Wissenschaftler erstellen krankheitsspezifische Stammzelllinien

US-Forscher haben einen Weg, um unsterbliche Zellstämme und Gewebetypen von erkrankten Patienten durch die Umwandlung ihrer Zellen in pluripotente Stammzellen mit den gleichen genetischen Fehler zu produzieren gefunden. Die neuen Zelllinien können die Wissenschaftler zu zehn verschiedene genetische Erkrankungen wie Parkinson zu untersuchen, Muskeldystrophie Und Typ 1 Diabetes im Reagenzglas statt in den Patienten ein großer Fortschritt gegenüber bisherigen Methoden .

Die Studie ist die Arbeit der Forscher von der Harvard Medical School , Massachusetts General Hospital und der University of Washington , von Howard Hughes Medical Institute Investigator George Daley Q geführt , die an der Kinderklinik Boston basiert. Es liegt in der fortschrittlichen Online-Publikation der Zeitschrift Zelleam 7. August .

Obwohl Wissenschaftler haben seit Jahren wachsenden menschlichen Zellen von erkrankten Patienten im Labor sind die derzeitigen Methoden nicht zufriedenstellend, da Zellen, die direkt von den Patienten genommen haben eine begrenzte Lebensdauer , und wenn diese geändert werden , um sie " unsterblich" , ihre Physiologie ändern und die Ergebnisse fraglich.

Induzierte pluripotente Stammzellen ( iPS-Zellen) auf dem Vormarsch in der Stammzellforschung , weil wie embryonale Stammzellen , das Potenzial, in fast jede Art von Zellen und Körpergewebe verwandeln sie haben , und die Zelllinien gehen auf ewig ; sie haben nicht die begrenzte Lebensdauer Nachteil von Zellen direkt von Patienten genommen , oder die geerbten Eigenschaften des Tumor oder erkranktes Gewebe , aus denen sie abgeleitet wurden . Dies ermöglicht es Wissenschaftlern, "gesund" Gewebekulturen mit dem genetischen Code der Erkrankung sowie das erkrankte Gewebe zu untersuchen.

In dieser Studie hergestellten Daley und Kollegen pluripotente Stammzellen (iPS ) Zellen von Patienten induziert mit 10 verschiedenen genetischen Erkrankungen :
1. Adenosin-Desaminase-Mangel im Zusammenhang mit schwerer kombinierter Immundefizienz (ADA -SCID , eine Form der " Junge in der Blase Krankheit" ) ,
2. Shwachman - Bodian - Diamond-Syndrom ( SBDS , die Knochenmark fehlschlägt und prädisponiert den Patienten, Leukämie )
3. Gaucher-Krankheit (GD) Typ III ( eine Stoffwechselstörung , wo Fett sammelt sich in Organen )
4. Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ,
5. Becker-Muskeldystrophie (BMD) ,
6. Parkinson -Krankheit ( PD) ,
7. Huntington -Krankheit ( HD) ,
8. Juvenile , Typ 1 Diabetes mellitus ( JDM )
9. Down-Syndrom (DS) / Trisomie 21 und
10. Die TrägerzustandLesch- Nyhan-Syndrom ( ein Enzym-Mangel , der sich aufbaut Harnsäure in Körperflüssigkeiten ) .
Dank eines Fonds aus dem Harvard Stem Cell Institute , werden die Stammzelllinien zur Verfügung zu Wissenschaftlern in aller Welt sein . Es ist möglich, Stammzelllinien für andere Krankheiten zu schaffen , sagte der Forscher.

Daley sagte:

" Forscher haben lange wollte einen Weg finden, um Krankheit eines Patienten in das Reagenzglas zu bewegen , um Zellen, die in den vielen relevanten Erkrankungen des Blutes, des Gehirns und der Herzgewebe kultiviert werden, entwickeln könnte , zum Beispiel. "

" Jetzt haben wir einen Weg, um genau das zu tun - . Zu pluripotenten Zellen von Patienten mit der Krankheit , was bedeutet, dass die Zellen jedes Gewebe zu machen und kann für immer wachsen leiten diese Weise können wir modellieren Tausende von Bedingungen mit klassischen Zellkulturtechniken " Daley erklärte .

Um einen krankheitsspezifischen iPS -Zelllinie zu machen, Daley und Kollegen nahmen Zellen eines erkrankten Patienten und vermischt sie mit einer gutartigen Virus, das eingeführt , was sie " Umprogrammierung Faktoren ", um die Zellen zu induzieren genannte pluripotente geworden , fast wie ein Reverse-Engineering- Prozess, der programmiert die Zellen zurück in eine Pre- Fach Zustand . Das Schöne daran ist , müssen die Zellen auch den genetischen Code , der die Art der Erkrankung des Patienten geerbt hat reflektiert .

Daley und Kollegen dann isoliert die krankheitsspezifischen iPS-Zellen und die Gene analysiert, um zu bestätigen, dass sie tatsächlich die gleichen krankheitsverursachenden Defekten wie die ursprünglichen Spenderzellen . Und nur um sicher zu sein, sie auch bestätigt, sie wirklich pluripotent sind und könnte in einer Reihe von Gewebetypen differenzieren.

Die Forscher sind zuversichtlich, dass in vielen Fällen diese neue iPS- Zelllinien menschlicher Erkrankungen besser als Tiermodell zu imitieren. Obwohl Tiermodelle wie Mäuse sind in der Nähe zu den Menschen in vielerlei Hinsicht, sind einige Dinge zu unterschiedlich sie nützlich zu machen , zum Beispiel das Down-Syndrom nicht die gleichen Symptome bei Mäusen verursachen. Neue Dinge, die mit iPS- Methoden untersucht werden können, werden beispielsweise verglichen werden , wie dieselbe Krankheit variiert zwischen den verschiedenen Menschen , oder wie Medikamente möglicherweise andere Menschen mit der gleichen Krankheit beeinflussen. Die Wissenschaftler in der Lage, iPS -Zelllinien verschiedener genetischer Typen mit dem gleichen Leiden Defekt erstellen.

Auf längere Sicht , als auch nützlich für die Erforschung von Krankheiten und Drogentests ist es möglich , dass iPS- Methoden können Sie die Re-Engineering einer Krankheit kostenlose Version von einer Zelllinie, die spezifisch für einen Patienten werden dann wieder einzuführen, sie in die Patientenkörper an erkrankte Zellen zu ersetzen.

Obwohl Daley und Kollegen sind, die ihre Methoden, um andere Wissenschaftler , damit sie ihre eigenen krankheitsspezifischen iPS -Zelllinien erzeugen kann , wie Daley erklärte , es wird nicht einfach sein :

" Sie wachsen nicht wie Unkraut , sie sind eher wie Orchideen ", sagte Daley, " man muss sich um sie dazu neigen , " fügte er hinzu .

Er hat angeboten, mit anderen Wissenschaftlern zusammenarbeiten , damit sie perfekt das Verfahren für die Krankheiten, die sie untersuchen wollen .

" Krankheitsspezifische induzierten pluripotenten Stammzellen . "
In -Hyun Park, Natasha Arora, Hongguang Huo , Nimet Maherali , Tim Ahfeldt , Akiko Shimamura , M. William Lensch , Chad Cowan , Konrad Hochedlinger und George Q. Daley .
Zelleerweiterte Online-Ausgabe 7. August 2008 .
DOI: 10.1016 / j.cell.2008.07.041

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Quellen: Howard Hughes Medical Institute , Zeitschrift abstrakt.