Protalix BioTherapeutics enthält Daten über die der Gesellschaft Fabry -Programm und Oral Enzym- Gaucher -Programm mit Experten auf dem Gebiet der lysosomalen Erkrankungen

Protalix BioTherapeutics , Inc. (NYSE - AMEX : PLX , TASE: PLX ) , gab bekannt, dass Management präsentiert Daten über vorklinische Fabry -Programm und orale Enzym Gaucher -Programm des Unternehmens mit Experten auf dem Gebiet der lysosomalen Erkrankungen bei einem Unternehmen gesponserten medizinischen Treffen, das war kürzlich in New York City gehalten .

Das vorrangige Ziel des Treffens war es, taliglucerase alfa , proprietäre intravenös verabreicht Pflanzenzelle exprimiert Form von Glucocerebrosidase ( GCD ) des Unternehmens für die Behandlung der Gaucher-Krankheit zu diskutieren. Taliglucerase alfa wird derzeit überprüft in den Vereinigten Staaten , der Europäischen Union , Brasilien und anderen Regionen. Das Unternehmen präsentiert auch Daten über vorklinische Programme des Unternehmens einschließlich PRX- 102, einem modifizierten alpha- Galactosidase -A (alpha- GAL -A) für die Behandlung von Morbus Fabry und mündliche GCD , ein natürlich gekapselt Pflanzenzelle exprimiert Form von GCD für die Behandlung der Gaucher-Krankheit .

PRX -102 zur Behandlung der Fabry -Krankheit

PRX -102 proprietär Pflanzenzelle der Gesellschaft ausgedrückt modifizierte Version des rekombinanten Alpha - GAL - A-Proteins in der Entwicklung für die Behandlung von Morbus Fabry . Fabry-Krankheit ist eine seltene erbliche , genetische lysosomale Speichererkrankung , die durch eine X-chromosomal Mangel des Enzyms alpha- GAL -A verursacht . Die Krankheit verursacht schädliche Ablagerungen von Lipiden in den Nieren, autonome Nervensystem und Herz-Kreislauf -System, das zu Nierenversagen führen kann , das Risiko einer Erhöhung herzinfarkt und Schlaganfall und kann lebensbedrohlich sein .

In präklinischen Studien zeigte PRX- 102 vorläufige Wirksamkeit in einem Fabry -Tiermodell . Chemische Modifikation des Enzyms hergestellt verbessert die Enzymaktivität und Stabilität, was zu einer verlängerten Aktivitätsprofile und verbesserte Bioverfügbarkeit in Tieren. Die Änderungen haben auch das Potential, die Immunogenität des Enzyms , das ein Hauptnachteil der gegenwärtig zugelassenen Therapien für Fabry Krankheit verringern.

Das Unternehmen hat vor kurzem ein pre- Investigational New Drug (IND) Treffen mit der US Food and Drug Administration (FDA) über PRX- 102 . Das Unternehmen plant, einen IND-Antrag in diesem Jahr vorzulegen und bis zur Genehmigung der IND , beginnen klinische Studien .

"Wir glauben, unsere eigene Fabry Produkt hat das Potential, ein" best-in- class ' Enzym aus den einzigartigen Modifikationen am Protein hergestellt zurückzuführen sind ", sagte Dr. Yoseph Shaaltiel , Protalix Executive Vice President , Forschung und Entwicklung . " Im Anschluss an die erwartete IND -Zulassung, wollen wir eine klinische Phase I / II-Studie in Morbus Fabry -Patienten durchzuführen. "

Oral zugeführtes Glucocerebrosidase -Enzym ( GCD ) für die Behandlung der Gaucher-Krankheit

Gaucher-Krankheit ist eine erbliche , genetische lysosomale Speichererkrankung , die durch Mutationen oder einem Mangel des Enzyms GCD verursacht . Die Krankheit führt zu schädlichen Ablagerungen von Lipiden in der Milz, Leber, Lunge und Gehirn und beeinflusst Patienten Knochen und Knochenmark . Oral GCD zur Behandlung der Gaucher -Krankheit ist eine Pflanzenzelle exprimiert Form GCD , die natürlicherweise in Karottenzellengentechnisch verändert, um die GCD Enzym exprimieren eingekapselt ist .

Präklinische Studien der oralen GCD demonstrieren die Stabilität des Enzyms in der Zelle und die Kapazität der Cellulosewand, um das Enzym gegen Abbau im Verdauungstrakt in einem in - vitro -Modell des Magen und Darm zu schützen. Zusätzlich wurden Ratten mit lyophilisierten Zellen, die GCD Karotte gefüttert das aktive Enzym in den Zielorganen , der Milz und Leber angesammelt.

Entwicklung einer oralen Abgabe von verkapselten GCD der Gesellschaft hat den Vorteil der Nutzung der gut charakterisierte Wirkmechanismus für taliglucerase alfa ( ein intravenös Auslieferzustand Pflanzenzelle exprimiert GCD ), das klinische Phase -III-Studien abgeschlossen und hat ein PDUFA Datum von eingestellt die FDA am 25. Februar 2011. Darüber hinaus liefert GCD oral dramatisch die Behandlung Paradigma für die Gaucher-Patienten zu ändern, da derzeit zugelassenen Enzymersatztherapiensind nur intravenös geliefert .

"Verwendung des Pflanzenzellexpressionssystemfür die orale Verabreichung von GCD ist revolutionär , weil es zielt auf die krankheitsspezifische Organe ohne Lebensdauer Abhängigkeit wiederholt intravenöse Infusionen . Darüber hinaus ist es im Gegensatz zu Substratreduktionstherapie , orale , sondern kann zu unvorhersehbaren haben langfristigen unerwünschten Wirkungen durch die Hemmung der andere nicht- krankheitsspezifische Verbindungen . Schließlich oraler Verabreichung des Enzyms für Patienten mit Gaucher-Krankheit wird Compliance zu erhöhen und zu vereinfachen ", so Professor Ari Simran , Direktor der Gaucher -Klinik in Shaare Zedek Medical Center, Jerusalem, Israel , und leitender Prüfarzt der klinischen Phase -III-Studie von taliglucerase alfa.

Die Gesellschaft beabsichtigt, Phase I klinischen Studien mit oral GCD bei gesunden Personen , die Träger der Gaucher-Krankheit sind und zeigen reduzierte enzymatische Aktivität zu Beginn der Studie zu initiieren. Das Unternehmen erwartet , um zusätzliche Daten zu diesem Programm an einem der nächsten medizinischen Kongress vorzustellen.

Quelle: Protalix BioTherapeutics , Inc