BioMarin erhält Orphan Drug Designation von der FDA für BMN -701 für die Behandlung von Morbus Pompe

BioMarin Pharmaceutical Inc. (Nasdaq: BMRN ) angekündigt, dass sie die Orphan Drug Designation von der US Food and Drug Administration (FDA) für BMN -701 , eine neuartige Verbindung von Insulin-ähnlichen Wachstumsfaktor2 und Alpha- Glucosidase ( IGF2 - GAA) erhalten hat, in der Entwicklung für die Behandlung von Morbus Pompe . Ein Prüfpräparat New Drug Application (IND) für BMN -701 vorgelegt wurde , Untersuchungsmaterialhergestellt wurde und eine Phase-I / II-Studie wird voraussichtlich im ersten Quartal 2011 beginnen .

"Empfangen von Orphan-Drug- von der FDA für BMN -701 ist ein wichtiger Meilenstein für unser Pompe -Programm. Im Rahmen ihrer Bewertung für die Benennung , die FDA fest, dass BMN -701 ist ausreichend von alglusidase alfa ( Myozyme / Lumizyme ) , um zu ermöglichen eine einzigartige Ausweisung . aus diesem Grund wird die klinische Überlegenheit über alglusidase alfa nicht notwendig, Waisen Exklusivität für BMN -701 zu sichern ", sagte Jean-Jacques Bienaime , Chief Executive Officer von BioMarin . " Dies unterstreicht unsere Mission, die Entwicklung innovativer Produkte für seltene Krankheiten mit hohem medizinischem Bedarf. Wir glauben, BMN -701 das Potenzial hat, möglicherweise noch mehr Enzym liefern Lysosomen im Vergleich zu herkömmlichen Mannose-6- Phosphat gezielte Ansätze mit dem kürzlich erworbenen GILT Technologie . "

Über Morbus Pompe

Pompe -Krankheit, eine lysosomale Speicherkrankheit , ist eine progressive degenerative Krankheit des Herzmuskels , die Membran und Skelettmuskel . Es wird durch einen Mangel des lysosomalen Enzyms saure alpha -Glucosidase , die zur Akkumulation von Glykogen in Myozyten Lysosomen und führt zum Zelltod führt verursacht . Die Inzidenz ist eine in 40.000 Geburten. Es gibt zwei Hauptformenvon Morbus Pompe : Altersdiabetes mit einer Inzidenz von einem in 57.000 Geburten und infantiler Verlaufsform mit einer Inzidenz von einem in 138.000 Geburten. Der aktuelle Standard der Behandlung ist Genzyme Myozyme und Lumizyme . Prognose mit Standardbehandlung ist eine Stabilisierung der Erkrankung oder kleinere Verbesserungen für die Mehrheit der Patienten, Altersdiabetes .

Über BioMarin

BioMarin entwickelt und vermarktet innovative Biopharmazeutika gegen schwere Krankheiten und medizinischen Bedingungen. Produkt- Portfolio des Unternehmens besteht aus vier genehmigten Produkte und einer Vielzahl von klinischen und präklinischen Produktkandidaten . Zugelassene Produkte sind Naglazyme

Zukunftsgerichtete Aussagen

Diese Pressemitteilung enthält vorausschauende Aussagen über die Geschäftsaussichten von BioMarin Pharmaceutical Inc., einschließlich, ohne Einschränkung , Aussagen über : den Erwartungen an Regulierungsmaßnahmen auf BMN -701 und der Entwicklung und Wirksamkeit von BMN -701 zusammen. Diese zukunftsgerichteten Aussagen sind Voraussagen und unterliegen Risiken und Unsicherheiten , so dass die tatsächlichen Ergebnisse erheblich von diesen Aussagen abweichen . Diese Risiken und Unsicherheiten gehören unter anderem : der Inhalt und Zeitplan der Entscheidungen der US Food and Drug Administration , die Europäische Kommission und andere Aufsichtsbehörden , Ergebnisse und der Zeitpunkt der aktuellen und geplanten präklinischen Studien und klinische Versuche zur Herstellung des Erzeugnisses verwandt ; unsere Fähigkeit, ein Produkt erfolgreich herstellen ; und diese Faktoren in BioMarin -Akten bei der Securities and Exchange Commission , einschließlich detaillierter , ohne Einschränkung, die Faktoren, die unter der Überschrift "Risk Factors" im Jahresbericht von BioMarin von 2009 auf Formular 10- K enthalten sind, und die Faktoren, die in BioMarin Berichte auf Formular 10 enthalten Q . Die Aktionäre werden dringend gebeten, nicht unangemessen auf zukunftsgerichtete Aussagen , die lediglich auf das Datum hiervon in Kenntnis . BioMarin geht keine Verpflichtung ein , und lehnt ausdrücklich jede Verpflichtung zur Aktualisierung oder Änderung zukunftsbezogener Aussagen , gleich ob als Ergebnis neuer Informationen, zukünftiger Ereignisse oder anderweitig .

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Quelle: BioMarin Pharmaceutical Inc