FDA erteilt Orphan Drug Designation Um ChemGenex der Omacetaxine für die Behandlung von Myelodysplastische Syndrome

ChemGenex Pharmaceuticals Limited (ASX: CXS ) (NASDAQ: CXSP ) angekündigt, dass die US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) hat Orphan Drug zur omacetaxine zur Behandlung von Myelodysplastische Syndrome (MDS) gewährt .

Orphan Drug soll die klinische Entwicklung neuer Medikamente in Krankheiten, die weniger als 200.000 Menschen in den Vereinigten Staaten zu unterstützen. Die FDA oft bietet technische und finanzielle Unterstützung zu beschleunigen und zu optimieren, die Arzneimittelentwicklung und Zulassung gewährt einen Zeitraum von sieben Jahren Marktexklusivität .

MDS beschreibt eine Gruppe von Erkrankungen des Knochenmarks , die durch einen Defekt in Stammzellen auszeichnen. MDS tritt am häufigsten bei älteren Patienten , da sie anfälliger für Knochenmarkschäden, aber es kann in jeder Altersgruppe auftreten . Etwa 15.000 Menschen pro Jahr in den USA sind mit MDS-Diagnose ( Inzidenz beträgt ca. 5 Fälle pro hunderttausend Menschen pro Jahr).

Hagop Kantarjian MD, Professor für Medizin und Vorsitzender der Abteilung für Leukämie bei MD Anderson Cancer Center in Houston, Texas , sagte: " MDS ist eine sehr wichtige Blutkrankheit mit signifikanten ungedeckten klinischen Bedarf bei Patienten, die zugelassenen Therapien scheitern veröffentlichte Daten gezeigt hat. die klinische Aktivität omacetaxine in dieser Patientenpopulation , und wir freuen uns auf zukünftige mögliche klinische Studien zum Verständnis des Produkts bei der Behandlung von MDS zu festigen. "

Dr. Greg Collier, ChemGenex Managing Director und Chief Executive Officer fügte hinzu: " Orphan-Drug für omacetaxine spiegelt unsere Unternehmensstrategie, den Ausbau der Konsum der Droge zu anderen hämatologischen Bedingungen, bei denen neue Behandlungsmöglichkeiten benötigt werden, um Behandlungsergebnisse zu verbessern. "

"Während die Expansion in MDS ist ein wesentlicher Bestandteil , das volle wirtschaftliche Potenzial omacetaxine , wir uns auf unsere vorrangigen Ziel, die Marktzulassung für das Medikament bei CML-Patienten mit der T315I Mutation konzentrieren. Das Rekrutierungsziel für unsere Registrierung gerichtete klinische Studie für omacetaxine wurde planmäßig im Dezember erreicht , und wir sind auf dem richtigen Weg , um die rollenden NDA-Antrag bei der FDA Mitte 2009 abzuschließen "

Über Omacetaxine

Omacetaxine mepesuccinate ist ein First- in-Class- cetaxine mit etablierten klinischen Tätigkeit als Monotherapie in einer Reihe von hämatologischen Krebserkrankungen . Omacetaxine hat einen neuartigen Wirkungsmechanismus und induziert Apoptose durch Hemmung der Proteinsynthese , insbesondere Mcl -1 . Wie omacetaxine unabhängig Tyrosinkinaseinhibitoren wirkt , hat es therapeutische Vorteile für Patienten, die Resistenz gegenüber Tyrosin -Kinase -Inhibitor-Therapie entwickelt. Omacetaxine subkutan verabreicht .

