Protalix Presents Weitere Phase-III- Daten für Taliglucerase Alfa bei den World Symposium

Protalix BioTherapeutics , Inc. (NYSE - Amex : PLX ) , gab bekannt, dass zusätzliche Daten aus der Gesellschaft Phase-III -Studie von taliglucerase alfa bei Patienten mit Gaucher-Krankheit wurde auf der Jahrestagung der Lysosomale Krankheiten Netzwerk präsentiert : in Miami WORLD Symposium 2010 , Florida, in einer mündlichen Sitzung mit dem Titel " Novel Enzymersatztherapie für Morbus Gaucher : . Phase-III- Zulassungsstudie mit Pflanzenzelle exprimierten rekombinanten Glucocerebrosidase ( prGCD ) - taliglucerase alfa " Der Vortrag wurde von Hanna Rosenbaum MD, Director of Hematology Tagesklinik , Rambam Medical Center, Haifa, Israel , und Studienleiter gemacht .

"Ich glaube, dass die Daten aus der Phase -III-Studie zeigt, dass taliglucerase alfa ist gut verträglich und klinisch wirksam bei der Behandlung der Gaucher-Krankheit ", sagte Dr. Hanna Rosenbaum .

Die zulassungsrelevante Phase -III-Studie war eine multizentrische, weltweite , randomisierte, doppelblinde, Parallelgruppen- Dosisfindungsstudie , um die Sicherheit und Wirksamkeit von taliglucerase alfa in 31 nicht vorbehandelten Patienten mit Gaucher-Krankheit zu bewerten. In der Studie wurden die Patienten nach dem Zufallsprinzip für eine von zwei Dosierungs Arme ( 60 U / kg oder 30 U / kg) ausgewählt und erhielten intravenöse Infusionen von taliglucerase alfa einmal alle zwei Wochen für einen Zeitraum von neun Monaten . Der primäre Endpunkt der Studie war eine 20% mittlere Reduktion vom Ausgangswert in der Milz Volumen nach neun Monaten , gemessen MRI . Wichtige sekundäre Endpunkte waren ein Anstieg des Hämoglobins , Verminderung der Lebervolumens und Anstieg der Thrombozytenzahl . In die Studie wurden Patienten in 11 Zentren in ganz Europa , Israel , Nordamerika, Südamerika und Südafrika.

Taliglucerase alfa nach neun Monaten im Vergleich zum Ausgangswert in beiden Behandlungsgruppen deutlich reduzierte mittlere Milz Volumen . Die 60 U / kg -Gruppe zeigte eine statistisch signifikante Verringerung der Milz Volumen von 38,0 % (p <0,0001) und 30 U / kg -Gruppe zeigten eine signifikante mittlere Verminderung der Milz Volumen von 26,9 % (p <0,0001). Darüber hinaus wurde der primäre Endpunkt in beiden Behandlungsgruppen nach 6 Monaten Therapie erreicht .

Statistisch signifikante Verbesserungen wurden auch für die sekundären Endpunkte nach neun Monaten beobachtet im Vergleich zu den Ausgangswerten für die 60 U / kg -Dosis. Die Patienten zeigten eine durchschnittliche Zunahme der Hämoglobinwert von 2,2 g / dL oder 22,2 % (p <0,0001 ), eine mittlere Abnahme der Lebervolumen von 11,1 % (p <0,0001) und einer mittleren Höhe in der Thrombozytenzahl von 41.494 ml bzw. 72,1 % (p = 0,0031 ) . Für Patienten in der 30 U / kg Dosis , statistisch signifikante Verbesserungen nach neun Monaten im Vergleich zu Basislinien wurden für Hämoglobin-Spiegel beobachtet werden ( um 1,6 g / dl bzw. 14,8% ; p = 0,0010 ) und Lebergröße ( verringert 10,48 %; p = 0,0041 ) ; eine nominale Erhöhung der Thrombozytenzahl war auch zu sehen ( 11.427 ml oder 13,7% ; p = 0,0460 ) .

Dreißig Patienten in der Studie hatten Chitotriosidase Messungen , einen Biomarker für klinische Symptome der Gaucher-Krankheit . Bei diesen Patienten verringert Chitotriosidase über dem Ausgangswert sowohl in der 30U / kg und 60U / kg Gruppen von 47,3% und 58,4 % zu.

