Gezielte Programme zur Heilung Huntington- Jahr 2020

Die J. David Gladstone Institute hat sich mit Taube Philanthropies und Koret Stiftung verbunden, um eine bahnbrechende Forschungsprogramms zur Verhütung , Behandlung oder Heilung ausgerichtet zu initiieren Huntington -Krankheit (HD) im Jahr 2020 .

Die neue Taube - Koret Zentrum für die Huntington-Krankheit Forschung hat an der Gladstone Center for Translational Research in Mission Bay etabliert , mit $ 3.600.000 bei der Finanzierung von den beiden Organisationen .

HD , auch " Chorea Huntington " und als " Woody Guthrie -Krankheit " ist eine schwere, genetisch , degenerative Erkrankung des Gehirns . Mehr als 100.000 Amerikaner und mehr als 10 Mal so viele haben weltweit HD oder gefährdet sind, erben die Krankheit eines Elternteils .

Ermittler Steven Finkbeiner, MD, PhD, und Paul Muchowski , PhD, der Gladstone Institut für neurologische Krankheit ( GIND ) wird von ihrer Spitzenforschung , die zur Entwicklung von leistungsfähigen Tests zur Identifizierung von potenziellen Zielmoleküle und führte zu bauen eine Pipeline von mehreren molekularen Zielstrukturen , die HD Progression modulieren kann . Taube Philanthropies hat die Arbeit der Drs unterstützt. Finkbeiner und Muchowski sowie andere Forscher für mehrere Jahre. Dieses neue Forschungsprogramm wird als " HD- Cure 2020 "

"Wir glauben, dass die Schwerpunkte und entwickelt neue Technologien des Programms HD Cure 2020 eine echte Chance auf eine Heilung zu schließen «, sagte Tad Taube , Vorsitzender der Taube Philanthropies und Präsident der Koret Foundation. " Es ist unsere Hoffnung , dass Gladstone Tiefe des Verständnisses darüber, wie die Huntington- Fortschritte , verbunden mit einer gut definierten und integrierten therapeutischen Screening-Strategie , werden echte Fortschritte ermöglichen, in Richtung Behandlung oder Heilung dieser verheerenden Krankheit durchgeführt werden. "

"Während so viel über die Huntington-Krankheit bekannt ist, ein ungelöstes Rätsel bleibt ," sagte GIND Associate Director Steven Finkbeiner . "In den letzten Jahren ist es uns gelungen , neue Grenzübergangsstellen , wie die Krankheit fortschreitet zu finden und wo wir möglicherweise eingreifen könnten. "

Dr. Finkbeiner hat neue Technologien, die wichtige neue Erkenntnisse zu HD Ätiologie und Pathologie hinzugefügt haben Pionierarbeit geleistet. Dr. Muchowski hat seine Arbeit auf Feststellung der wichtigsten intrazellulären Signalwege, die das Fortschreiten der Erkrankung zu modifizieren konzentriert. Beide Forscher haben innovative technologische und biologische Ansätze für die Suche nach und das Screening kleiner Moleküle , die arbeiten können , um die Krankheit zu modulieren entwickelt.

"Während Gladstone bringt eine einzigartige und eindrucksvolle Grundlage für die Huntington- Forschung für dieses Programm sind wir sehr dankbar für die visionäre Führung des Koret Stiftung und die Taube Philanthropies für ihre Schaffung dieses Zentrums und ihre Unterstützung für unseren Ansatz ", sagte Andrew S. Garb , Treuhänder der J. David Gladstone Institute .

Hinweise:

Die Taube - Koret Center befindet sich in Gladstone Center for Translational Research , wo Gladstone ist mit mehreren Pharmaunternehmen auf potenzielle Therapien für die Zusammenarbeit gelegen Alzheimer-Krankheit (Merck) , HIV ( Gilead Sciences und Pharma JT ) und zum Auftragen von induzierten pluripotenten Stammzellen (iPS ) Zelltechnologie zu kardiovaskulären Erkrankungen ( Izumi Bio ) .

Über Taube Philanthropies

Durch ein langfristiges Engagement , sowohl weltliche und jüdische Leben geführt , bieten Taube Philanthropies direkten und indirekten Unterstützung von Projekten und Institutionen, die die Philosophie und Vision der Gründer Tad Taube voranzutreiben. Von zentraler Bedeutung sind die Konzepte und Prinzipien einer freien und demokratischen Gesellschaft, einschließlich der offenen Wirtschaftsunternehmen , Selbstvertrauen , akademische Freiheit der Forschung und begrenzte regierung, und Programme, die das jüdische Erbe , das Überleben und die kulturelle Feier unterstützen.