Die jüngsten klinischen Daten aus der zulassungsrelevanten Studie bei CML- Patienten, die die T315I Mutation beherbergen wurden bei ASH im Dezember 2008 vorgestellt Die Highlights waren ;

- Komplette hämatologische Reaktionen (CHR) in 80% der Patienten in der chronischen Phase , mediane Ansprechdauer 11,5 Monate (Bereich 3,5 bis 25,4 Monate)

- Wesentliche zytogenetische Reaktion ( MCyR ) bei 20% der Patienten in der chronischen Phase , mediane Ansprechdauer 4,8 Monate (Bereich 0,3 bis 9,7 Monate)

- Das progressionsfreie Überleben (PFS) Raten chronischen Phase Patienten von 80 % nach 1 Jahr und 70 % nach 2 Jahren

- Hämatologische Reaktionen bei 45% der beschleunigten Phase Patienten (Durchschnittsdauer9,6 Monate ) und 13% der Blastenphase Patienten

- Bei 64 % der Patienten , die T315I Klon wird unter der Nachweisgrenze reduziert

Die Ermittler berichteten, dass omacetaxine ist im Allgemeinen gut vertragen , und dass die häufigste Nebenwirkung , reversibel und transient Myelosuppression , selten zu schweren klinischen Komplikationen.

25 in der chronischen Phase , 11 in der beschleunigten Phase und 8 in der Blastenphase : Die Daten wurden von 44 Patienten vorgestellt.

Über MDS

Myelodysplastische Syndrome (MDS) umfassen ein breites Spektrum von malignen hämatologischen Erkrankungen , die durch unwirksame Blutkörperchen gekennzeichnet ist. MDS entstehen kann de novo oder sekundär infolge von Kontakt mit gefährlichen chemischen Substanzen oder durch Einwirkung von intensiven krebsbezogenen Therapie. Durch die unzureichende Produktion von roten, weißen oder Thrombozyten Blutzellen , sind MDS-Patienten anfälliger für chronische Anämie , Infektionen und Blutungen. Das Versagen des Knochenmarks (BM) verursacht den Tod von Blutungen und / oder Infektion bei den meisten Patienten , während eine Umwandlung in akuter myeloischer Leukämie (AML) tritt bei bis zu 30 % der Patienten.

Trotz der wachsenden Zahl von Behandlungsmöglichkeiten für Patienten mit MDS , die aktuellen Therapien weisen noch gewisse Einschränkungen. Obwohl allogenen Knochenmarktransplantation bietet kurative Hoffnung , vorhanden zu einem sehr kleinen Teil der Patienten mit MDS ist es aufgrund von Faktoren wie Alter und Herausforderungen bei der Suche nach pass Spender.

Neuartiger Therapeutika wie Imatinib und lenolidamide sich durch die Zulassung in einer kleinen Untergruppe von MDS-Patienten begrenzt. Die kürzlich beschriebenen Überlebensvorteil für Azacitidin -Behandlung (zwei Jahres-Überlebensrate von 51%) ist eine Verbesserung , obwohl die Notwendigkeit, dass Patienten häufige Krankenhausbesuche zu machen, während der Therapie wird als Belastung angesehen . Eine deutliche Mehrheit der MDS-Patienten einen Rückfall nach der Behandlung mit den verfügbaren zugelassenen Therapien , da keine dieser Therapien den Zustand zu heilen .

Über ChemGenex Pharmaceuticals Limited

ChemGenex Pharma ist ein Pharmaentwicklungsunternehmenfür die Verbesserung der Lebensqualität von Patienten durch die Entwicklung von personalisierten Krebsmedikamenten widmet . ChemGenex nutzt die Macht der Genomik beiden neuen Targets und Wirkstoffverbindungenzu entdecken , und in klinischen Studien an mehr individuelle Behandlungsergebnisse zu entwickeln. ChemGenex Leitsubstanz , omacetaxine mepesuccinate , befindet sich derzeit in Phase 2/3 der klinischen Studien für chronisch-myeloischer Leukämie (CML) . ChemGenex eine zweite Anti-Krebs- Verbindung , Amonafid dihydrochlorid ( Quinamed

Informationen zu den klinischen Studien können von folgenden Websites abgerufen werden ; http://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT00375219?term=homoharringtonine

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