Lupus Drug Benlysta wirkungsvoll in Phase-3- Studien

In , was als erstes lupus Droge in Jahrzehnten beschrieben worden , um die Wirksamkeit in Phase 3 klinischen Studien zeigen, hat die Ankündigung, dass Benlysta ( Belimumab ) besser als Placebo überrascht Wall Street , wo viele hatte angenommen, das Medikament wurde nirgendwo hin .

Bereits heute Morgen , die Lupus Research Institute ( LRI ) und seine nationale Koalition von Staat und lokalen Organisationen gratulierte Human Genome Sciences Inc ( HGS) und Glaxosmithkline (GSK) auf, was sie als " viel versprechende Ergebnisse " der späten Phase der Studie beschrieben ihre experimentelles Medikament für Menschen mit systemischen Lupus behandeln.

Benlysta ( Belimumab ) ist der erste Untersuchungs humaner monoklonaler Antikörper in einem Klasse namens " BLyS - spezifischen Inhibitoren " und wird von HGS und GSK im Rahmen eines Co- Entwicklungs- und Vermarktungsvereinbarung , die sie im August 2006 unterzeichnet entwickelt.

BLyS - spezifische Inhibitoren erkennen und hemmen die biologische Aktivität von B- Lymphozyten- Stimulatoren .

Systemischer Lupus erythematodes (SLE) oder Lupus ist eine chronische und manchmal tödliche Autoimmunerkrankung , die nicht viele Leute wissen , obwohl es wirkt sich auf mehr als 1,5 Millionen Amerikaner , vor allem Frauen im gebärfähigen Alter . Es ist eine der häufigsten Ursachen der vorzeitigen Herzkreislauferkrankungen , Nierenerkrankungen und Schlaganfall bei jungen Frauen , sagt der LRI .

Die Krankheit verursacht die Produktion von Antikörpern , die fast jeder gesunde Organe und Gewebe des Körpers , einschließlich der Nieren, Gehirn , Herz, Lunge, Haut, Blut und Gelenke anzugreifen.

Das letzte Mal eine Behandlung genehmigt wurde vor fast 50 Jahren , und viele der derzeit verwendeten Medikamente annähernd so giftig wie die Krankheit selbst sind .

LRI Präsident Margaret G Dowd sagte:

"Wir sind sehr zuversichtlich, dass wir jetzt sind stark auf dem Weg in die erste neue Behandlung für Lupus in 50 Jahren. "

" Der Lupus Community lobt HGS und Glaxosmithkline für ihr Engagement und Durchhaltevermögen in schließlich bringt diese potenzielle neue Lupus -Behandlung vor Gericht ", sagte Dowd .

"Und wir bedanken uns bei den hunderten von Menschen mit Lupus , die eingeschrieben und beteiligte sich an dieser wichtigen Studie. Die Teilnahme wie die ihre ist entscheidend für die Suche nach Antworten auf diese Krankheit ", fügte sie hinzu.

Die Ergebnisse, die angekündigt haben, sind der BLISS -52 , dem ersten von zwei doppelblinden, Placebo-kontrollierten Phase -3-Studien . Es nahmen insgesamt 867 Teilnehmer an 90 klinischen Zentren in 13 Ländern , vor allem in Asien, Südamerika und Osteuropa.

Die Studie zeigte, dass zwei Dosen von Benlysta (ehemals LymphoStat -B bezeichnet) , zusammen mit Standardtherapie gegeben , waren wirksamer als Placebo mit Standardtherapie bei Patienten mit serologisch aktiven systemischen Lupus .

Nach einer HGS Aussage Benlysta :

" Erreicht eine klinisch und statistisch signifikante Verbesserung der Patienten Ansprechrate nach 52 Wochen im Vergleich zu Standardtherapie allein. "

Das Medikament wurde auch gezeigt, dass gut vertragen werden , mit Nebenwirkungsratenvergleichbar zwischen Placebo und aktive Arzneimittelgruppen , sagten sie.

Genauer gesagt, die obere Linie Ergebnis der BLISS -52 -Studie wurde , dass auf der Grundlage einer Intention- to-treat- Analyse (ITT) , beide Test Dosen des Medikaments plus Standardtherapie zeigte eine klinisch und statistisch signifikante Verbesserung im Vergleich zu Placebo plus Standardtherapie : 57,6 Prozent für 10 mg / kg , 51,7 Prozent bei 1 mg / kg im Vergleich zu 43,6 Prozent in der Placebogruppe (p = 0,0006 und 0,011 für die zwei Dosen im Vergleich zu Placebo beziehungsweise).

