Amicus Therapeutics präsentiert positive Daten aktualisieren Von Phase-2- Verlängerungsstudie Amigal (TM) für Morbus Fabry

Amicus Therapeutics (Nasdaq: FOLD ) gab weitere positive vorläufige Daten aus der laufenden Phase-2- Verlängerungsstudie der Prüfmedikation Amigal

Phase-2- Erweiterung Studie Überblick

Sechsundzwanzig Patienten beendeten 12 oder 24 Wochen der Behandlung mit migalastat HCl während der ersten Phase-2- Studien und dreiundzwanzig Themen in einem eigenen , freiwilligen langfristigen Erweiterungsstudie entwickelt, um die langfristige Sicherheit und Wirksamkeit von migalastat HCl bewerten schrieben . Im Laufe der ersten Phase 2 und Verlängerungsstudien wurden fünfzehn Patienten mit migalastat HCl ca. 2-3 Jahre behandelt und acht Probanden wurden mit migalastat HCl für mehr als 3 Jahre behandelt. Einundzwanzig Probanden weiterhin Behandlung in der laufenden Erweiterungsstudie erhalten .

Preliminary Data Update von Langfristige Phase-2- Erweiterung Studie

Im Zuge der Verlängerung Studie führte die Behandlung mit migalastat HCl wurde im Allgemeinen gut vertragen wurde , wobei keine schwerwiegenden arzneimittelbedingten Nebenwirkungen . Die häufigsten Nebenwirkungen waren Kopfschmerzen , Gelenkschmerzen und Durchfall .

Die Nierenfunktion wird durch zwei Maßnahmen in der Verlängerung Studie bewertet , geschätzte glomeruläre Filtrationsrate ( eGFR ) und Proteinurie . Vorläufige Daten zeigen, dass eGFR stabil aus, um 2-3 Jahre für alle Fächer weiterhin in der Verlängerungsstudie und die durchschnittliche jährliche Veränderungsrate der eGFR bei Patienten als Responder zu HCl migalastat , ohne hyperfiltrators identifiziert blieb , betrug 2,0 ml / min / 1,73 m2. Zusätzlich Trends verringerter Proteinurie weiterhin bei Patienten als Responder zu HCl migalastat identifiziert beachten.

Derralynn Hughes , MA, Dr. phil , FRCPath , Dozent für Hämatologie Abteilung Akademische Hämatologie , Royal Free

Wie bereits angekündigt, eine Phase-3- Studie , die Annahme in den Vereinigten Staaten (Studie 011) im zweiten Quartal 2009 und die Behandlung des ersten Patienten begonnen unterstützen begann im vierten Quartal 2009. Das Unternehmen erwartet, Einschreibung bis zum Ende vollenden 2010 und den vorläufigen Ergebnissen für Mitte 2011 haben .

Darüber hinaus erwartet das Unternehmen einen separaten Phase-3- Studie (Studie 012) vor Jahresende beginnen . Studie 012 ist beabsichtigt, die Zulassung in der Europäischen Union zu unterstützen und eine 18-monatige , randomisierte, Open-Label- Studie zum Vergleich von migalastat HCl in rund 60 Themen ERT sein . Der primäre Endpunkt für die Wirksamkeit wird die Nierenfunktion , wie durch die glomeruläre Filtrationsrate (GFR) gemessen.

John F. Crowley, Vorsitzender und CEO von Amicus Therapeutics, fügte hinzu: " Wir sind sehr zufrieden mit den weiterhin positiven Amigal Daten und sind zuversichtlich, dass unsere Phase-3- Programm erfolgreich sein wird. Unser Ziel ist der Abschluss der Einschreibung in Studien 011 in diesem Jahr und der Beginn der Studie 012. Wir sind auch sehr von den Ergebnissen unserer präklinischen Studien des Chaperon - ERT Kombination Ansatz sowie die Fortschritte mit unseren Parkinson- Programm gefördert wird. Wir freuen uns auf Verschieben dieser Anwendungen unserer Technologie nach vorne im Jahr 2010. "

Präklinische Chaperone - ERT Daten für Kombinationstherapie

Heute Amicus präsentierten Daten aus präklinischen Studien , die die Kombination von migalastat HCl und ERT und AT2220 und ERT in Mausmodellen von Fabry und Morbus Pompe ausgewertet sind. Studien beider Kombinationen gezeigt, dass die gemeinsame Verabreichung des Chaperons ERT Folge verlängerte Halbwertszeit von ERT im Umlauf, die Enzymaktivität in Zellen und höhere Substratreduktion in Zielgeweben im Vergleich zu dem allein mit ERT gesehen .

