Zwei - Jahres-Daten aus Phase-2 -Studie von Genzyme Eliglustat Tartrate Für Gaucher-Krankheit In Vorbereitung In der Fachzeitschrift Blood

Genzyme Corporation (NASDAQ: GENZ ) bekannt gegeben, dass die Zwei-Jahres- Follow-up- Ergebnisse der klinischen Phase-2 -Studie zum Therapie eliglustat Tartrat bekannt sind zur Veröffentlichung in der Zeitschrift angenommen wurden Blut. Die Ergebnisse wurden auf der Internetseite der Zeitschrift vor, veröffentlicht und zur Verfügung, um Abonnenten .

Eliglustat Tartrat, eine Kapsel oral eingenommen wird, wird entwickelt, um eine bequeme Alternative für die Behandlung von erwachsenen Patienten mit Gaucher-Krankheit Typ 1 zu schaffen, und eine breitere Palette von Behandlungsmöglichkeiten für Patienten und Ärzte , um individuelle Therapieziele zu erreichen bieten . Aktuelle Behandlungsmethoden , darunter Genzyme Cerezyme

Genzyme im vergangenen Jahr berichtet , dass der 52-Wochen- Phase 2-Studie von eliglustat Tartrat seine primäre zusammengesetzte Endpunkt erreicht wurde : eine klinisch bedeutsame Reaktion in mindestens zwei der drei Endpunkte ( Verbesserung der Größe der Milz , Hämoglobin und Thrombozytenzahl ) in den einzelnen Patienten . Die Zwei-Jahres- Daten, die in Blood veröffentlicht weisen auf weitere Verbesserungen in allen Endpunkten. Nach zwei Jahren , die meisten Patienten (85%) mindestens drei der vier hämatologischen und viszeralen zur Enzymersatztherapie etablierten Therapieziele getroffen hatte. Diese Daten legen nahe, dass auch eliglustat Tartrat kann einen positiven Einfluss auf zwei Indikatoren von Knochenerkrankungen , Knochenmineraldichte und die Anwesenheit von dunklen Mark.

Die häufigsten Nebenwirkungen, die bei mehr als 10 Prozent der Patienten berichteten enthalten virale Infektionen ( sechs Patienten ) , Harnwegsinfektionen erhöhte Blutdruck Und Bauchschmerzen (jeweils drei Patienten ) . Acht Arzneimittel-bedingte unerwünschte Ereignisse , darunter eine ernsthafte Veranstaltung wurden bei sechs Patienten berichtet . Alle waren leichter Ausprägung .

Diese Zwei-Jahres- Ergebnisse wurden auf dem Lysosomale Disease Network World Symposium in diesem Jahr vorgestellt.

Phase 3 -Programm

Genzyme ist derzeit Patienten in drei globale , multizentrischen Phase- 3-Studien von eliglustat Tartrat . Kombiniert werden mehr als 450 Patienten erwartet, zu beteiligen, so dass dies die größte klinische Programm, das jemals auf der Gaucher-Krankheit konzentriert. Mehr als 50 Standorten in mehr als 25 Ländern nehmen derzeit an , mit weiteren Zentren geplant.

Die erste Phase -3-Studie , ENCORE , ist eine randomisierte, Open-Label- Studie bei erwachsenen Patienten mit Gaucher-Krankheit Typ 1 , entworfen, um eliglustat Tartrat zu Cerezyme zu vergleichen. Erwachsene Patienten, die zuvor eine Enzymersatztherapie erhalten haben, seit mindestens drei Jahren und haben ihre therapeutischen Ziele erreicht kann für diese Studie zu qualifizieren. Die zweite Studie ENGAGE , ist eine randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Studie bei Patienten mit einer bestätigten Diagnose der Gaucher-Krankheit Typ 1 Patienten, die eine Enzymersatztherapie nicht innerhalb von 9 Monaten oder Substratreduktionstherapieinnerhalb von 6 Monaten die Teilnahme erhalten haben kann für diese Studie zu qualifizieren. Genzyme hat vor kurzem eine dritte Studie , wie EDGE bekannt , um eine einmal tägliche Dosierung von eliglustat Tartrat mit zweimal täglicher Dosierung zu vergleichen.

"Wir sind sehr begeistert über das Potenzial der eliglustat Tartrat ", sagte Genzyme Präsident Personalisierte Genetische Gesundheit, John Butler . "Durch diese robuste Phase-3- Programm , freuen wir uns auf steigender unser Verständnis der Verbindung, wie wir arbeiten, um Patienten und Ärzten mehr Behandlungsmöglichkeiten anbieten zu helfen, Optimierung der Verwaltung der Gaucher-Krankheit . "

Über die Gaucher-Krankheit

Gaucher-Krankheit ist eine vererbte Erkrankung weniger als 10.000 Menschen weltweit . Menschen mit Gaucher-Krankheit haben nicht genug eines Enzyms , β -Glucosidase ( Glucocerebrosidase ), die eine bestimmte Art von Fett -Molekül bricht . Dadurch Lipid engorged Zellen (genannt Gaucher -Zellen) anhäufen in verschiedenen Teilen des Körpers, vor allem der Milz , Leber und Knochenmark. Die Ansammlung von Gaucher-Zellen kann Milz und Lebervergrößerung verursachen , Anämie , Starke Blutungen und Blutergüsse , Knochenerkrankungen und eine Reihe anderer Symptome . Die häufigste Form der Gaucher- Erkrankung Typ 1 , nicht beeinflusst das Gehirn oder Nervensystem.

