MPS IIIB ist eine verheerende und derzeit unheilbar Krankheit, die fortschreitende Schädigung des Gehirns verursacht , was zu schwerer geistiger Behinderung, Demenz und Tod - oft vor dem Erwachsenenalter .
Offiziell bekannt als Mukopolysaccharidose Typ IIIB oder Sanfilippo -Syndrom Typ B, die Krankheit verursacht die Ansammlung von Abfallstoffen in den Zellen , was zu einer fortschreitenden Schädigung des Gehirns . Patienten mit MPS IIIB fehlt eine entscheidende Enzym, das benötigt wird, um lange Ketten von Zucker, wie Mucopolysaccharide bekannt brechen , was sie in den Zellen zu akkumulieren.
Forscher berichteten heute in der Zeitschrift Proceedings of the National Academy of Sciences , dass sie einen Weg finden, das fehlende Enzym im Gehirn von Krankheitsmodellen zu ersetzen, die Tür zu öffnen , um potenzielle Behandlung von MPS IIIB gefunden.
" Enzym -Ersatz-Therapie ist sehr erfolgreich bei der Behandlung von anderen Formen der MPS aber nicht MPS IIIB , weil die Blut-Hirnschranke blockiert Lieferung des Medikaments an das Gehirn ", sagte Patricia I. Dickson , MD, ein Los Angeles Biomedical Research Institute ( LA BioMed ) führen Forscher und einer der Autoren der Studie . "Durch die Injektion eines modifizierten Enzyms in linken Ventrikel des Gehirns haben wir einen Weg, um die Schranke zu umgehen und liefern die benötigten Enzyms an das Gehirn. Während weitere Studien erforderlich , hält diese Forschung sehr vielversprechend für die Behandlung von MPS IIIB . "
Forscher an der LA BioMed , der University of California , Los Angeles und BioMarin Pharmaceutical , Inc. verwaltet eine modifizierte Form des fehlenden Enzyms Naglu , durch den linken Ventrikel des Gehirns. Sie fanden heraus, das modifizierte Enzym durch Zellen sowohl im Gehirn und der Leber "up gierig aufgenommen " . Die Forscher berichteten , dass das modifizierte Enzym reduziert die pathologische Anhäufung von Heparansulfat, ein Mucopolysaccharid und andere Stoffwechselprodukte in den normalen oder fast normalen Niveaus .