FDA genehmigt Therapy Um Gaucher-Krankheit behandeln
Die US-amerikanische Food and Drug Administration hat Velaglucerase alfa zur Injektion ( VPRIV ) für Kinder und Erwachsene mit einer Form der seltene genetische Erkrankung Morbus Gaucher Behandlung zugelassen.
Gaucher-Krankheit tritt bei Menschen , die nicht genug von einem Enzym namens Glucocerebrosidase produzieren . Ohne dieses Enzym kann schädliche Mengen einer bestimmten fetthaltigen Substanz ( Lipid) in der Leber, Milz, Knochen , Knochenmark und das Nervensystem zu bauen, und kann Zellen und Organen nicht ordnungsgemäß funktioniert . Etwa 1 : 50.000 bis 1 : 100.000 Menschen in der Bevölkerung Gaucher -Krankheit.
VPRIV bietet langfristige Enzymersatztherapie bei Typ-1- Gaucher-Krankheit , der häufigsten Form der genetischen Störung . Es ist eine Alternative zu Cerezym ( imiglucerase ) , einem anderen Enzym -Ersatztherapie . Cerezyme ist derzeit Mangelware.
"Die Zulassung von VPRIV eine sichere und wirksame Alternative Behandlung für Patienten mit Gaucher-Krankheit zur Verfügung stellen ", sagte Julie Beitz , MD, Direktor des Office of Drug Evaluation III der FDA . "Patienten , die zuvor Cerezyme als Enzymersatztherapie für die Typ-1- Gaucher-Krankheit kann sicher abgeschaltet oder auf VPRIV . "
Die Sicherheit und Wirksamkeit von VPRIV wurde in drei klinischen Studien mit 82 Patienten mit Typ-1- Gaucher-Krankheit im Alter von 4 und mehr Jahren beurteilt. Die Studien wurden Patienten , die VPRIV , nachdem er mit Cerezyme behandelt schaltet .
Die häufigsten Nebenwirkungen von VPRIV sind allergische Reaktionen. Andere beobachteten Nebenwirkungen sind mit VPRIV Kopfschmerzen , Schwindel , Bauchschmerzen, Rückenschmerzen , Gelenkschmerzen, Übelkeit, Müdigkeit / Schwäche, Fieber Und Verlängerung der aktivierten partiellen Thromboplastin-Zeit , ein Maß für die Gerinnungszeit .
VPRIV von Shire Human Genetic Therapies Inc., Cambridge, Mass gefertigt.
Quelle: US- Food and Drug Administration