Phase 1 Multiple-Sklerose- Studie sicher Setzt der Patienten Immunsystem und reduziert Angriff auf Myelin Protein

In einer klinischen Studie der Phase 1 für das erste Medikament, das das Immunsystem des Reset multiple sklerose (MS) Patienten zeigte die Therapie sicher und Reaktivität Patienten Immunsystem " Myelin drastisch reduziert von 50 bis 75 Prozent , entsprechend der neuen Northwestern Medizin Forschung.

In MS , die das Immunsystem angreift und zerstört Myelin, die Isolationsschicht , die sich um die Nerven bildet im Rückenmark , Gehirn und Sehnerv . Wenn die Isolierung zerstört wird, können elektrische Signale, die nicht effektiv durchgeführt werden, was zu Symptomen, die von mild Gliedmaßen Taubheit zu Lähmung oder Blindheit reichen .

" Die Therapie stoppt Autoimmunreaktionen , die bereits aktiviert werden und verhindert, dass die Aktivierung der neuen Autoimmunzellen", sagte Stephen Miller, die Judy Gugenheim Forschung Professor für Mikrobiologie - Immunologie an der Northwestern University Feinberg School of Medicine. "Unser Ansatz lässt die Funktion des normalen Immunsystem intakt ist. Das ist der heilige Gral . "

Miller ist Co- Senior-Autor der ein Papier über die Studie, die in der Fachzeitschrift Science Translational Medicine veröffentlicht 5. Juni wird. Die Studie ist eine Zusammenarbeit zwischen Northwestern Feinberg School , Universitätsspital Zürich in der Schweiz und Universitätsklinikum Hamburg -Eppendorf in Deutschland.

Die Studie am Menschen ist die Übersetzung von mehr als 30 Jahren von der präklinischen Forschung in Millers Labor.

In der Studie wurden die MS-Patienten " eigenen speziell verarbeitete weiße Blutzellen verwendet werden, um heimlich zu liefern Milliarden von Myelin- Antigene in ihre Körper so ihr Immunsystem würde sie als harmlos zu erkennen und zu entwickeln Toleranz zu ihnen.

Aktuelle Therapien für MS unterdrücken, das gesamte Immunsystem , so dass die Patienten anfälliger für Infektionen und Alltags höhere Raten von Krebs.

Während der Prozess der neun Patienten - , die in Hamburg, Deutschland behandelt wurden - zu wenig , um statistisch die Behandlung der Lage ist, das Fortschreiten der MS zu verhindern, zu ermitteln , die Studie habe zeigen Patienten, die die höchste Dosis von weißen Blutzellen erhalten hatten, das größte Minderungs in Myelin Reaktivität.

Das primäre Ziel der Studie war es, die Sicherheit und Verträglichkeit der Behandlung zu demonstrieren . Es zeigte die intravenöse Injektion von bis zu 3 Mrd. weißen Blutzellen , die mit Myelin -Antigene verursacht keine nachteiligen in MS-Patienten betrifft . Am wichtigsten ist, hat es nicht die Patienten " Krankheit zu reaktivieren und hatte keinen Einfluss auf ihre gesunde Immunität gegen echte Krankheitserreger.

Im Rahmen der Studie untersuchten die Forscher Patienten Immunität Tetanus denn alle hatten Tetanus Schüsse in ihrem Leben erhalten . Einen Monat nach der Behandlung , die Immunantworten gegen Tetanus blieb stark , zeigt Immunwirkungder Behandlung war die nur für Myelin.

Die Sicherheit der Menschen Studie bereitet die Bühne für eine Phase -2-Studie , um zu sehen , ob die neue Behandlung kann das Fortschreiten der MS beim Menschen zu verhindern. Wissenschaftler versuchen derzeit 1.500.000 $ zu erhöhen , um die Studie, die bereits in der Schweiz zugelassen wurde starten. Millers präklinischen Forschung gezeigt, die Behandlung gestoppt das Fortschreiten der schubförmiger MS in Mäusen.

" In der Phase -2-Studie wollen wir den Patienten so früh wie möglich in der Krankheit zu behandeln , bevor sie Lähmung aufgrund Myelinschäden . " Miller sagte . " Sobald das Myelin zerstört wird, ist es schwer, die zu reparieren. "

In der Studie, Patienten weißen Blutkörperchen wurden abfiltriert , besonders verarbeitet und durch eine in der Studie entwickelten komplexen GMP Herstellungsprozess in Verbindung mit Myelin- Antigene co- leitenden Autoren , Roland Martin, Mireia Sospedra und Andreas Lutterotti und ihr Team an der Universität Klinikum Hamburg- Eppendorf . Dann Milliarden von diesen toten Zellen heimlich Tragen der Myelin -Antigene wurden intravenös in den Patienten injiziert. Die Zellen in die Milz, die das Blut filtert und hilft dem Körper verfügen über Altern und Sterben Blutkörperchen. Während dieses Prozesses , die Immunzellen beginnen, Myelin zu erkennen , wie eine harmlose und Immuntoleranz schnell entwickelt . Dies wurde bei den Patienten mit Immunassaysentwickelt und durch das Forschungsteam in Hamburg durchgeführt bestätigt.

Diese Therapie , wobei eine weitere Prüfung kann nützlich für die Behandlung nicht nur MS sondern auch eine Vielzahl von anderen Autoimmunkrankheiten und allergischen Erkrankungen, lediglich durch Umschalten der Antigene an die Zellen gebunden ist. Die bisher veröffentlichten präklinischen Forschung von Miller zeigte Wirksamkeit der Therapie bei Typ -1-Diabetes und Atemwegsallergien(Asthma) und Erdnuss-Allergie .

Die MS- Studie am Menschen bezieht sich direkt auf Millers kürzlich veröffentlichten Forschungs bei Mäusen , in denen er Nanopartikel - anstatt weißen Blutzellen eines Patienten - um die Myelin -Antigen zu liefern. Mit weißen Blutzellen eines Patienten ist eine kostspielige und arbeitsintensive Prozedur . Miller Studie zeigte die Nanopartikel , die potentiell billiger und leichter zugänglich zu einer allgemeinen Population sind, könnten ebenso wirksam wie die weißen Blutzellen als Abgabevehikel ist. Diese Nanopartikel- Technologie hat zur Cour Pharmaceutical Development Company lizenziert und befindet sich in der präklinischen Entwicklung.

Millers Forschung vertritt mehrere Säulen des strategischen Plans von Northwestern durch die Entdeckung neuer Möglichkeiten, um Krankheiten in der biomedizinischen Wissenschaften behandeln und der Umsetzung dieser Erkenntnisse in Ideen und Produkte , die die Welt zu einem besseren Ort für alle zu machen.