Shire gibt FDA-Zulassung von VPRIV (TM) ( Velaglucerase alpha zur Injektion ) für die Behandlung von Typ-1- Gaucher-Krankheit

Shire plc (LSE: SHP , NASDAQ: SHPGY ), der weltweit tätige Spezial biopharmazeutisches Unternehmen , gab bekannt, dass die US Food and Drug Administration (FDA) die Marktzulassung für VPRIV , eine menschliche Zelllinie abgeleitet Enzymersatztherapie (ERT) für den lang gewährt -term Behandlung von Typ-1- Gaucher-Krankheit in Kindern und Erwachsenen . Die FDA bezeichnet VPRIV für Priority-Review und die Marktzulassung in nur 6 Monaten gewährt . VPRIV bietet Patienten und ihre Ärzte eine neue Behandlungsoption zu einem kritischen Zeitpunkt , da die Versorgung des zuvor genehmigten ERT für die Gaucher-Krankheit ist ungewiss und bleibt gestört.

"Wir haben die Möglichkeit, VPRIV in klinischen Studien zu nutzen und aktiv an der erweiterten Zugangsprogramm teilgenommen hatten . Wir schätzen die Unterstützung von Shire Management-Team hat sich in den letzten Monaten zur Verfügung gestellt , um die Kontinuität der Versorgung für fast 50 unserer Patienten mit Gaucher-Krankheit zu gewährleisten. Wir sind zuversichtlich, das Team Shire hat in Platz gesetzt werden einen nahtlosen Übergang in die Post- Regulierungsperiode zu gewährleisten ", sagte Gregory M. Pastores MD, Associate Professor für Neurologie und Pädiatrie an der NYU School of Medicine in New York. " VPRIV bietet Patienten eine therapeutische Option, die sicher und wirksam ist , und unsere Erfahrungen mit VPRIV hat dazu beigetragen, das Vertrauen in die Nutzung von Daten auf niedriger Frequenz der Antikörperbildung verstärkt zu bauen. "

Shire wird anerkannt, dass die Behandlungen es für das Leben einsverändernden Krankheiten und Leiden entwickelt erfordern spezialisierte Service- und Supportangebote . Mit der heutigen FDA-Zulassung von VPRIV , hat das Unternehmen Verbesserungen an den bestehenden OnePath (SM) Access Programm mit der Einführung einer neuen Co -Pay Assistance Program implementiert. Das neue Programm wurde basierend auf dem Feedback aus der seltenen Krankheiten entwickelt. Es wurde entwickelt , um den Prozess und Papierkram mit Beginn der Therapie zu vereinfachen und um die finanzielle Belastung für Patienten, die mit Shire HGT Therapien in den Vereinigten Staaten , einschließlich VPRIV behandelt werden, zu reduzieren. Das Unternehmen hat zudem angekündigt, dass sie VPRIV auf einen 15% Ersparnis gegenüber dem anderen im Handel erhältlichen ERT für Morbus Gaucher Preis .

Neue Co -Pay Assistance Program für Förderfähige US Patienten

Der neue Co-Pay -Programm bietet Unterstützung für die in Frage kommenden Patienten in den USA , die von kommerziellen verschreibungspflichtige Versicherung haben, und hilft diesen Patienten zahlen für out -of-pocket Kosten für Medikamente für Shire HGT Produkte , unabhängig von Einkommen . Im Rahmen dieses Programms plant Shire HGT , diese Patienten zu decken "Versicherung Co-zahlen für die ersten 3 Monaten nach ihrer Therapie im Jahr 2010 Im Jahr 2011 beabsichtigt die Gesellschaft, in Frage kommenden Patienten Kappe " aus eigener Tasche verschreibungspflichtige Kosten bei $ 500 .

Der neue Co -Pay -Hilfsprogramm wird sofort wirksam , und wird an berechtigte ELAPRASE gelten

" Die letzten 6 Monate waren eine große Herausforderung für die gesamte Gaucher Gemeinschaft, und die Zustimmung der VPRIV bringt eine wichtige neue Behandlungsoption für Patienten mit Typ-1- Gaucher-Krankheit ", sagte Rhonda Käufer , CEO / Executive Director , National Gaucher -Stiftung (NGF ) . "Wir in der NGF freuen uns über diese Zulassung , und durch die Schritte , die Shire hat, um den Zugang zu Behandlungsmöglichkeiten für Patienten mit lebensverändernden Bedingungen zu verbessern. Diese Co-Pay- Programm wird die Gaucher Patientenpopulation eine große Hilfe , und wir schätzen die Tatsache, dass Shire ist die Zeit, die uns zuhören und sich auf die Bedürfnisse der Patienten zu handeln. "

Mehr über VPRIV

Die VPRIV Anwendung wurde auch beschleunigte Prüfung durch die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) in der Europäischen Union (EU) gewährt . Shire geht davon aus, VPRIV in der EU bis Ende 2010 und in anderen Ländern ab 2011 zu starten.

Indikationen und Gebrauch

VPRIV

Dosierung und Verabreichung

- 60 Einheiten / kg jede zweite Woche als eine 60 - minütige intravenöse Infusion .

