Raptor Pharmaceutical Corp. Um Cystinose Forschung Präsentieren Bei Lysosomale Disease Network 2010 World Symposium

Raptor Pharmaceutical Corp. ( "Raptor " oder das "Unternehmen " ) (Nasdaq: RPTP) gab die Präsentation der Cystinose -Daten auf der Jahres Lysosomale Disease Network World Symposium 2010 , gehalten von 10 bis 12 Februar in Miami, Florida . Biomarker Daten aus einer Phase-IIb- Pilotstudie von Raptor entwickeltes retardierende Cysteaminbitartrat ( " DR-Cysteamin " ) wird Gegenstand einer Poster mit dem Titel sein , " Korrelation von Plasma -Cysteamin und WBC Cystingehalts im Steady State bei Patienten mit Cysteaminbitartrat behandelte . "Die Ergebnisse werden auch in einer kommenden Ausgabe der Zeitschrift Molecular Genetics and Metabolism veröffentlicht.

Die Daten für die Wirksamkeit einer vor der Dosierung Plasma Cysteamin -Konzentration in der Bestimmung der richtigen Dosis für Cysteamin nephropathischer Cystinose ( " Cystinose " ) Patienten . Pre- Dosis Plasma Cysteamin -Konzentration ist ein einfacher Biomarker in klinischen Umgebungen im Vergleich zu Cystingehalts in weißen Blutzellen ( " WBC " s ) zu messen. Forscher in der Pilotstudie festgestellt, dass vor der Dosierung PlasmakonzentrationCysteamin das Potenzial, eine echte Alternative zu WBC Cystingehalts als prädiktiver Biomarker für die richtige Dosierung Cysteamin sein muss.

Patrice P. Rioux , MD, Ph.D., Chief Medical Officer , sagte : "Wir freuen uns, unsere neuesten Erkenntnisse Biomarker mit dem Lysosomale Krankheiten Netzwerk zu teilen und haben von dieser Möglichkeit Gebrauch gemacht , weitere auf die Erforschung und Behandlung von beitragen Cystinose . Unsere positive Phase-IIb- DR Cysteamin klinische Daten belegten verbesserte Verträglichkeit bei Cystinose-Patienten und potenzielle Wirksamkeit mit weniger häufigen Dosierung und einer niedrigeren Gesamttagesdosis im Vergleich zur Standardtherapie mit sofortiger Freisetzung Cysteaminbitartrat . Wenn wir nächtliche Dosierung zu vermeiden und zu verbessern Compliance-Themen mit den heutigen Standard der Behandlung verbunden sind, sehen wir uns das Potenzial, sowohl die Lebensqualität und die Gesamtbehandlungsergebnissefür Cystinose-Patienten zu verbessern. "

Cystinose ist eine angeborene Stoffwechselstörung , die durch die abnorme Transport von Cystin, einer Aminosäure, aus den Lysosomen . Nicht Cystinose kann zu schweren gesundheitlichen Folgen wie Nierenversagen und die daraus resultierende Nierentransplantation , Wachstumsstörungen verursachen , Rachitis , Lichtscheu und Erblindung . Symptome treten in der Regel innerhalb des ersten Lebensjahres , wenn Cystinkristallen es in verschiedenen Geweben und Organen wie den Nieren, dem Gehirn , der Leber, der Schilddrüse , der Bauchspeicheldrüse , den Muskeln und den Augen .

Unabhängig davon gab Raptor den Aufbau einer niederländischen Tochtergesellschaft namens Raptor Pharmaceuticals Europe BV , die als Basis für die europäischen klinischen , regulatorischen, kommerziellen und Geschäftsentwicklungsaktivitäten des Unternehmens verwendet werden.

Über Raptor Pharmaceutical Corp.

Raptor Pharmaceutical Corp. (Nasdaq: RPTP ) ( "Raptor " ) ist auf die beschleunigte Bereitstellung neuer Behandlungsmöglichkeiten für Patienten , indem vorhandene Therapeutika durch den Einsatz von hochspezialisierten Drug-Targeting- Plattformen und Expertise Formulierung zu verbessern gewidmet . Raptor konzentriert sich auf unterversorgte Patientengruppen , bei denen potenziell die grösste Wirkung haben . Raptor verfuegt derzeit ueber Produktkandidaten in der klinischen Entwicklung zur Behandlung von nephropathischer Cystinose, nichtalkoholischer Steatohepatitis ( " NASH " ) , Huntington-Krankheit ( "HD" ) , Aldehyddehydrogenase ( " ALDH2 " ) Mangel, und ein Nicht-Opioid- Lösung entwickelt, potenziellen Behandlung chronischer Schmerzen.

Die präklinischen Programme von Raptor basieren auf biotechnisch hergestellten, neuartigen Arzneimittelkandidaten und Drug-Targeting- Plattformen, die aus dem humanen rezeptorassoziierten Protein ( " RAP" ) sowie verwandten Proteinen abgeleitet sind und gegen Krebs , neurodegenerative Storungen und Infektionskrankheiten eingesetzt werden sollen abgeleitet wurden.