Über eliglustat Tartrat

Eliglustat Tartrat, ein neuartiges Glucosylceramid Analog oral verabreicht , ist entworfen , um das Enzym Glucosylceramidsynthase , was zu einer verringerten Produktion von Glucosylceramid resultiert teilweise zu hemmen. Glucosylceramid die Substanz, die sich in den Zellen und Geweben von Menschen mit der Gaucher-Krankheit aufbaut. In präklinischen Studien hat das Molekül , mit James A. Shayman , MD, von der University of Michigan entwickelt , hohe Wirksamkeit und Spezifität gezeigt . Basierend auf ihren Wirkmechanismus, der unabhängig von Genotyp kann eliglustat Tartrat potenzielle Therapie für alle Patienten mit Gaucher -Krankheit Typ 1. Einleitung des Phase 2 und 3 Studien der eliglustat tartrat Gaucher Krankheit Abschluss einer umfangreichen Vor- gefolgt klinische Forschungsanstrengungen und eine Phase-1- Programm, das mehr als 120 Probanden in drei separaten Studien beteiligt. Die häufigsten unerwünschten Ereignisse (UE ) um zwei Jahre inklusive Virusinfektionen , Infektionen der Harnwege, erhöhter Blutdruck und Bauchschmerzen.

Cerezyme wichtige Sicherheitsinformationen

Etwa 15 Prozent der Patienten haben IgG -Antikörper entwickelt. Diese Patienten haben ein erhöhtes Risiko einer Überempfindlichkeitsreaktion . Daher regelmäßige Überwachung wird empfohlen ; Vorsicht ist bei Patienten mit Antikörpern oder vor Symptome einer Überempfindlichkeit ausgeübt werden. Anzeichen einer Überempfindlichkeit traten bei 6,6 Prozent der Patienten , und sind anaphylaktoide Reaktionen , Juckreiz , Rötungen, Nesselsucht, Angioödem , Beschwerden in der Brust , Atemnot, Husten, Zyanose und Unterdruck . Reaktionen auf Cerezyme Verwaltung bezogen haben in weniger als 15 Prozent der Patienten berichtet. Jedes der folgenden Ereignisse eingetreten, in weniger als zwei Prozent der gesamten Patientenpopulation . Berichteten Nebenwirkungen sind Übelkeit, Erbrechen , Bauchschmerzen, Durchfall , Hautausschlag, Müdigkeit . Kopfschmerzen . Fieber , Schwindel , Schüttelfrost, Rückenschmerzen und Tachykardie . Unerwünschte Ereignisse mit der Art der Verabreichung verbunden sind Unbehagen , Jucken , Brennen , Schwellung oder steriler Abszess an der Stelle der Venenpunktion .

Genzyme

Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen in Bezug auf Genzyme Prüfpräparat eliglustat Tartrat einschließlich : dass eliglustat Tartrat wird ein breites Spektrum an Behandlungsmöglichkeiten für Ärzte und Komfort für die Patienten und dass eliglustat Tartrat bieten könnte eine bedeutende Auswirkung auf die Knochendichte haben und einen positiven Einfluss auf das Leben der Patienten . Diese zukunftsgerichteten Aussagen unterliegen Risiken und Unsicherheiten, welche die tatsächlichen Ergebnisse wesentlich von den erwarteten abweichen. Diese Risiken und Unsicherheiten beinhalten: die Zulassung der eliglustat Tartrat wird verzögert oder entweder in den USA oder anderswo begrenzt , dass eliglustat Tartrat sind somit nicht für die Patienten den Komfort zur Verfügung und bietet keinen zusätzlichen Behandlungsmöglichkeiten für Ärzte und Patienten ; dass eliglustat Tartrat nicht haben einen positiven Effekt auf die Knochendichte oder auf andere Weise auf die Knochenkrankheit und nicht Patienten lebt auswirken ; und die Risiken und Unsicherheiten ohne Einschränkung die Informationen unter der Überschrift "Risk Factors" in Genzyme Quartalsbericht auf Formblatt 10-Q für in Berichten von Genzyme mit der Securities and Exchange Commission unter dem Securities Exchange Act von 1934 eingereicht wurde , in der geänderten Fassung , einschließlich das Quartal zum 30. Juni 2010. Genzyme warnt Investoren sich nicht zu erheblichen Rückgriff auf die in dieser Pressemitteilung enthaltenen zukunftsgerichteten Aussagen zu verlassen. Diese Aussagen gelten nur für das Datum dieser Pressemitteilung , und Genzyme verpflichtet sich nicht zur Aktualisierung oder Überarbeitung dieser Aussagen.

Quelle: Genzyme