Präklinische Parkinson-Krankheit Daten

Amicus stellte auch Daten aus präklinischen Studien, die Chaperon- AT2101 in Mausmodellen der Parkinson-Krankheit untersucht. Die Studien zeigten, dass die Behandlung mit AT2101 erhöht die Aktivität von beta- Glucocerebrosidase ( GCase ) verhindert Anhäufung von alpha- Synuclein in Gehirn und verbesserte Motorfunktionin verschiedenen Verhaltenstests beurteilt. Das Unternehmen berichtete auch, dass neue Wirkstoffe identifiziert, die von den Eigenschaften des AT2101 verbessern und erweitern das Spektrum der Dosen und Regimen, die Motor Verbesserung in Mausmodellen der Krankheit zeigen .

Über Morbus Fabry

Fabry Krankheit eine lysosomale Speicherkrankheit durch vererbte genetische Mutationen in der GLA -Gen verursacht wird , was zu einer mangelhaften Aktivität des Enzyms alpha- Galactosidase A ( alpha -Gal A) resultiert. Defizienten alpha -Gal -A-Aktivität führt zur Anhäufung von lysosomalen Globotriaosylceramid (GL -3) , von der angenommen wird , um die verschiedenen Symptome der Fabry -Krankheit, wie Schmerzen, Nierenversagen und einem erhöhten Risiko herzinfarkt und Schlaganfall . Migalastat HCl wurde entwickelt, um selektiv zu binden und zu stabilisieren, alpha -Gal A , die richtige Handel des Enzyms zu den Lysosomen , wo es gebraucht wird zum Abbau von GL- 3 ermöglicht .

Fabry-Krankheit wird auf etwa 5.000 bis 10.000 Menschen in der entwickelten Welt beeinflussen , aber die jüngsten Anzeichen dafür, dass die Krankheit deutlich sein unterdiagnostiziert . Office of Orphan Products Development der US Food and Drug Administration hat Orphan-Designation für Amigal in den Vereinigten Staaten gewährt wird, und die Europäische Kommission Amigal als Arzneimittel für seltene Leiden in der Europäischen Union bezeichnet.

Über Morbus Pompe

Morbus Pompe leiden schätzungsweise 5.000-10.000 Menschen weltweit und ist in dem Alter des Auftretens klinisch heterogen, das Ausmaß der Organbeteiligung und die Progressionsrate . Die früh einsetzende Form der Krankheit ist die schwerste , schreitet am schnellsten und wird durch Muskel-Skelett , Lunge , Magen-Darm- und Herz- Symptome, die in der Regel zum Tod von Herz-Kreislauf - Atemstillstand zwischen 1 und 2 Jahre alt aus. Der späte Verlaufsform der Krankheit beginnt zwischen Kindheit und Erwachsensein und hat eine langsamere Progression , die von Muskel-Skelett- und Lungen- Symptome, die in der Regel zu fortschreitender Muskelschwäche und Ateminsuffizienz führen auszeichnet. Eine hohe Mehrheit der Patienten, die spät einsetzenden Form der Krankheit . Office of Orphan Products Development der US Food and Drug Administration hat die Orphan Drug Designation für den Wirkstoff in AT2220 in den USA erteilt .

Über die Parkinson-Krankheit

Parkinson-Krankheit ( PD) bei mehr als eine Million Menschen in den Vereinigten Staaten allein . Das Alter ist der größte Risikofaktor für die Entwicklung von PD , mit einer Prävalenz von etwa 1% im Alter von 65 , die mit dem Alter zunimmt. Genetische Risikofaktoren wurden ebenfalls identifiziert . Jüngste Studien haben gezeigt , dass Mutationen im Gba Gen für das lysosomale Enzym saure beta- Glucocerebrosidase ( GCase ) sind die häufigste genetische Risikofaktor für PD bisher identifiziert. Diese Studien zeigen, dass die Parkinson- Patienten sind fünfmal wahrscheinlicher als gesunde Individuen Gaucher Träger sein, was bedeutet , daß sie eine Mutante haben gbaGen auf einem ihrer beiden Kopien des Chromosoms 1 .

