Studie bestätigt Ziel von potenten chronische Leukämie-Medikament

    Eine neue Studie von Forschern an der Ohio State University Comprehensive Cancer Center geführt - Arthur G. James Cancer Hospital und Richard J. Solove Research Institute ( OSUCCC - James ) hilft, zu bestätigen, dass ein Molekül, von dem experimentellen Medikament Ibrutinib gezielte entscheidend für die Entwicklung ist, chronischer lymphatischer Leukämie Die häufigste Form von Leukämie bei Erwachsenen .

    In klinischen Studien Ibrutinib oft außergewöhnliche Aktivität bei Patienten mit chronischer lymphatischer Leukämie (CLL) gezeigt . Der Agent zielt auf ein Molekül namens Bruton-Tyrosinkinase ( BTK) . Es incapacitates dauerhaft das Molekül , und dies stoppt die Übertragung eines wichtigen Signals, das Zellwachstum und die Proliferation fördert .

    Aber Ibrutinib hemmt auch andere Moleküle in CLL-Zellen . Wie BTK sind diese Moleküle Proteine, so genannte Kinasen , und sie könnten wichtig für CLL - Zellüberleben zu sein, sagen die Forscher.

    " Ibrutinib mangelnde Selektivität könnte bedeuten, dass BTK ist nicht der kritische Ziel bei CLL , und dass zukünftige Medikamente für CLL sollte auf andere Moleküle konzentrieren entwickelt", sagt Principal Investigator Amy Johnson , PhD, Associate Professor für Medizin in der Abteilung für Hämatologie und ein OSUCCC - James Forscher. Allerdings sind die Ergebnisse, die in der Fachzeitschrift Blood validierten veröffentlichten BTK Hemmung .

    "Diese Studie zeigt , dass BTK ist ein wichtiges therapeutisches Ziel bei CLL ", sagt Erstautor Jennifer Woyach , MD , Assistant Professor in der Abteilung für Hämatologie und einer OSUCCC - James Forscher. " . Die Inaktivierung BTK allein verzögert CLL Entwicklung in einem Mausmodell , die bestätigt, dass BTK ist eine klinisch wichtige Ziel in CLL Dies deutet darauf hin , dass die Entwicklung von selektiven Inhibitoren BTK - neben Multi-Kinase- Hemmer wie Ibrutinib - in einem angemessenen CLL . "

    Um die Rolle von BTK in CLL untersuchen , Johnson, Woyach und ihre Kollegen verwendeten CLL -Zellen von Patienten und zwei CLL Mausmodelle , von denen die eine spontan entwickelt eine Malignität sehr ähnlich dem menschlichen CLL . Die Forscher blockiert BTK Aktivität zwei Möglichkeiten : genetisch und pharmakologisch mit Ibrutinib .

    Die wichtigsten Ergebnisse waren :

    • Hemmung BTK -Expression in humanen CLL-Zellen signifikant verringert Überleben in Tumor Zellen von 31 Patienten ;
    • Ein Mausmodell mit inaktiven BTK aufgrund einer Punktmutation überlebten signifikant länger als Mäuse mit aktiven BTK ( 18,3 gegenüber 13,2 Monate , respectively) ;
    • In einem Mausmodell für spontane CLL , Tiere mit Ibrutinib behandelten signifikant länger überlebten als die Kontrollgruppe aus der Zeit Leukämiediagnose(46 gegenüber 24 Tage, jeweils );
    • Im gleichen Mausmodell führte die Behandlung mit Ibrutinib deutlich Leukämie Beginn Vergleich zur Kontrollgruppe ( 10,7 gegenüber 7,0 Monate ) und verlängert Gesamtüberlebenszeit ( 14,5 gegenüber 12,3 Monate , respectively) verzögert.

    "Alles in allem " , sagt Johnson , " unsere Ergebnisse zu validieren BTK als Ziel für CLL -Therapie und deuten stark darauf hin , dass selektive Kinase - Inhibitoren könnten bei CLL funktionieren wie das Medikament Imatinib hat in chronisch-myeloischer Leukämie . "