein von fast 50%.
    
          
    Außerdem fanden sie, dass die toxischen c9RAN Proteine ​​im Liquor von Patienten mit ALS gemessen werden. Weitere Forschung wird zeigen , ob das gleiche gilt für Patienten mit FTD .
    
          
    " Ein Rückgang in der Höhe von toxischen Proteinen im Liquor in Reaktion auf die Behandlung würde zeigen, die Droge arbeitet ", erklärt Co-Lead Autor Prof. Leonard Petrucelli der Mayo Clinic .
    
          
    Er fügt hinzu , dass, obwohl weitere Studien müssen durchgeführt werden , "das Ergebnis deutet darauf hin , dass diese Proteine ​​kann ein direktes Mittel , um die Reaktion eines Patienten auf experimentelle Medikamente, die abnormale RNA gezielt messen. "
    
          
    Im Gespräch mit Medical News Today , sagte Prof. Disney er und sein Team " gemeinsam die Durchführung Follow-up- Studien zur Weiterentwicklung der Verbindung , um die Wirksamkeit , Selektivität und Bioaktivität zu verbessern. " Er fügte hinzu , dass sie tun auch Tierversuche für die präklinische Entwicklung .
    
          
    " Eine Menge Arbeit getan werden muss . Doch die ersten Ergebnisse vielversprechend erscheinen ", sagte er uns.
    
          
    Medical News Today berichtete kürzlich über eine Studie , die das Essen vorgeschlagen Lebensmittel mit einem hohen Gehalt an Omega -3-Fettsäuren könnten das Risiko von ALS zu reduzieren .