Die Sicherheitsanalyse für beide Behandlungsgruppen zeigten, dass taliglucerase alfa wurde gut vertragen und keine ernsthafte oder schwerwiegende unerwünschte Ereignisse berichtet. Zwei Patienten in der Studie entwickelten Antikörper gegen alfa taliglucerase und keine Patienten entwickelten neutralisierende Antikörper . Darüber hinaus erlebt zwei Patienten Überempfindlichkeitsreaktionen auf alfa taliglucerase . Keine Anti- taliglucerase Antikörper wurden bei diesen Patienten festgestellt und beide Reaktionen wurden in der Ärzte Klinik behandelt und umgekehrt.

Die meisten unerwünschten Ereignisse wurden als nicht im Zusammenhang mit alfa taliglucerase . Die häufigste leichter bis mittelschwerer Nebenwirkung war Kopfschmerzen . Andere leichte bis mäßige Nebenwirkungen waren Schwindel , Muskelkrämpfe , Schmerzen in der Brust , Übelkeit, Hautreizungen und arthalgia .

" Die Phase-III- Ergebnisse berichtet heute nicht nur den Einsatz von taliglucerase alfa zur Behandlung der Gaucher-Krankheit , sondern unterstützen auch Pflanzenzellen basierende Plattform -Technologie des Unternehmens ", sagte Dr. David Aviezer , Präsident und CEO von Protalix . "Patienten , die diese Zulassungsstudie erfolgreich abgeschlossen haben weiterhin taliglucerase alfa als Teil unserer laufenden Erweiterungsstudie erhalten , einige seit mehr als zweieinhalb Jahren. "

Das Unternehmen führt derzeit eine weltweite Umstellung Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von Wechsel zu alfa von der derzeit zugelassenen Enzymersatztherapie taliglucerase . Außerdem taliglucerase alfa wird für die Patienten in den Vereinigten Staaten im Rahmen eines erweiterten Zugang Protokoll und für die Patienten in der Europäischen Union , Israel und anderen Ländern unter Named-Patient- Bestimmungen vorgesehen .

Über die Gaucher-Krankheit

Gaucher-Krankheit , eine vererbte Erkrankung , ist die häufigste lysosomale Speichererkrankung, mit einer Inzidenz von etwa einer von 20.000 Geburten . Menschen mit Gaucher-Krankheit haben nicht genug von einem Enzym , beta-Glucosidase ( Glucocerebrosidase ), die eine bestimmte Art von Fett -Molekül bricht . Dadurch Lipid engorged Zellen (genannt Gaucher -Zellen) anhäufen in verschiedenen Teilen des Körpers, vor allem der Milz , Leber und Knochenmark. Die Ansammlung von Gaucher-Zellen kann Milz und Lebervergrößerung verursachen , Anämie , Starke Blutungen und Blutergüsse , Knochenerkrankungen und eine Reihe anderer Symptome .

Über Protalix

Protalix ist ein biopharmazeutisches Unternehmen auf die Entwicklung und Vermarktung von eigenen rekombinanten therapeutischen Proteinen durch seine proprietären pflanzlichen Zell basierte Expressionssystem exprimiert konzentriert. Protalix die ProCellEx (TM) stellt eine eigene Methode für die Expression rekombinanter Proteine, die Protalix glaubt, wird für die großtechnische Herstellung von rekombinanten therapeutischen Proteinen in einer Umgebung frei von Säugetier-Komponenten und Viren ermöglichen. Protalix wird auch fort zusätzlichen rekombinanten biopharmazeutischen Wirkstoffentwicklungsprogramme. Taliglucerase alfa ist eine Enzymersatztherapie bei der Entwicklung im Rahmen eines Special Protocol Assessment mit der FDA für die Gaucher-Krankheit. Im August 2009 erteilte die FDA den Orphan-Drug-Status und Fast-Track-alfa zur Behandlung der Gaucher-Krankheit und Protalix reichte eine Rollzulassungsantrag bei der FDA im Dezember 2009. Im November 2009 gewährte Protalix Pfizer Inc. weltweiten Exklusivrechte taliglucerase zur Entwicklung und Vermarktung taliglucerase alfa zur Behandlung der Gaucher-Krankheit, außer in Israel. Protalix behalten sich das Recht vor taliglucerase alfa in Israel zu vermarkten.

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Quelle: Protalix BioTherapeutics , Inc