- Patienten, die derzeit mit Imiglucerase für Typ-1- Gaucher-Krankheit behandelt wird, kann zu VPRIV schaltet werden. Patienten, die zuvor mit einer stabilen Dosis Imiglucerase behandelt wird empfohlen, die Behandlung mit VPRIV an derselben Dosis beginnen , wenn sie wechseln von Imiglucerase zu VPRIV .

- Ärzte können eine Dosisanpassung auf jeden Patienten individuell zu machen , basierend auf Erreichung und Aufrechterhaltung eines therapeutischen Ziele . Klinische Studien haben Dosen von 15 Einheiten ausgewertet / kg bis 60 Einheiten / kg jede zweite Woche .

Ergebnisse der klinischen Studie

Shire VPRIV klinischen Studienprogramms gehörten die größte und umfassendste Reihe von Phase -III-Studien auf dem neuesten Stand für die Gaucher-Krankheit durchgeführt.

Die Wirksamkeit von VPRIV wurde in drei klinischen Studien bei insgesamt 99 Patienten mit Typ- 1 -Gaucher-Krankheit untersucht. Eighty- zwei Patienten Alter ab 4 Jahren erhielt VPRIV und 17 Patienten im Alter von 3 Jahren erhalten Imiglucerase . Studies I und II wurden bei Patienten, die gerade empfängt Gaucher Krankheit spezifischen Therapie durchgeführt. Studie III wurde bei Patienten, die Imiglucerase Behandlung erhielten unmittelbar vor Beginn VPRIV durchgeführt. In diesen Studien wurde VPRIV intravenös über 60 Minuten in Dosen von 15 Einheiten / kg verabreicht , um 60 Einheiten / kg alle zwei Wochen . Jede Studie hat ihren primären Endpunkt .

Wichtige Sicherheitshinweise

Die schwerwiegendsten Nebenwirkungen mit VPRIV gesehen waren Überempfindlichkeitsreaktionen .

Infusionsbedingte Reaktionen waren die am häufigsten bei Patienten mit VPRIV in klinischen Studien behandelt beobachteten Nebenwirkungen . Die am häufigsten beobachteten Symptome einer infusionsbedingte Reaktionen waren : Kopfschmerzen , Schwindel, Unterdruck . Bluthochdruck , Übelkeit, Müdigkeit / Schwäche und Fieber. Im Allgemeinen sind die infusionsbedingte Reaktionen waren mild und , in nicht vorbehandelten Patienten , Ausbruch aufgetreten ist meistens während der ersten 6 Monate der Behandlung und tendenziell weniger häufig mit der Zeit auftreten .

Nebenwirkungen, die häufiger bei pädiatrischen Patienten gesehen im Vergleich zu denen bei erwachsenen Patienten (> 10% Unterschied ) beobachtet umfassen: Hautausschlag , Infektionen der oberen Atemwege, verlängerte aktivierte partielle Thromboplastinzeit , und Fieber.

Über Gaucher-Krankheit

Gaucher-Krankheit ist eine autosomal rezessive Erkrankung, die durch Mutationen im GBA -Gen, das in einem Mangel des lysosomalen Enzyms Beta- Glucocerebrosidase führt verursacht . Dieser Enzymmangel führt zu einer Anhäufung von glucocerebroside hauptsächlich in Makrophagen. In diesem lysosomalen Speicherkrankheit (LSD) , sind klinische Merkmale reflektierenden der Verteilung der Gaucher-Zellen in der Leber , Milz , Knochenmark und anderen Organen. Die Anhäufung von Glucocerebrosidase in der Leber und der Milz zu Organomegalie . Gegenwart von Gaucher-Zellen im Knochenmark und in der Milz führt zu klinisch signifikanten Anämie und Thrombozytopenie .

Die Gaucher-Krankheit ist die häufigste der lysosomalen Speicherkrankheiten, Krankheiten. Gaucher-Krankheit ist klassisch in drei klinischen Typen kategorisiert. Typ-1- Gaucher-Krankheit wird durch Schwankungen der Anzeichen, Symptome , Schweregrad und Verlauf gekennzeichnet . Typ 1 ist die häufigste und von Typ 2 und Typ 3 durch das Fehlen von frühen neurologische Symptome aus.

SHIRE PLC

Strategisches Ziel von Shire ist es, führendes Spezial biopharmazeutisches Unternehmen, das auf die Bedürfnisse der spezialisierten Arzt . Shire konzentriert ihre Geschäftstätigkeit auf das Aufmerksamkeitsdefizit- Hyperaktivitätsstörung (ADHS ) , humangenetische Therapien ( HGT) und gastrointestinale (GI) Krankheiten , aber auch Chancen in anderen therapeutischen Bereichen , soweit sie durch Akquisitionen ergeben . Shire im Hinblick auf die Lizenzierung, Fusionen und Übernahmen sind Anstrengungen auf Produkte in Fachmärktenmit starken Schutz des geistigen Eigentums und die weltweiten Rechte konzentriert. Shire ist davon überzeugt , dass ein sorgfältig ausgewähltes und ausgewogenes Produktportfolio mit einem strategisch ausgerichteten und relativ kleinen Verkaufsteam bedeutende Ergebnisse zu liefern.

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Quelle: Shire plc