Celgene hat bestätigt, dass Pomalidomide Celgene multiples Myelom ( rrMM ) , die mindestens zwei vorherigen Therapien erhalten haben, die sowohl Lenalidomid und Bortezomib , und haben den Krankheitsverlauf nachgewiesen , während auf ihrer letzten Therapie.
Die Ermächtigung ist auf überzeugende Ergebnisse aus der Phase-III- MM -003 -Studie, die im Vergleich zu hohe Dosis Dexamethason allein signifikante Vorteile für Pomalidomid in das progressionsfreie Überleben und das Gesamtüberleben gezeigt, beruht. [1], [2]
"Die heutige Entscheidung ist ein wichtiger Meilenstein für Menschen mit multiplem Myelom ", sagte Professor Steve Schey , führen Prüfer für die MM -003 -Studie und Consultant Hämatologe am Kings College Hospital , London . "Diese Patienten haben mehrere Therapien ausgeschöpft , einschließlich der aktuellen Standards der Pflege . Die Einführung von Pomalidomid gibt diesen Patienten eine weitere Option und kann potenziell zu einer Verlängerung Remissionen in dieser unheilbaren Krankheit . "
Das multiple Myelom ist die zweithäufigste Blutkrebs [3] und wirkt sich auf schätzungsweise 9.900 Menschen in Großbritannien und Irland. [4] Die Krankheit verursacht Plasmazellen unkontrolliert zu vermehren und akkumulieren im Knochenmark , stören die Produktion von normalen Blutzellen . Fast alle Personen mit multiplem Myelom diagnostiziert wird schließlich Rückfall und eine Behandlung mit einer alternativen Therapie. [5] Aus diesem Grund ist es entscheidend, dass neue und wirksame Optionen weiterhin verfügbar , um sie gemacht, um anhaltende Krankheitsbekämpfung zu ermöglichen. [2]
Die Entscheidung der Europäischen Arzneimittel-Agentur wurde von den Ergebnissen aus der MM -003 -Studie, einer Phase III , multizentrische , randomisierte (2: 1 ) zugrunde. , Offenen Studie in 455 Patienten [7] Die Ergebnisse zeigten deutlich verbessert mediane progressions -freie Überleben von 3,6 Monate ; p <0,001 für Patienten mit rrMM die mit Pomalidomid plus niedrig dosiertem Dexamethason behandelt wurden , im Vergleich zu 1,8 Monate ; p <0,001 für diejenigen mit nur hochdosiertem Dexamethason behandelt wurden ( Daten Cutoff 07.09.12 ) 0,7 mediane Gesamtüberleben wurde ebenfalls signifikant für die Pomalidomid plus niedrig dosiertem Dexamethason Arm ( 12,7 Monate ) verbesserte , verglichen mit nur hochdosiertem Dexamethason , (8,1 Monate) 0,7 Fast alle Patienten, die Pomalidomid in der MM -003 -Studie zeigte eine bessere Lebensqualität . [2] Die am häufigsten berichteten Grad 3 oder 4 Nebenwirkungen enthalten Neutropenie, Thrombozytopenie und Infektionen. [7]
Pomalidomid ist ein orales Medikament immunmodulatorische ( IMiD
Die empfohlene Anfangsdosis von Pomalidomid werden 4 mg einmal täglich , oral an den Tagen 1-21 von wiederholten 28-Tage- Zyklen bis zum Fortschreiten der Krankheit . Pomalidomide sollte mit niedrig dosiertem Dexamethason gegeben.
(2: 1 ) , Open-Label- Studie bei 455 Patienten, die Entscheidung der Europäischen Kommission über die Ergebnisse der MM -003 -Studie, einer Phase III , multizentrische , randomisierte basiert .
Die Studie untersuchte Anwendung von oralen Pomalidomid plus niedrig dosiertem Dexamethason (n = 302) im Vergleich mit hochdosiertem Dexamethason (n = 153) bei Patienten mit rrMM . Entsprechend dem Protokoll wurden alle Patienten sowohl mit Bortezomib und Lenalidomid vor Studien behandelt wurden . In der Studie, das progressionsfreie Überleben , der primäre Endpunkt , war signifikant länger bei Patienten, die Pomalidomid plus niedrig dosiertem Dexamethason (3,6 Monate) im Vergleich mit denen, die hochdosiertem Dexamethason allein erhielten ( 1,8 Monate [HR , 0,45 erhalten ; P <0,001 ]). Mediane Gesamtüberleben , der sekundäre Endpunkt , wurde ebenfalls signifikant für Pomalidomid plus niedrig dosiertem Dexamethason Arm ( 12,7 Monate ) verbesserte sich im Vergleich mit hochdosiertem Dexamethason nur (8,1 Monate) (aufgrund der Patienten noch in Behandlung in der Pomalidomid und niedrig dosiertem Dexamethason , der Median noch nicht vs. 34 Wochen in der Hochdosis- Dexamethason [HR , 0,53 erreicht ; P <0,001 ]). [7]