Über die Stiftung Koret

Unternehmergeist führt Koret bei der Bewältigung gesellschaftlicher Herausforderungen und die Stärkung der Bay Area Leben. In der San Francisco Bay Area, fügt Koret die Vitalität der Region durch die Förderung der Bildungschancen , einen Beitrag zu einer vielfältigen Kulturlandschaft und Stärkung Organisationen, die innovative Ansätze in der Gemeinschaft zu treffen Bedürfnisse sind. Mit Wurzeln in der jüdischen Gemeinde , umarmt Koret der Gemeinde Israel , vor allem durch Koret Israel Economic Development Funds , zu glauben, dass die wirtschaftliche Stabilität und freie Marktexpansion bieten die beste Hoffnung für eine erfolgreiche Zukunft

Über den Gladstone Institute

Gegründet 1979 , ist die J. David Gladstone Institute eine unabhängige, gemeinnützige Organisation, die biomedizinische Forschung in enger Verbindung mit der University of California, San Francisco ( UCSF ) betreibt . Gladstone ist für die Gesundheit und das Wohlergehen der Menschheit durch die Erforschung der Ursachen und Prävention von einigen der weltweit verheerendsten Krankheiten gewidmet . Gladstone ist der Gladstone Institut für Herz-Kreislauf -Krankheit, die Gladstone Institut für Virologie und Immunologie , der Gladstone Institut für neurologische Krankheit und die Gladstone Center for Translational Research zusammen.

Über Morbus Huntington

Huntington-Krankheit (HD) , auch Woody Guthrie -Krankheit genannt , ist eine verheerende degenerative Erkrankung des Gehirns , die von einem Elternteil mit der Krankheit vererbt wird . Über einen Zeitraum von 10 bis 25 Jahren , HD langsam, aber stetig reduziert die Fähigkeit einer Person zu gehen, denken, reden und Grund . Letztlich macht HD ihre Opfer völlig abhängig von anderen für ihre Pflege. Patienten mit HD schließlich sterben an Komplikationen, wie Ersticken , Infektionen oder Herzinsuffizienz . Männer und Frauen aller Rassen und ethnischen Gruppen sind gleichermaßen anfällig für Auftraggeber HD . Ein Kind von einem Elternteil mit HD 50% dürfte die fatal " Huntingtin " Gens erben. Tragischerweise jede Person, die das HD -Gen trägt letztlich die Krankheit entwickelt .

Der typische Patient mit HD ist im Alter von 30 bis 50 , wenn auch Manifestationen der Krankheit kann bei Kindern im Alter von 2 Jahren auftreten. Junge Menschen, die mit der juvenilen Form der HD behaftet sind selten leben bis zum Erwachsenenalter . Heute, mehr als 250.000 Amerikaner - und mehr als 10 Mal so viele weltweit - haben HD oder gefährdet sind, erben die Krankheit eines Elternteils mit HD . Die Krankheit betrifft so viele Menschen wie Hämophilie, Mukoviszidose und Muskeldystrophie .

Die HD-Gen wurde erfolgreich im Jahr 1993. Anschließend isoliert wurde eine genetische Bluttest entwickelt, um genau festzustellen, ob eine Person die HD-Gen vererbt. Es kann jedoch keine Testvorherzusagen , wann HD Symptome beginnen . Wie bei anderen Krankheiten, die vererbt werden , viele von denen, die ein Elternteil mit HD wählen den HD-Gen -Test nicht zu nehmen haben .

Im Laufe der Jahre hat die biomedizinische Forschung mit HD ein umfangreiches Wissen über die Krankheit und ihre grundlegenden Mechanismen ergaben . Es existiert jedoch kein wirksames Verfahren zur Prävention, Behandlung oder Aushärten HD . In der Tat, keine validierten Angriffspunkte für Arzneimittel für HD neben der Huntingtin -Gen selbst , entdeckt worden. Obwohl HD ist eine der grausamsten und verheerendsten Krankheiten , die Betroffenen sind zu wenige, um Interesse am großen Pharmaunternehmen bei der Entwicklung von entsprechenden HD - gezielte Wirkstoffforschung .

Quelle:
Valerie Tucker
Gladstone Institute