Repligen gibt Veröffentlichung der positiven Ergebnisse mit proprietären HDAC -Inhibitor in Huntington-Krankheit Modell

Repligen Corporation (Nasdaq: RGEN ) berichtet Veröffentlichung einer präklinischen Studie zeigen , dass eine neue Histon-Deacetylase (HDAC ) -Inhibitor, verbesserte Krankheitssymptome in einem transgenen Tiermodell Huntington -Krankheit . Die Studie, die von Wissenschaftlern am Scripps Research Institute führten, zeigen, dass die orale Verabreichung mit dem Medikamentenkandidaten in die Mäuse nach dem Auftreten der Symptome verlangsamt das Fortschreiten der Krankheit. Behandelten Tiere zeigten überlegene Motorleistung, indem mehrere Maßnahmen reduziert Körpergewichtsverlust, verringerte Gehirnatrophie und verbesserte Gesamterscheinung, verglichen mit unbehandelten Tieren. Huntington-Mäuse wurden für die Änderungen auch in den Hunderten von Genen, deren Expression im Gehirn wird im Mausmodell der Huntington verändert sowie bei Menschen mit der Huntington-Krankheit untersucht. Mit Gen-Mikroarrays, die Forscher identifizierten Gene in drei Hirnregionen, deren Expression in der Huntington-Mäusen verändert und deren Expression durch die Behandlung mit dem HDAC-Inhibitor verändert. Behandlung partiell normalisierte das Expressionsniveau von ca. 90% dieser Gene wobei 32% auf ein normales Niveau wiederhergestellt. Diese Ergebnisse legen nahe, dass ein HDAC-Inhibitor kann bei der Behandlung der Huntington-Krankheit, und dass spezifische Gene können als Biomarker in klinischen Studien sein. Die Untersuchung wurde unter Verwendung einer Verbindung, die durch Repligen die exklusive Lizenz von Scripps Research Institute abgedeckt wird durchgeführt. Die Studie mit dem Titel "Die HDAC-Inhibitor 4b Verbessert die Krankheit Phänotyp und Transkriptionsfehlbildungen in der Huntington-Krankheit transgenen Mäusen" wird in der Woche vom 15. September 2008 in der Online-Version der Proceedings der National Academy of Sciences veröffentlicht.

" Die deutliche Verringerung der Symptome in der Huntington-Krankheit Modell ohne offensichtliche Toxizität erreicht einen zweiten Krankheitsziel für unsere HDAC-Inhibitor -Programm ", so Walter C. Herlihy , President und Chief Executive Officer von Repligen Corporation. "Wir planen, auch weiterhin die Nützlichkeit unseres neuen HDAC-Inhibitoren als potenzielle Behandlung sowohl für Friedreich-Ataxie und Huntington-Krankheit zu bewerten. "

Huntington -Krankheit ist durch eine Trinukleotid -Repeat-Expansion in das Huntington- Syndrom-Gens ( Htt ) , die in der Produktion eines mutierten fehlgefaltetem Protein, das nicht vollständig funktionieren ist Ergebnisse verursacht werden. Huntington -Krankheit ist durch eine Fehlregulation der Transkription von Hunderten von Genen im Gehirn gekennzeichnet , was zu Huntington- Symptomen, die von ruckartige und zufällige Bewegungen beeinträchtigt Denken und Wahrnehmung. Huntington -Krankheit ist eine Erbkrankheit , von Eltern auf Kinder durch eine Mutation in der normalen Gens bestanden . Die Symptome der Huntington-Krankheit entstehen in der Regel im Alter zwischen 30 und 50 und zwischen Herbst in drei Kategorien: motorische, kognitive und psychische . Kognitive Symptome umfassen verlangsamt die Verarbeitung von Informationen in das Gehirn , was zu einer Kommunikation und Planung Schwierigkeiten , während Depression ist die häufigste psychiatrische Symptome der Huntington- Krankheit. Motor Symptome sind mangelnde Koordination , Muskelkrämpfe, und Chorea . Wenn die Krankheit fortschreitet, wird jede Funktion Muskelkontrolle erfordern betroffen , was zu einer schweren Behinderung , Arbeitsunfähigkeit oder bei Verlust des Lebens an den Folgen 10 bis 20 Jahre nach der ersten Symptome auftreten. Es gibt etwa 30.000 Menschen in den Vereinigten Staaten mit der Huntington-Krankheit , und es gibt derzeit keine sichere und wirksame Behandlung für die Krankheit.

Repligen lizenzierte die exklusiven Rechte an geistigem Eigentum besitzt, die HDAC-Inhibitoren vom Scripps Research Institute im April 2007 woraufhin Repligen wurde ein HDAC- Entwicklungsprogramm für Friedreich-Ataxie . Im vergangenen Jahr hat das Unternehmen erhebliche Fortschritte bei der Förderung dieses Programm gemacht , was zur Identifikation von fortschrittlichen Bleiverbindungen mit verbesserter Wirksamkeit und Spezifität . Diese Bleiverbindungen werden zur Zeit in der Pharmakologie und Toxikologie Modelle, um zu bestimmen, ob eine für die klinische Entwicklung bewertet. Neben der Huntington-Krankheit , Repligen evaluiert diese Familie von Verbindungen auf ihre Aktivität in Tiermodellen der anderen neurodegenerativen Erkrankungen einschließlich Spinale Muskelatrophie .

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