Huntington-Krankheit : Forscher entwickeln ersten transgenen Affe Modell
Wissenschaftler haben die erste gentechnisch veränderte Affenmodell , die einige Symptome bei Patienten mit beobachtet repliziert entwickelt Huntington-Krankheit Nach einer neuen Studie von der National Institutes of Health. Die Forscher sind jetzt in der Lage , dieses komplexe , verheerend und unheilbaren genetischen Störung , die das Gehirn besser zu verstehen. Dieser Fortschritt in der Online- Ausgabe der Publikation berichtet NaturKönnte zu wichtigen Durchbrüchen in dem Bemühen, neue Behandlungen für eine Reihe von neurologischen Erkrankungen zu entwickeln führen kann.
Chorea Huntington ist eine vererbte Krankheit, die durch ein defektes Gen, bestimmten Nervenzellen im Gehirn zu sterben auslöst verursacht . Die Symptome können unkontrollierte Bewegungen , Stimmungsschwankungen, kognitive Abnahme , Gleichgewichtsstörungen und schließlich die Fähigkeit zu gehen , sprechen oder schlucken zu verlieren sind . Es wirkt sich auf fünf bis 10 Personen in jeder 100.000 . Es gibt keine bekannte Behandlung, um das Fortschreiten der Krankheit zu stoppen , nur Medikamente, um die Symptome zu lindern . Der Tod tritt üblicherweise 15 bis 20 Jahre nach dem Einsetzen .
Diese Studie ist das erste Mal , dass Forscher haben ein Rhesusaffen -Modell eines bestimmten Erkrankungen des Menschen entwickelt unter Verwendung von transgenen Technologien , eine deutliche Verbesserung gegenüber Maus-Modellen . Transgene Tiere werden mit einem rekombinanten DNA- Verfahren , um ein Genom angelegt hat .
"Diese Forschung ermöglicht es Wissenschaftlern, über Mausmodelle voranzutreiben , welche nicht alle der Veränderungen im Gehirn und Verhalten, das mit der Erfahrung der Huntington-Krankheit Menschen replizieren ", sagte John D. Harding, Ph.D., Direktor des Primaten- Ressourcen auf der NIH Nationalen Center for Research Resources ( NCRR ), die die Studie finanziert. " Primatenmodellebesser Spiegel menschlicher Krankheiten und sind ein wichtiges Bindeglied zwischen Forschung mit kleinen Labortieren und Studien mit Menschen. "
Um die genetischen Komponenten dieser Krankheit zu entwirren , NIH - unterstützten Forscher Anthony WS Chan , D.V.M. , Ph.D .; Xiao- Jiang Li, M. D. , Ph.D .; und Shi- Hua Li, MD, Ph.D., in Zusammenarbeit mit ihren Kollegen an der Yerkes National Primate Research Center und andere Komponenten der Emory University in Atlanta . Die Forschung wurde von der NCRR und dem Nationalen Institut für Neurologische Erkrankungen und Schlaganfall ( NINDS ) am NIH unterstützt.
Die Emory Forschungsteam entwickelte diese transgenen Affenmodell durch die Einführung von veränderten Formen des Huntington -Gens in monkey Eier mit einem viralen Vektor . Die Eier wurden befruchtet und die daraus resultierenden Embryonen wurden in Leihmütter eingebracht , was zu fünf Lebendgeburten . Die Forscher untersuchen nun den Ausbruch der Krankheit und ihrer Verhaltens- und kognitive Effekte , mit dem Ziel, mit dem Affen -Modell zum besseren Verständnis von Krankheitsmechanismen und Therapien zu entwickeln.
"Genetische Fortschritte machen es leicht zu identifizieren , die die Krankheit Gen geerbt hat ", sagte Walter Koroshetz , MD, stellvertretender Direktor des NINDS . " Jetzt, mit einem Primatenmodell der Huntington-Krankheit haben, können wir einen großen Schritt näher an der Suche bessere Behandlungen für Menschen mit der Krankheit sowie diejenigen bestimmt, es zu entwickeln. "
Das PrimatenzentrumYerkes , wo dies vorher gemacht wurde ist einer von acht durch NCRR unterstützt. Die Zentren bieten Führung, Ausbildung und Ressourcen, um wissenschaftliche Entdeckungen und mitfühlend , Tierpflegequalitätzu fördern. Im vergangenen Jahr , die acht Zentren im ganzen Land gelegen unterstützt mehr als 2000 Forscher untersuchen eine breite Palette von Krankheiten unter Verwendung von nicht menschlichen Primaten -Modellen.
" Yerkes Primatenzentrumist ein idealer Ort , um wegen seiner Expertise in menschlicher Primat Transgenese , nicht-invasive neuronalen Bildgebung, und Erfahrung mit VerhaltensbeurteilungDurchführung dieser Arbeit ", sagte Dr. Harding .
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NCRR , ein Teil der NIH stellt Labor-Wissenschaftler und klinische Forscher mit den Ressourcen und Ausbildung, die sie zu verstehen, zu erkennen , zu behandeln und zu verhindern, dass ein breites Spektrum von Krankheiten benötigen . NCRR unterstützt alle Aspekte der translationale und klinische Forschung, verbindet Wissenschaftler , Patienten und Gemeinden in der gesamten Nation . Für weitere Informationen, besuchen http://www.ncrr.nih.gov/ .
Die NINDS ( http://www.ninds.nih.gov/ ) ist die Nation der primären Unterstützer der biomedizinischen Forschung auf das Gehirn und das Nervensystem .
Die NIH - Medical Research Agency The Nation - umfasst 27 Institute und Zentren und ist eine Komponente des US Department of Health and Human Services . Es ist die primäre föderalen Agentur für die Durchführung und Förderung der medizinischen Grund , klinische und translationale Forschung , und es untersucht die Ursachen , Behandlungen und Kuren für beide gemeinsame und seltene Krankheiten. Für weitere Informationen über die NIH und deren Programmen, besuchen http://www.nih.gov/ .
Quelle: Joyce McDonald
NIH / National Center for Research Resources