VPRIV

Shire plc (LSE: SHP , NASDAQ: SHPGY ), der weltweit tätige Spezial biopharmazeutisches Unternehmen , gibt bekannt, dass Health Canada genehmigt hat VPRIV ( Velaglucerase alfa ), eine Enzymersatztherapie ( ERT) für den langfristigen Einsatz bei Kindern und Erwachsenen Typ-1- Gaucher-Krankheit . Diese Genehmigung wurde auf Daten aus Velaglucerase alfa klinische Entwicklungsprogramm von Shire basieren , welche die größte und umfassendste klinische Datensatz Unterstützung Anmeldung zu einer ERT für Typ-1- Gaucher-Krankheit darstellt . Insgesamt nahmen über 100 Gaucher-Patienten an 24 Standorten in 10 Ländern auf der ganzen Welt in den klinischen Studien , die alle ihre primären Endpunkte erreicht .

" Gaucher-Krankheit ist eine komplexe Erkrankung , die sehr belastend sein kann ", sagte Dr. Dominick Amato, Leiter des Zentrums für Gaucher-Krankheit , Mount Sinai Hospital , Toronto, Ontario. "Die kanadische Zustimmung VPRIV bietet uns eine weitere wichtige Option, die uns hilft, weitere Behandlung des Patienten anpassen. "

ERT ist ein Behandlungsansatz für bestimmte Erbkrankheiten verwendet , spezifisch lysosomale Speicherkrankheiten , bei denen der Patient mit dem spezifischen Enzym sie fehlen behandelt. Die Behandlung von Typ-1- Gaucher-Krankheit erfordert eine spezifische Enzym, das benötigt wird, um bestimmte Fette , die Menschen mit der Krankheit , wird fehlen brechen , nur in geringen Mengen produziert , oder nicht in der Lage , um richtig funktionieren . Die Teile der meisten betroffenen Körper umfassen Milz, Leber und Knochen.

VPRIV hat dieselbe Aminosäuresequenz wie das natürlich vorkommende menschliche Enzym Glucocerebrosidase und wird mithilfe von internen Gen - Aktivierungstechnologie von Shire in einer menschlichen Zelllinie erzeugt.

" Gaucher-Krankheit Symptome können im Schweregrad variieren und zwar nicht heilbar, kann bestimmte Symptome, die mit Enzymersatztherapie behandelt werden. Dies gibt eine Alternative für die Menschen in Kanada leben mit Typ-1 -Gaucher-Krankheit ", sagte Christine Weiß , Präsident des Nationalen Gaucher -Stiftung Kanadas. "Wir setzen uns dafür ein alle neuen Behandlungsmöglichkeiten zur Verfügung , um alle Kanadier leben mit Typ-1 -Gaucher-Krankheit , die davon profitieren können gewidmet . "

Über Gaucher-Krankheit

Gaucher-Krankheit ist eine autosomal rezessive Erkrankung, die durch Mutationen im GBA -Gen, das in einem Mangel des lysosomalen Enzyms Glucocerebrosidase Wette führt verursacht . Dieser Enzymmangel führt zu einer Anhäufung von glucocerebroside hauptsächlich in Makrophagen. In diesem lysosomalen Speicherkrankheit (LSD) , sind klinische Merkmale reflektierenden der Verteilung der Gaucher-Zellen in der Leber, Milz, Knochenmark , Knochengerüst und Lunge. Die Anhäufung von glucocerebroside in der Leber und der Milz zu Organomegalie . Vorhandensein von Gaucher-Zellen im Knochenmark und Milz können klinisch signifikante führen Anämie und Thrombozytopenie .

Die Gaucher-Krankheit ist die häufigste der lysosomalen Speicherkrankheiten, Krankheiten. Gaucher-Krankheit ist klassisch in drei klinischen Typen kategorisiert. Typ-1- Gaucher-Krankheit wird durch Schwankungen der Anzeichen, Symptome , Schweregrad und Verlauf gekennzeichnet . Typ 1 ist die häufigste und von Typ 2 und Typ 3 durch das Fehlen von frühen neurologische Symptome aus.

Über VPRIV

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Quelle: Shire plc