New Drug Ziel Für Huntington-Krankheit

McMaster University Forscher haben erste Einblicke in die Huntington -Krankheit (HD) ausgelöst wird. Die Forschung wird online im British Journal veröffentlicht wurde, Human Molecular Genetics.

" Dies sind aufregende Ergebnisse von der McMaster -Team ", sagte Dr. Rémi Quirion , Wissenschaftlicher Direktor bei der kanadischen Institutes of Health Research , Institut für Neurowissenschaften , Geistige Gesundheit und Sucht . Selbst wenn das Huntingtin-Protein hat fast 20 Jahren bekannt ist, ist die Ursache für die Huntington-Krankheit noch nicht klar. Daten berichtet hier werfen ein neues Licht an diesem Aspekt und möglicherweise neue therapeutische Potenzial in der Zukunft führen . "

Ray Truant , Professor in der Abteilung für Biochemie und Biomedizin , hat die Untersuchung der biologischen Rolle des Huntingtin-Protein und die Sequenzen in das Protein, das sie sagen, wo man innerhalb einer Gehirnzelle zu gehen.

Huntington -Krankheit ( HD) ist eine neurologische Erkrankung vor Degeneration von Gehirnzellen resultieren. Die Degeneration verursacht unkontrollierte Bewegungen der Gliedmaßen und der Verlust der intellektuellen Fähigkeiten , was schließlich zum Tod . Es gibt keine Behandlung . HD ist eine Erbkrankheit , von Eltern auf Kinder durch eine Mutation in der normalen Gens bestanden . Die Krankheit wird geschätzt, dass etwa einer von 10.000 Personen betreffen.

Truant und Doktorand Doktorand , Randy Singh Atwal , haben ein kleines Proteinsequenz in Huntingtin , die es zu dem Teil der Zelle von entscheidender Bedeutung für Proteinqualitätskontrollefinden können entdeckt. Ähnliche Ergebnisse wurden beobachtet für andere neurodegenerative Erkrankungen wie Parkinson und Alzheimer Erkrankungen sehr wichtig zu sein .

Huntingtin -Protein ist für die normale Entwicklung in allen Säugetieren, und wird in allen Zellen gefunden , aber dessen Funktion unbekannt war . Es scheint, dass Huntingtin ist entscheidend für die Reaktion eines Gehirns Zelle, Stress Und bewegt sich aus dem endoplasmatischen Reticulum in den Zellkern , das Steuerzentrum der Zelle. Wenn mutiertem Huntingtin ist jedoch zum Ausdruck gebracht , so geht er in den Zellkern , wie es sollte als Reaktion auf Stress , aber es kann nicht ordnungsgemäß beendet werden , häufen sich in den Zellkern und die zu Gehirn Zelltod in HD .

"Was ist wichtig, Huntington-Krankheit Forschung ist, dass in das Erlernen der grundlegenden Zellbiologie dieses Proteins haben wir auch entdeckt ein neues Target für die Krankheit ", sagt Atwal .

Atwal zusätzlich gefunden, dass Huntingtin kann an den Kern durch Protein -modifizierende Enzyme genannte Kinasen gesendet werden , und er hat die dreidimensionale Form dieser Sequenz bestimmt.

Truant und Atwal Arbeit zeigt, dass , wenn mutiertem Huntingtin am Eindringen in den Zellkern verhindert , kann es nicht eine Gehirnzelle zu töten. Das heißt, ein Kinase-Inhibitor Medikament wirksam bei der Huntington- Krankheit. Kinaseinhibitoren bilden die größte Anzahl von erfolgreichen neuen Generation Medikamente, auf den Markt kommen, für eine Vielzahl von Krankheiten, einschließlich Schlaganfall . Arthritis und Krebs.

" Das ist sehr spannend für uns , weil wir sofort haben alle Werkzeuge und die Unterstützung in der Hand an der McMaster , diese Kinase schnell jagen und finden potenzielle neue Medikamente für die Huntington-Krankheit in einer Weise, die ähnlich oder besser als ein großes Pharmaunternehmen sind " , sagt Truant . Truant Labor ist auch in den USA mit der Heilung der Huntington-Krankheit Initiative ( CHDI ) eine neuartige Zusammenarbeit konzentrierte sich gemeinnützige virtuellen Pharmaunternehmen auf HD .

Ein großer Teil dieser Arbeit wurde in dem neuen McMaster Biophotonik Anlage ( http://www.macbiophotonics.ca/ ) abgeschlossen , und weitere Forschung wird in McMaster einzigartige Hochdurchsatz -Screening -Labor durchgeführt werden ( http://hts.mcmaster.ca / ) und andere neue Labors , die an der Universität etabliert.

"Wir können tatsächlich beobachten Huntingtin-Protein Bewegung innerhalb eines einzigen Live- Gehirnzelle in Echtzeit als Reaktion auf Stress , und wir beobachten mutiertem Huntingtin töten die Zelle , auch über Tage ", sagt Truant . "Verwenden molekulare Werkzeuge , Computer-Software und ausgeklügelte Lasermikroskopie Techniken, die wir an der McMaster die Entwicklung in den letzten sieben Jahren , können die Forscher nun diese Methoden, um hoffentlich sehen ein Medikament das verhindern . "

Truant Labor wird durch Zuschüsse aus den USA High Q Foundation, der kanadischen Institutes of Health Research , der Huntington -Gesellschaft von Kanada und Canada Foundation for Innovation unterstützt.

"Diese Entdeckung zeigt wachsenden Beitrag Dr. Truant bis zur internationalen Kampagne , eine Welt frei von Huntington-Krankheit zu schaffen ", sagt Don Lamont , Geschäftsführer

"Unsere Familien leben auf einer " Gratwanderung " Warten auf eine wirksame Behandlung oder Heilung von HD" , sagt Lamont . "Die Entdeckung bietet Hoffnung für die Huntington -Gemeinschaft - vor allem hoffen, dass ihre Kinder nicht haben, um die Verwüstung dieser Erbkrankheit leiden . "

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Quelle: Veronica McGuire
McMaster University