MHRA Themen Unsere Akzeptanz Phase 3 -Studie von GALNS für die Behandlung von MPS IVA

BioMarin Pharmaceutical Inc. (Nasdaq: BMRN ) angekündigt, dass die Medicines and Healthcare products Regulatory Agency ( MHRA ) in Großbritannien hat Überprüfung der Clinical Trial Application (CTA) abgeschlossen und eine Mitteilung über die Annahme für die Phase-3 -Studie mit N-Acetylgalactosamin 6- Sulfatase ( GALNS ) für die Behandlung von Mukopolysaccharidose IVA (MPS IVA) . Das Unternehmen erwartet , um die Phase-3- Zulassungsstudie zu Beginn des ersten Quartals 2011 zu initiieren.

" Dieser wichtige Meilenstein stärkt unser Vertrauen in die Phase -3-Studie Design für GALNS als wir einen weiteren Schritt in der Entwicklung einer Behandlungsoption für MPS IVA voranzubringen ", sagte Jean-Jacques Bienaime , Chief Executive Officer von BioMarin . " Die Ergebnisse der erfolgreichen Phase 1/2 Studie , zusammen mit unserem ständigen Dialog mit den Gesundheitsbehörden in Europa und den USA , dazu beigetragen haben, informieren Sie das Design eines robusten Phase-3- Studie zur Untersuchung der Therapie Erfolgschancen zu maximieren. "

Placebo , zwei mg / kg wöchentlich und zwei mg / kg alle zwei Wochen in etwa 160 Patienten in aller Welt : Die vorgeschlagene Phase -3-Studie würde eine randomisierte, doppelblinde Studie mit drei Studienarmen sein . Der primäre Endpunkt würde 6- Minuten-Gehstrecke mit einem Aufnahmekriterien der Grundlinie zu Fuß Abstand von nicht mehr als 325 Meter sein. Das Unternehmen hat eine spezielle Protokollbewertung (SPA) bei der FDA eingereicht , mit einer Antwort von Ende Januar erwartet.

Über MPS IV

Die Rate der Inzidenz von MPS IVA , ist noch nicht bestätigt und variiert zwischen den verschiedenen Bevölkerungsgruppen , aber Schätzungen schwanken zwischen 1 in 200.000 Lebendgeburten und 1 in 250.000 Lebendgeburten . Es gibt mehrere Studien , die das Auftreten von bis zu 1 in 76.000 Lebendgeburten in Nordirland dokumentiert haben . Die Prävalenz liegt zwischen 1.000 und 1.500 Patienten in den USA , der EU und Japan und zwischen 1.500 bis 2.000 Patienten in den Rest der Welt mit insgesamt 2.500 bis 3.000 Patienten . Über 1.000 MPS IVA Patienten weltweit durch die Internationale Morquio Organization (IMO) und der Erhebung BioMarin MorCAP Registrierungsprogramm identifiziert worden.

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Quelle: BioMarin Pharmaceutical Inc