Drug schützt Gehirnzellen bei Chorea Huntington Modell
Ein Medikament in einigen Ländern zur Behandlung der Symptome der zu behandeln Huntington -Krankheit verhindert Tod von Gehirnzellen bei Mäusen gentechnisch verändert, um die erblichen Krankheit imitieren , haben UT Southwestern Medical Center Forscher gefunden.
Die Forschung wirft ein Licht auf die biochemischen Mechanismen der Erkrankung beteiligt sind , und schlägt neue Wege der Studie zur Verhinderung von Hirn Zelltod in gefährdeten Menschen , bevor Symptome auftreten .
" Das Medikament kann tatsächlich verhindern, dass Gehirnzellen vor dem Absterben ", sagte Dr. Ilya Bezprozvanny , Associate Professor für Physiologie bei UT Southwestern . "Es ist viel wichtiger als die Leute dachten . "
Die Studie , die Dr. Bezprozvanny ist Senior Autor , erscheint in der 25. Juli Ausgabe von The Journal of Neuroscience .
Die Droge, genannt Tetrabenazin ( TBZ ) wird im Handel als Xenazine oder Nitoman und blockiert die Wirkung von Dopamin , einer Verbindung, die einige Nervenzellen nutzen, um anderen zu signalisieren verteilt . TBZ ist für den Einsatz in mehreren Ländern zugelassen , aber nicht die USA, zu unkontrollierbaren Muskelbewegungen in Huntington und anderen neurologischen Erkrankungen zu behandeln.
Chorea Huntington ist eine tödliche genetische Erkrankung, die in der Regel manifestiert sich etwa im Alter von 30 bis 45 , nach der Huntington-Krankheit -Gesellschaft von Amerika . Etwa einer von 10.000 Menschen in den USA haben die Krankheit , mit einem anderen 200.000 in Gefahr. Einer der berühmtesten Menschen mit Huntington- war Folksänger Woody Guthrie , der 1967 starb .
Chorea Huntington ist durch ein dominantes Gen verursacht , was bedeutet , dass eine Person , die das Gen ist sicher, die Krankheit zu entwickeln und hat eine 50 -prozentige Chance, die Weitergabe an seine Kinder . Symptome sind ruckartige , unkontrollierte Bewegungen genannt Chorea und die Verschlechterung der geistigen Fähigkeiten und der Persönlichkeit . Die Symptome beginnen nach vielen Gehirnzellen sind bereits gestorben .
Auch wenn ein Gentest vorliegt, einige Menschen mit einer Familiengeschichte von Huntington entscheiden, nicht überprüft werden , weil es keine Heilung gibt und weil sie Verlust der Krankenversicherung zu fürchten. Es gibt Behandlungen , die Symptome zu verringern , aber es gibt derzeit keine Möglichkeit, zu verlangsamen oder zu stoppen, das Fortschreiten der Krankheit .
In der vorliegenden Studie verwendeten UT Tex Forscher Mäuse , die genetisch verändert wurden , um die mutierten menschlichen Gen für die Huntington- tragen , verursacht Symptome und der Tod von Gehirnzellen , ähnlich den in der Krankheit beobachtet . Die Studie über einen Bereich des Gehirns fokussiert genannt Striatum , die eine kritische Rolle in Relaying Signale betreffend Bewegung und höhere Gedanken spielt und empfängt Signale von verschiedenen Bereichen des Gehirns .
Das Striatum ist hauptsächlich aus Nervenzellen , den mittelgroßen Projektionsneuronen , das Massensterben in Huntington unterzogen werden. Ein Haupteingangzum Striatum stammt aus einem Gebiet namens der Substantia nigra , die willkürlichen Bewegungen steuert und sendet Signale über die Nervenzellen , die Dopamin freisetzen , um das Striatum .
Die Forscher, die verschiedenen Koordinationstests an normalen und genetisch manipulierten Mäusen. Engineered Mäusen ein Medikament, das Gehirn Dopamin durchgeführt schlimmer auf diese Aufgaben zu, während TBZ gegen diesen Effekt geschützt. Am wichtigsten ist, erscheint TBZ deutlich zu reduzieren Zellverlust im Striatum der veränderte Mäuse , berichten die Wissenschaftler .
" Mehr Forschung ist notwendig , um festzustellen, ob diese Schutzwirkung könnte auch vorhanden in den Menschen, und auch, ob gefährdete Menschen würden von der Droge profitieren ", sagte Dr. Bezprozvanny .
Klinische Studien am Menschen wäre sehr schwierig , aber, weil Studien erfordern viele Teilnehmer und es gibt keinen einfachen Weg, um die Wirksamkeit eines Medikaments präsymptomatischen punkten , sagte Dr. Bezprozvanny . So wird seine zukünftige Studien an Tieren an der Wirksamkeit der TBZ gegeben unmittelbar nach dem ersten Symptome entwickelt zu suchen. Diese Situation simuliert, was wahrscheinlich in einer Studie am Menschen geschehen , sagte er.
Andere UT Southwestern Forscher an der Studie beteiligt waren Dr. Tie- Shan Tang, Ausbilder in der Physiologie ; und Dr. Xi Chen und Dr. Jing Liu, Postdoktoranden in der Physiologie .
Die Arbeit wurde von der Robert A. Welch Foundation , der Huntington-Krankheit -Gesellschaft von Amerika , der Erbkrankheit Stiftung, der HighQ -Stiftung und dem Nationalen Institut für Neurologische Erkrankungen und Schlaganfall .
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