"Patientenantwort wurde durch eine Verbesserung der SELENA SLEDAI Note 4 Punkte oder mehr definiert ist, keine klinisch signifikante BILAG Verschlechterung und keine klinisch signifikanten Verschlechterung in Physician Global Assessment ", sagte HGS .

SELENA SLEDAI ist ein Krankheitsaktivität Skala , die eine klinisch bedeutsame Verringerung der SLE Krankheitsaktivität gibt . Des Arztes Global Assessment definiert Verschlechterung als eine Zunahme von 0,30 Punkten oder mehr von der Basislinie , und BILAG misst Schwere der Fackeln , da sie Organe betreffen .

Die Ergebnisse für die jedes einzelne Element des Patienten respose Rate waren " im Einklang mit der für den primären Endpunkt gezeigt allgemeine Verbesserung ", fügten sie hinzu.

Die Ergebnisse einer zweiten Phase- 3-Studie , BLISS -76 , mit 826 Teilnehmern 133 klinischen Standorten in 19 Ländern , vor allem in Nordamerika und Europa , werden voraussichtlich noch in diesem Jahr .

BLISS - 52 und BLISS -76 sind die größten klinischen Studien überhaupt bei Menschen mit Lupus durchgeführt. Das Design der beiden Studien ist ähnlich , aber die Dauer der Therapie in beiden Studien ist anders - 52 Wochen für BLISS - 52 und 76 Wochen für BLISS -76 .

Präsident und CEO von HGS , H Thomas Watkins, sagte der Presse , dass :

" Angesichts der begrenzten Behandlungsmöglichkeiten derzeit zur Verfügung , Patienten würden stark von möglichen neuen Behandlungen zu profitieren. "

Er sagte, wenn die zweite Studie zeigt positive Ergebnisse im November dieses Jahres :

"Wir und GSK Plan, Marketing-Anwendungen in den Vereinigten Staaten , Europa und anderen Regionen im ersten Halbjahr 2010 vorzulegen "

Leiter der Abteilung für Rheumatologie und allergie klinische Rheumatologie am North Shore-LIJ Health System in New York, sagte Dr. Richard Furie :

" Dies ist ein wichtiger Fortschritt für Patienten , Familien und Ärzte - die gesamte Lupus Community bei! "

" Es besteht kein Zweifel , dass eine Zulassung von Arzneimitteln weiter Arzneimittelentwicklung und weitere Entdeckungen zu fördern", fügte er hinzu.

Dr. Daniel J Wallace, Professor für klinische Medizin an der David Geffen School of Medicine an der UCLA , sagte der vielversprechenden Ergebnisse darstellen :

" Ein Durchbruch für die schließlich unter Verwendung einer Methode, die Forscher Krankheiten Verbesserung stehen können . "

Dr. Tammy O Utset , Associate Professor für Medizin an der University of Chicago, lobte die Pharmaunternehmen , und beschrieb ihr Konzept so ehrgeizig , dass sie durchgeführt " großen internationalen Studien, die gleichzeitig eine große Investition in systemischer Lupus -Therapie darstellen " .

Dr. Carlo Russo, Senior Vice President, Biopharm Entwicklung bei GSK sagte, dass :

"Lupus ist eine chronische, schwächende oft , und manchmal tödliche Erkrankung, die schätzungsweise fünf Millionen Menschen weltweit und kann eine verheerende Wirkung auf beiden Patienten mit der Krankheit leben und ihre Familien haben . "

Er sagte, die beiden Unternehmen freuten sich auf erfolgreichem Abschluss der Prüfungen , so dass sie " dieses möglicherweise wichtigen therapeutischen Fortschritt für Patienten mit SLE " bringen kann .

Professor Sandra V Navarra, ein Principal Investigator über die Irrungen und Leiter der Rheumatologie an der Universität von Santo Tomas , Manila, den Philippinen , sagte:

"Wir sind durch die Ergebnisse der BLISS -52 gefördert wird, und freuen uns darauf , diese Ergebnisse später präsentiert im Jahr . Wir freuen uns auch auf die Ergebnisse der BLISS -76 noch in diesem Jahr . "

Laut der Nachrichtenagentur Reuters hatte Analysten der Wall Street Belimumab entlassen, weil eine frühere Studie hatte enttäuschende Ergebnisse erbracht.

Aber in einem Interview nach der Bekanntgabe dieser neuesten Erkenntnisse gegeben , sagte Watkins das Medikament hatte " Blockbuster" Potenzial.

Quellen: HGS , Lupus Research Institute, Reuters.