Shire kündigt europäische Zulassung von VPRIV (R) ( Velaglucerase Alfa ) für die Behandlung von Typ-1- Gaucher-Krankheit

Shire plc (LSE: SHP , NASDAQ: SHPGY ), der weltweit tätige Spezial biopharmazeutisches Unternehmen , gab bekannt, dass die Europäische Kommission die Marktzulassung für VPRIV (R) ( Velaglucerase alfa ), einer menschlichen Zelllinie abgeleitet Enzymersatztherapie (ERT) für die gewährten langfristige Behandlung von Typ- 1 -Gaucher-Krankheit . VPRIV als Arzneimittel für seltene Leiden durch das zentralisierte Verfahren zugelassen worden , so dass es in 30 Ländern in ganz Europa .

Diese Genehmigung wurde auf Daten aus Velaglucerase alfa klinische Entwicklungsprogramm von Shire basieren , welche die größte und umfassendste klinische Datensatz Unterstützung Anmeldung zu einer ERT für Typ-1- Gaucher-Krankheit darstellt . Insgesamt nahmen über 100 Gaucher-Patienten an 24 Standorten in 10 Ländern auf der ganzen Welt in den klinischen Studien , die alle ihre primären Endpunkte erreicht .

" Gaucher-Krankheit ist eine seltene und oft schwächenden Krankheit ", sagte Professor Tim Cox vom Department of Medicine , University of Cambridge, und Gründer der größten britischen Gaucher Klinik Addenbrookes Hospital. " Die europäische Zulassung von VPRIV ist wichtig, dass wir jetzt eine Alternative , lizenzierten therapeutischen Enzyms. Bei Typ-1- Patienten, die Verfügbarkeit von VPRIV bietet weitere Möglichkeiten, Behandlungsmöglichkeiten für diese komplexe Erkrankung zu individualisieren . "

In ganz Europa haben Hunderte von Typ-1- Gaucher-Patienten wurden Velaglucerase alfa erhalten durch frühzeitige Zugangsprogramme in Zusammenarbeit mit den nationalen Behörden , Gaucher -Experte Ärzten und Patientenorganisationen entwickelt. Weltweit gibt es mehr als 850 Patienten, die Velaglucerase alfa und Nachfrage weiterhin stark. Als Ergebnis hat Shire ein Programm , um die Nachfrage , um langfristige , ununterbrochene Behandlung mit VPRIV sicherzustellen sorgfältig überwachen und verwalten Anfragen von Ärzten und Patienten durchgeführt .

" Die Marktzulassung für VPRIV in der EU ist ein wichtiger Meilenstein für die Shire ", sagte Sylvie Gregoire , Präsident, Shire Human Genetic Therapies . " Unsere Bemühungen, unsere Fertigung zu beschleunigen, haben klinische und regulatorische Fristen bei der Genehmigung VPRIV in Europa und den USA Monate früher als geplant führten . "

Wichtige Sicherheitshinweise

Die schwerwiegendsten Nebenwirkungen bei Patienten mit VPRIV behandelt wurden, waren Überempfindlichkeitsreaktionen .

Infusionsbedingte Reaktionen waren die am häufigsten bei Patienten mit VPRIV in klinischen Studien behandelt beobachteten Nebenwirkungen . Die am häufigsten beobachteten Symptome einer infusionsbedingte Reaktionen waren : Kopfschmerzen , Schwindel, Unterdruck . Bluthochdruck , Übelkeit, Müdigkeit / Schwäche und Fieber. Im Allgemeinen sind die infusionsbedingte Reaktionen waren mild und , in nicht vorbehandelten Patienten , Ausbruch aufgetreten ist meistens während der ersten 6 Monate der Behandlung und tendenziell weniger häufig mit der Zeit auftreten . Andere häufigsten beobachteten Nebenwirkungen bei> 10 % der Patienten waren : Bauchschmerzen, Rückenschmerzen , Gelenkschmerzen, Infektionen der oberen Atemwege, und die aktivierte partielle Thromboplastinzeit verlängert. Nebenwirkungen, die häufiger bei pädiatrischen Patienten (> 10% Unterschied ) gesehen Infektionen der oberen Atemwege , Hautausschlag, aktivierte partielle Thromboplastinzeit verlängert und Fieber. In klinischen Studien entwickelte ein Patient neutralisierende Antikörper .

VPRIV ist nicht in allen Ländern erhältlich und die Fachinformation kann von Land zu Land unterschiedlich sein. Bitte konsultieren Sie Ihren lokalen Verschreibungsinformationen .

Über Gaucher-Krankheit

Gaucher-Krankheit ist eine autosomal rezessive Erkrankung, die durch Mutationen im GBA -Gen, das in einem Mangel des lysosomalen Enzyms Beta- Glucocerebrosidase führt verursacht . Dieser Enzymmangel führt zu einer Anhäufung von glucocerebroside hauptsächlich in Makrophagen. In diesem lysosomalen Speicherkrankheit (LSD) , sind klinische Merkmale reflektierenden der Verteilung der Gaucher-Zellen in der Leber , Milz , Knochenmark und anderen Organen. Die Anhäufung von Glucocerebrosidase in der Leber und der Milz zu Organomegalie . Gegenwart von Gaucher-Zellen im Knochenmark und in der Milz führt zu klinisch signifikanten Anämie und Thrombozytopenie .

Die Gaucher-Krankheit ist die häufigste der lysosomalen Speicherkrankheiten, Krankheiten. Gaucher-Krankheit ist klassisch in drei klinischen Typen kategorisiert. Typ-1- Gaucher-Krankheit wird durch Schwankungen der Anzeichen, Symptome , Schweregrad und Verlauf gekennzeichnet . Typ 1 ist die häufigste und von Typ 2 und Typ 3 durch das Fehlen von frühen neurologische Symptome aus.

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Quelle: Shire plc