Shire informiert über Biologics License Application (BLA ) Filing Für REPLAGAL (R) ( Agalsidase Alfa ) mit der US Food and Drug Administration (FDA )

Shire plc (LSE: SHP , NASDAQ: SHPGY ), der weltweit tätige Spezial biopharmazeutisches Unternehmen , gibt bekannt, dass Fast-Track- von der FDA für REPLAGAL (R) ( Agalsidase alfa) , dessen Enzymersatztherapie für Morbus Fabry erhalten hat.

Shire reichte eine BLA für REPLAGAL im Dezember 2009. Die FDA geforderten zusätzlichen menschlichen pharmakokinetischen Daten die Vergleichbarkeit zwischen Produkt, das in Rollflaschen hergestellt wurde bestätigt , und das, was in Bioreaktoren hergestellt wird. Produkt ist von dem Bioreaktor gefertigt wird bereits für den kommerziellen Einsatz in der Europäischen Union als auch eine Reihe von anderen Ländern zugelassen.

Als Ergebnis dieser Anfrage , Shire zog seine Dezember dem Zulassungsantrag und auf Vorschlag der FDA, angefordert und erhalten Fast Track . Shire löst sofort mit der schrittweisen Einreichung des BLA REPLAGAL und die angeforderten Daten zur Pharmakokinetik Mitte des Jahres einzureichen.

Fast Track ist eine von der FDA zugelassene Verfahren , die die Entwicklung erleichtert und beschleunigt die Beurteilung von Arzneimitteln zur Behandlung von schweren Krankheiten und den einen ungedeckten medizinischen Bedarf , mit dem Ziel , sich wichtige neue Therapien für die Patienten früher. Dieser Prozess ermöglicht es einem Unternehmen , die Teile der BLA -Datei , wenn sie statt der Einreichung alle Abschnitte auf einmal zur Verfügung stehen. Es ermöglicht auch die Agentur , ihre Überprüfung begonnen , und fahren auf einer kontinuierlichen Basis , wie die zusätzlichen Abschnitte abgeschlossen sind und zur Prüfung vorgelegt .

" Wir werden weiterhin eng mit der FDA in den kommenden Monaten auf der Roll BLA Einreichung für REPLAGAL arbeiten", sagte Sylvie Gregoire , Präsident, Shire Human Genetic Therapies . " Wir bleiben weiterhin Fabry-Patienten in den Vereinigten Staaten mit REPLAGAL unter dem Behandlungsprotokoll liefern verpflichtet. "

REPLAGAL derzeit für die Behandlung von Morbus Fabry in 45 Ländern zugelassen und ist seit Dezember 2009 im Rahmen einer von der FDA zugelassene Behandlungsprotokolls auf Antrag der FDA eingereicht worden , um US-Patienten zur Verfügung. Die REPLAGAL Early Access Programm anstelle infolge der Versorgungsstörung der einzige derzeit auf dem Markt Behandlung für Morbus Fabry in den USA setzen

Finanzprognose für 2010 in Shires Jahresergebnis Pressemitteilung und Earnings Call am 19. Februar vorgesehen ist, bleibt 2010 unverändert.

Über REPLAGAL (R) ( Agalsidase alfa)

REPLAGAL eine menschliche Form des Enzyms in einer menschlichen Zelllinie durch Genaktivierung hergestellte alpha- Galactosidase A (a- Gal A) . REPLAGAL ist in 45 Ländern weltweit zugelassen . REPLAGAL wird derzeit nicht für den kommerziellen Verkauf in den USA zugelassen

REPLAGAL ist der einzige Mensch- Zelllinie abgeleitete Form der Enzymersatztherapie (ERT) , die für die langfristige Behandlung von Patienten mit einer bestätigten Diagnose von Morbus Fabry ( [alpha] -Galactosidase- A -Mangel) angezeigt wird.

Über Morbus Fabry

Fabry-Krankheit ist eine lysosomale Speicherkrankheit (LSD) , die mit dem Körper die Fähigkeit zum Abbau eines bestimmten Fettkörper ( Globotriaosylceramid oder Gb3 ) stört , die im Körper durch Mangel an einem bestimmten Enzym ansammelt ( [alpha] -Galactosidase- A) .

Fabry -Krankheit betrifft sowohl Männer und Frauen und ist mit einer Reihe von Anzeichen oder Symptome einer variablen Grad , wie Herz-Kreislauf und / oder Nierenfunktionsstörungen , intensive oder brennende Schmerzen , Hitze-Intoleranz , Hautläsionen , Magen-Darm- Beschwerden zu präsentieren , Hörverlust Und Augenprobleme .

Die Lebensdauer wird in der Regel bei Patienten mit Morbus Fabry von rund 20 Jahren bei Männern und 15 Jahre bei Frauen reduziert , im Vergleich zur Allgemein population.1,2 Die wichtigsten Todesursachen sind Nierenversagen, Kardiomyopathie und zerebrovaskuläre Ereignisse (zB Schlaganfall ) 0,3

Fabry -Krankheit betrifft weltweit schätzungsweise 8.000 bis 10.000 Menschen .

Referenzen

1. MacDermot KD , Holmes A, Miners AH . Anderson - Fabry-Krankheit : klinischen Manifestationen und Auswirkungen der Krankheit in einer Kohorte von 60 obligate Träger Frauen. J Med Genet 2001; 38: 769-75 .

2. MacDermot KD , Holmes A, Miners AH . Naturgeschichte von Morbus Fabry in betroffenen Männern und obligate Träger Frauen. J Inherit Metab Dis 2001; 24 Suppl 2 : 13-14 .

3. Mehta A, U. Widmer Naturgeschichte von Morbus Fabry . In : Mehta A, Beck M, Sunder - Plassmann G, Editoren. Morbus Fabry : Perspektiven ab 5 Jahren von FOS . Oxford : Oxford PharmaGenesis Ltd; 2006: p . 183-8 .

SHIRE PLC

Strategisches Ziel von Shire ist es, führendes Spezial biopharmazeutisches Unternehmen, das auf die Bedürfnisse der spezialisierten Arzt . Shire konzentriert ihre Geschäftstätigkeit auf das Aufmerksamkeitsdefizit- Hyperaktivitätsstörung (ADHS ) , humangenetische Therapien ( HGT) und gastrointestinale (GI) Krankheiten , aber auch Chancen in anderen therapeutischen Bereichen , soweit sie durch Akquisitionen ergeben . Shire im Hinblick auf die Lizenzierung, Fusionen und Übernahmen sind Anstrengungen auf Produkte in Fachmärktenmit starken Schutz des geistigen Eigentums und die weltweiten Rechte konzentriert. Shire ist davon überzeugt , dass ein sorgfältig ausgewähltes und ausgewogenes Produktportfolio mit einem strategisch ausgerichteten und relativ kleinen Verkaufsteam bedeutende Ergebnisse zu liefern.

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Quelle: Shire Pharmaceutical