Krankenhaus erhält FDA-Zulassung in den Gehirnen von Twins mit seltenen und tödlichen Krankheit Cholesterin Beginnen weltweit erste Cyclodextrin Verwaltung

Kinderkrankenhaus Cholesterin Krankheit namens Niemann-Pick Typ C (NPC) . Bekannt als " Kindheit Alzheimer, " NPC ist eine tödliche fortschreitende neurologische Erkrankung, die schwere verursacht Demenz und andere schwächenden Symptomen bei Kindern. Die FDAs genehmigten Nutzung Trappsol

Innerhalb weniger Tage wird Addison und Cassidy Hempel von ihrem Haus in Reno, Nevada . Reisen, Kinderkrankenhaus Oakland laufende Injektionen von Hydroxypropyl-beta Cyclodextrin ( HPßCD ) in ihre zentralen Nervensystems zu beginnen. Zunächst werden die Zwillinge sechs Cyclodextrin Behandlungen Trappsol erhalten

HPßCD ist ein Ring von sieben Zuckermoleküle als cyclisches Oligosaccharid , das aus Stärke abgeleitet ist bekannt. Derivatisierten Cyclodextrinen sind ausführlich in Forschungslabors verwendet werden, um Cholesterin aus kultivierten Zellen zu entfernen, und sind in der Pharmaindustrie wegen ihrer Fähigkeit, Arzneimittel solubilisieren bekannt. Underivatisierten Cyclodextrine sind in der gesamten Lebensmittelindustrie verwendet werden, um Cholesterin -freie Produkte , wie zum Beispiel fettfreie Butter, Eier und Milchprodukte zu machen. HPßCD als GRAS ( Generally Recognized As Safe ) Material für die Verwendung in Lebensmittelprodukten in asiatischen und europäischen Ländern anerkannt und wird für ähnliche Zertifizierung in den Vereinigten Staaten betrachtet.

Hydroxypropyl-beta Cyclodextrin , die chemische Verbindung , die in das zentrale Nervensystem der Zwillinge verabreicht wird , ist auch ein Wirkstoff in Procter gefunden

" Es ist bemerkenswert , um in der Lage, eine echte medizinische Intervention , die zu verzögern oder wiederherzustellen neurologische Funktion bei Kindern mit Niemann-Pick -Krankheit Typ C kann versuchen ", sagte Caroline Hastings , MD, der Kinderklinik Oakland pädiatrischen Hämatologen / Onkologen, die Zwillinge diagnostiziert . Dr. Hastings verwaltet auch die Satelliten- Hämatologie / Onkologie Klinik Renown Regional Medical Center in Reno , wo die Mädchen erhalten einen Großteil ihrer Behandlung. " Dieses Familien enormen Mut , mit dieser bahnbrechenden Behandlung voranzubringen , um Cyclodextrin in die Gehirne ihrer Zwillinge liefern bietet echte Hoffnung für alle durch diesen Verstand raub Zustand leidet Kinder und möglicherweise andere leiden an Cholesterin und Lipid- bedingten Erkrankungen . "

Im April 2009 genehmigte die FDA eine New Drug Investigation Protokoll, Addison und Cassidy Hempel wöchentliche intravenöse Infusionen von Hydroxypropyl-beta Cyclodextrin in ihre Blutbahnen durch ein Medi- Portkatheter in die Brust implantiert Wände unterziehen dürfen . Doch Forschung von David Begley , PhD , einem führenden Bluthirnschranke Experte am Kings College London durchgeführt , entdeckt, dass Hydroxypropyl-beta Cyclodextrin nicht aus der Blutbahn in das Gehirn zu überqueren. Während die Hempel Zwillinge haben Verbesserungen mit Ataxie gezeigt und haben weniger Schwierigkeiten beim Schlucken nach intravenöser Intervention mit HPßCD sie weiterhin neurologisch sinken und es gibt keine anderen Behandlungsmöglichkeiten zur Verfügung , um ihr Leben zu retten . Die Zwillinge haben die meisten ihrer Fähigkeit zu sprechen verloren und erfahren intermittierender Krampfanfälle und Demenz; jedoch können die Mädchen immer noch zu Fuß , zu sehen und zu kommunizieren, um ihre Eltern mit einer Reihe von Klängen und Gesten.

Am 13. Juni 2010 Dr. Hastings reichte eine überarbeitete Protokoll zum Hempel Zwillinge Investigational New Drug -Anwendungen mit der FDA eine Erlaubnis eingeholt zu Trappsol liefern

Für Chris Hempel, Mutter der Zwillinge , der Beginn der Cyclodextrin -Behandlungen in das zentrale Nervensystem ihrer Zwillinge " schafft neue Hoffnung, die unvorstellbar noch vor ein paar Jahren für einen extrem seltenen Krankheit mit einer gewissen Todesurteil war . " Seit Aufnahme der NPC Diagnose im Oktober 2007 , Frau Hempel hat unermüdlich mit Ärzten und Forschern auf der ganzen Welt gearbeitet, um für eine lebensrettende Behandlung für ihre Zwillingstöchter zu suchen. Im Mai 2010 arbeitete sie mit Dr. Hastings zu einem der von der FDA für die Verbindung Trappsol gewährt paar Orphan-Drug- Bezeichnungen erhalten

"Es ist außergewöhnlich , zu denken , dass eine Zuckerverbindung gemeinsam Produkte in meinem Kühlschrank und Waschraum gefunden verwendet könnte eine solche tiefgreifende Auswirkungen auf die menschliche Cholesterin-Stoffwechsel aufweisen und kann tatsächlich sparen unsere Töchter lebt ", sagt Hempel . "Wir sind unglaublich dankbar für die Unterstützung, die wir von der medizinischen , regulatorische, pharmazeutische erhalten haben , und Wissenschaft , die gearbeitet haben , uns zu überbrücken , die wissenschaftliche Lücke , und schalten einen Behandlungs Idee in eine Behandlungs Realität. "

Rund 500 Kinder weltweit haben mit Doppel genetische Mutationen auf der Niemann diagnostiziert Pick-Krankheit Typ C -Cholesterin -Gen , aber was Wissenschaftler lernen diese Kinder können Auswirkungen , die weit über diese extrem seltene genetische Krankheit Cholesterin erreicht haben . Letzte veröffentlichte Forschungsberichte der Rolle des Gens in NPC1 Alzheimer-Krankheit und humanen Immundefizienz-Virus -Infektion ( HIV ) Machen Niemann-Pick -Krankheit Typ C und Genforschung relevant Millionen von Menschen weltweit .

Quelle: Kinderkrankenhaus