Raptor Pharmaceuticals Corp. erhält FDA Orphan Drug Designation für Cysteamin bei der Huntington Krankheit

Raptor Pharmaceuticals Corp. ( "Raptor " oder das " Unternehmen") ( OTC Bulletin Board : RPTP) gab bekannt, dass die US Food and Drug Administration ( "FDA " ) hat die Orphan Drug Designation für Cysteaminbitartrat ( " Cysteamin " ) für die gewährten Behandlung Huntington -Krankheit ( "HD" ) . Cysteamin wird derzeit von der FDA und der Europäischen Arzneimittelagentur ( "EMEA" ) zur Behandlung von nephropathischer Cystinose ( " Cystinose " ) , eine seltene lysosomale Speicherkrankheit zugelassen. Präklinische Ergebnisse deuten darauf hin , dass Cysteamin hat neuroprotektive Effekte , die möglicherweise helfen könnten, behandeln HD . Raptors klinische Entwicklung Tochtergesellschaft Bennu Pharmaceuticals Inc. (" Bennu " ) , plant, Cysteamin bei Patienten mit HD zu bewerten.

HD ist eine seltene neurologische Erbkrankheit gedacht, um in ca. 1 auftreten, aus jeden 20.000 Menschen , was zu rund 20.000 Patienten in den USA derzeit . Derzeit gibt es kein Medikament zur Verfügung , das die einzigartige molekulare Defekt, der geglaubt wird, um HD , eine fortschreitende Krankheit, die oft zum Tode führt innerhalb von 15 bis 20 Jahren nach der Diagnose führen zum Ziel hat. HD ist ein Gen , was zur Degeneration bestimmter Nervenzellen im Gehirn. Die Krankheit wird durch unkontrollierte Bewegungen und Stimmungsschwankungen oder gekennzeichnet Depression , Gefolgt von Demenz . Präklinische Befunde Cysteamin Wirkmechanismus zeigen, dass es neuroprotektive Wirkung durch die Anhebung der BDNF , neuroprotektiver neurotrophen Faktor , im Gehirn von Mäusen HD hat . BDNF -Spiegel können auch eine potentielle Biomarker für die Wirksamkeit von Cysteamin in HD , einer wichtigen Entwicklungsproblem , wenn eine Therapie wird verwendet, um zu verhindern oder langsame klinische Manifestation einer Störung sein.

Der Orphan Drug Act 1983 enthält wichtige wirtschaftliche Anreize für Unternehmen zu ermutigen, mögliche Therapien für die Diagnose, Prävention und / oder Behandlung von seltenen , schweren Krankheiten, die 200.000 Personen oder weniger in den USA Orphan -Drug-Status von der FDA entwickeln können sieben Jahre Markt Exklusivität nach der Genehmigung des Zulassungsantrags , sowie geringere regulatorische Gebühren und zusätzliche regulatorische Unterstützung für Forschungs- und Entwicklungsinitiativen .

Ted Daley , Präsident von Bennu , erklärte: " Huntington-Krankheit ist eine schreckliche , lähmende Erkrankung ohne aktuelle Heilmittel. Erhältlich Medikamente können nur minimieren Symptome wie unkontrollierbaren Bewegungen und Stimmungsschwankungen. Die Entscheidung der FDA zu Cysteamin Orphan Drug Status in Huntington-Krankheit gewähren ergänzt unsere Bemühungen um zusätzliche Indikationen für Cysteamin zu entwickeln. Wir werden den Bau aus der bestehenden vorklinischen Daten, die Sicherheits Cysteamin und potenzielle Wirksamkeit zeigt die Behandlung von HD . Wir freuen uns auf den Beginn einer klinischen Phase- II-Studie bei HD-Patienten im Jahr 2008. "

Dr. Christopher M. Starr, Raptor , Chief Executive Officer , erklärte: "Wir freuen uns , dass die FDA die Orphan Drug Designation für Cysteamin in HD erteilt . Das Team von Raptor ist in die Entwicklung sowie die Marktzulassung neuer Therapien für seltene sehr versiert Drogenerkrankungen . Wir hoffen, etwas von diesem orphan-Drug- Know-how und Know -how, um klinische Programm von Bennu für HD zu erleichtern. "

Durch die Akquisition von Fusion von Encode Pharmaceuticals im Dezember 2007 erhalten Bennu eine exklusive , weltweite Lizenz für Rechte des geistigen Eigentums für die Entwicklung von Cysteamin von UC San Diego für die Behandlung von bestimmten Krankheiten wie Cystinose, nichtalkoholischer Steatohepatitis ( " NASH " ) und Huntington -Krankheit.

Über Raptor Pharmaceuticals Corp.

Raptor Pharmaceuticals Corp. Geschäft besteht aus zwei Segmenten : dem zu 100 % im Besitz der Entwicklungsphase Biotechnologie-Unternehmen Raptor Pharmaceutical Inc. (" Raptor Inc. "); und dem zu 100% Eigentum an der klinischen Phase -Entwicklungsunternehmen Bennu . Raptor Inc. bioengineers neuartigen Arzneimittelkandidaten und drogen Plattformen, die vom humanen rezeptorassoziierten Protein ( " RAP" ) sowie verwandten Proteinen abgeleitet sind , während Bennu Fortschritte in der klinischen Phase -Produktkandidaten zur Zulassung und Vermarktung .

Die präklinischen Programme von Raptor Inc. zielen Krebs, neurodegenerative Storungen und Infektionskrankheiten. HepTide (TM) wurde entwickelt, um modifizierte RAP -basierte Peptide , Drogen konjugiert nutzen, um ihre Auslieferung an die Leber zu Ziel potenziellen Behandlung primären Leberkrebs und Hepatitis . Bei neurodegenerativen Erkrankungen , sind modifizierte RAP -Peptide genannt Neurotrans (TM) derzeit Auswertung der Stanford University in der Zellkultur und Tiermodellen für ihre Fähigkeit, den Transport von Molekülen aus dem Blut ins Gehirn zu verbessern. In dem Bemühen, ihren neuen Ansatz zu schützen, hat Raptor Inc. derzeit fünf Patentanmeldungen in Kritik in den USA und Ländern in Europa und Asien , sowie zwei vorläufige Patentanmeldungen von der Washington University lizenziert. Darüber hinaus hat Raptor Inc. kürzlich eingereichten zwei neuen provisorischen Patentanmeldungen in den USA, von denen die erste erstreckt sich eine neue Familie von RAP -Peptide und die zweite Anwendung weiter zu unterstützen und zu erweitern ihre Berichterstattung in bestimmten Indikationen .

Bennu führt die klinische Entwicklung der Produktkandidaten intern bei Raptor Inc. einlizenziert Kandidaten entwickelt , die: 1) neue chemische Wirkstoffe in der mittleren bis späten Phase der klinischen Entwicklung; 2 ), die derzeit zugelassenen Medikamente mit möglichen Wirksamkeit bei weiteren Indikationen ; und 3) Behandlungen, die wiederverwendet oder als potentiell wirksamer oder bequeme Behandlungen für ihre derzeit zugelassenen Indikationen neu formuliert werden kann . Erste klinische Programme Bennu gehören die Behandlung von Aldehyd-Dehydrogenase ( " ALDH2 " ) Mangel, nephropathischer Cystinose und NASH .

Für weitere Informationen , besuchen Sie bitte http://www.raptorpharma.com .

ZUKUNFTSGERICHTETE AUSSAGEN

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Raptor Pharmaceuticals Corp.
http://www.raptorpharma.com