ZUKUNFTSGERICHTETE AUSSAGEN

Dieses Dokument enthält vorausschauende Aussagen gemäß der Definition in dem Private Securities Litigation Reform Act von 1995. Diese Aussagen beziehen sich auf zukünftige Ereignisse oder unsere zukünftige Ertrags- oder zukünftige finanzielle Leistung, einschließlich, jedoch nicht beschränkt auf folgende Aussagen: dass Raptor Ergebnisse werden in einer kommenden Ausgabe für Molekulare Genetik und Stoffwechsel veröffentlicht werden; dass vor der Dosierung Plasma Cysteamin-Konzentration bei der Bestimmung der richtigen Dosis für Cysteamin nephropathischer Cystinose ("Cystinose") der Patienten effektiv und hat das Potenzial, eine echte Alternative zu WBC Cystingehalts als prädiktiver Biomarker für die richtige Dosierung Cysteamin sein; dass Raptor DR Cysteamin ist die Verträglichkeit in Cystinose-Patienten verbessert und hat potenzielle Wirksamkeit mit weniger häufigen Dosierung und einer niedrigeren Gesamttagesdosis im Vergleich zur Standardtherapie mit sofortiger Freisetzung Cysteaminbitartrat; dass Raptor DR Cysteamin hat das Potenzial, die Lebensqualität und die Gesamtbehandlungsergebnisse für Cystinose-Patienten zu verbessern; dass Raptor niederländischen Tochtergesellschaft wird für die europäischen klinischen, regulatorischen, kommerziellen und Geschäftsentwicklungsaktivitäten des Unternehmens verwendet werden; und Raptors Fähigkeit zur erfolgreichen Entwicklung eines seiner Produktkandidaten. Diese Aussagen sind nur Vorhersagen und unterliegen bekannten und unbekannten Risiken, Ungewissheiten und anderen Faktoren, aufgrund derer die tatsächlichen Ergebnisse des Unternehmens wesentlich von diesen zukunftsgerichteten Aussagen abweichen. Faktoren, die erheblich verändern oder verhindern zukunftsgerichteten Aussagen des Unternehmens deren Erfüllung kann beinhalten, dass Raptor bei der Entwicklung oder dem Erwerb von Produkten; dass die Technologie von Raptor nicht überprüft werden, wie es weiter fortschreitet und seine Methoden nicht von der wissenschaftlichen Gemeinschaft akzeptiert werden; dass Raptor nicht in der Lage zu erhalten oder wichtige Mitarbeiter, deren Wissen wesentlich für die Entwicklung seiner Produkte; dass unvorhergesehene wissenschaftliche Schwierigkeiten hinsichtlich der Verfahren des Unternehmens; dass die Patente von Raptor nicht ausreichen, um wesentliche Aspekte seiner Technologie bieten; dass Mitbewerber bessere Technologien entwickeln, dass die Produkte von Raptor nicht so gut wirken wie erhofft oder dass die Produkte des Unternehmens deren Empfangern sogar schaden, und das kann Raptor nicht in der Lage, ausreichende Mittel für die Entwicklung oder Betriebskapital aufzubringen. Auch konnten sich die Produkte von Raptor niemals einen Nutzen zu entwickeln und selbst wenn sie es tun, können sie nicht für den Verkauf an die Öffentlichkeit zugelassen werden. Raptor warnt die Leser nicht unangemessen auf diese zukunftsgerichteten Aussagen, die nur zum Datum ihrer Veröffentlichung beziehen. Einige dieser Risiken, Ungewissheiten und andere Faktoren werden ausführlicher in den Einreichungen des Unternehmens von Zeit zu Zeit mit der Securities and Exchange Commission ("SEC"), die Raptor empfiehlt dringend, diese zu lesen und zu berücksichtigen, einschließlich der Joint Proxy beschrieben Statement / der Prospekt auf Formular S-4 bei der SEC am 19. August 2009 eingereicht wurde; Raptor-Jahresbericht auf Formular 8-K, eingereicht bei der SEC am 5. Februar 2010; Quartalsbericht von Raptor auf Formular 10-Q / A, eingereicht bei der SEC am 15. Januar 2010, die alle kostenlos auf der SEC-Website unter http://www.sec.gov verfuegbar. Nachfolgende schriftliche und mundliche zukunftsgerichtete Aussagen von Raptor oder zuzurechnen, in ihrem Namen handelnden Personen sind durch den vorsorglichen Hinweisen in ihrer Gesamtheit ausdrücklich in Berichten von Raptor bei der SEC eingereicht dargelegt sind. Raptor lehnt jegliche Absicht oder Verpflichtung ab, zukunftsbezogene Aussagen zu aktualisieren.

Quelle: Raptor Pharmaceutical Corp.