Über Amicus Therapeutics

Amicus Therapeutics entwickelt oral verabreichten , niedermolekularer Medikamente genannt pharmakologische Chaperone , eine neuartige , First- in-Class- Ansatz zur Behandlung einer breiten Palette von Krankheiten, ua lysosomalen Speicherkrankheiten und Krankheiten der Neurodegeneration . Das Hauptprogramm von Amicus " in der Phase 3 zur Behandlung von Morbus Fabry .

Zukunftsgerichtete Aussagen

Diese Pressemitteilung enthält " zukunftsgerichtete Aussagen " im Sinne des Private Securities Litigation Reform Act von 1995 im Zusammenhang mit der präklinischen und klinischen Entwicklung von Amicus "Bewerber Arzneimittel , und das Timing und die Berichterstattung über die Ergebnisse aus präklinischen Studien und klinischen Studien Amicus "Bewerber Arzneimittel. Wörter wie , aber nicht beschränkt auf, " freuen uns auf ", "glauben ", "erwarten ", "antizipieren ", "schätzen ", "beabsichtigen ", "planen ", "anstreben ", " wahrscheinlich ", "werden , "," würde "," sollte "und" könnte " und ähnliche Ausdrücke oder Wörter kennzeichnen solche vorausschauenden Aussagen . Solche vorausschauenden Aussagen beruhen auf den derzeitigen Erwartungen , die Risiken , Änderungen der Umstände , Annahmen und Unwägbarkeiten beinhalten . Die Einbeziehung von zukunftsgerichteten Aussagen sind nicht als Darstellung von Amicus , die einer ihrer Pläne erreicht werden, betrachtet werden. Einige oder alle der vorausschauenden Aussagen in dieser Pressemitteilung kann sich als falsch. Sie können durch ungenaue Annahmen Amicus machen könnte oder von bekannten oder unbekannten Risiken und Unsicherheiten beeinflusst werden. Zum Beispiel in Bezug auf Aussagen in Bezug auf die Ziele , Fortschritt, den Stand und die Ergebnisse der laufenden Diskussionen mit den Regulierungsbehörden und die möglichen Ziele , Fortschritt, den Stand und die Ergebnisse der vorklinischen und klinischen Studien , können die tatsächlichen Ergebnisse wesentlich von den in diesen abweichen frei aufgrund der Risiken und Unsicherheiten, die mit der Tätigkeit von Amicus , einschließlich, ohne Einschränkung : die Möglichkeit , dass die Ergebnisse der klinischen und präklinischen Studien zeigen, dass die Produktkandidaten unsicher oder unwirksam sind ; das Potenzial , dass es schwierig für die Patienten in unserer klinischen Studien einschreiben ; die Möglichkeit, dass präklinischen und klinischen Studien konnte verzögert werden , weil wir erkennen schwerwiegende Nebenwirkungen oder andere Sicherheitsfragen ; das Potenzial , dass das Unternehmen zusätzliche Mittel bei der Durchführung von klinischen Studien müssen alle seine Studien abzuschließen und unsere Abhängigkeit von Dritten . Ferner können die Ergebnisse früherer präklinischen Studien und / oder klinischen Studien keine Schlüsse auf zukünftige Ergebnisse können. Darüber hinaus sind alle vorausschauenden Aussagen unterliegen weiteren Risiken in unserem Jahresbericht auf Formular 10-K für das Jahr zum 31. Dezember 2008 und anderen öffentlichen Einreichungen bei der Securities and Exchange Commission . Sie sind daher nicht unangemessen auf diese zukunftsgerichteten Aussagen, die nur ab dem Datum hiervon in Kenntnis . Alle vorausschauenden Aussagen werden in ihrer Gesamtheit durch diesen Warnhinweis eingeschränkt und Amicus übernimmt keine Verpflichtung zur Überarbeitung oder diese Pressemitteilung , um Ereignisse oder Umstände nach dem Datum hiervon in Kenntnis . Diese Vorsicht ist unter den Safe-Harbor- Bestimmungen von Absatz 21E des Private Securities Litigation Reform Act von 1995 gemacht .

Quelle: Amicus Therapeutics