Gladstone und Partner erhalten $ 3,7 Million für die Huntington- Krankheit-Forschung

Die National Institutes of Health (NIH) hat eine " große Chance " Gewährung von 3.700.000 $ an ein Konsortium mit dem Gladstone Institut für neurologische Krankheit ( GIND ) und der Taube - Koret Zentrum für Huntington-Krankheit Forschung gebildet ausgezeichnet zu bedienen Stammzelltechnologie , um eine bessere verstehen Huntington-Krankheit (HD) und mögliche Therapien zu entwickeln . Das Konsortium besteht aus einer Partnerschaft von fünf führenden Huntington- Forschungslabors an der Universität von Wisconsin, Massachusetts General Hospital , der Universität von Kalifornien in Irvine, Johns Hopkins und den Gladstone Institute . Das Konsortium wird induzierte pluripotente Stammzellen (iPS ) Zelltechnologie von Gladstone und Kyoto University Shinya Yamanaka , MD, PhD Pionierarbeit geleistet , die menschliche Neuronen mit Huntington-Krankheit zu entwickeln Eigenschaften zu verwenden. iPS -Technologie ermöglicht Stammzellen aus Hautproben von Erwachsenen erzeugt werden und vermeidet die ethischen Fragen rund um den Einsatz von embryonalen Stammzellen .

" Eine der Herausforderungen der Huntington- ( und viele andere neurologische Erkrankungen ) ist, dass viele der möglichen Therapien, die vielversprechend in Tiermodellen wirksam in Menschen sind . Wir denken, dass molekulare Unterschiede zwischen Mäusen und Menschen kann eine wichtige Ursache für diesen Fehler ist, ", sagte Steven Finkbeiner MD, PhD, Konsortium Co-Leiter und Direktor des Taube - Koret Zentrum für Huntington-Krankheit Forschung und Associate Director des GIND .

"Eines der Versprechen der iPS -Technologie ist in der Lage, Modelle von Krankheit Huntington-Patienten , die uns Nähere Informationen über die Krankheit und besser vorhersagen, wie Therapien beim Menschen arbeiten zu entwickeln ", sagte er .

HD , das auch " Chorea Huntington " und heißt " Woody Guthrie -Krankheit" ist eine schwere, genetisch , degenerative Erkrankung des Gehirns . Mehr als 100.000 Amerikaner und mehr als 10 Mal so viele weltweit haben HD oder in Gefahr sind, erben die Krankheit eines Elternteils .

iPS-Zellen durch Reprogrammierung adulter Zellen aus der Haut oder anderen Geweben erzeugt. Sie sind nahezu identisch mit menschlicher embryonaler Stammzellen mit der Fähigkeit zur Selbsterneuerung für lange Zeiträume und in allen Zelllinien zu differenzieren. Wichtiger ist, dass iPS von erwachsenen Patienten mit genetisch vererbten Krankheiten und sporadischen macht es möglich, einige Erkrankungen, wie Alzheimer und Parkinson-Krankheit, bei denen die Ursachen weitgehend unbekannt studieren erzeugt werden.

"HD wird durch eine einzige Mutation, die eine ideale Paradigma bietet , um eine Gruppe von Patienten-spezifischen Linien erzeugen verursacht ", so Finkbeiner . "Dies bietet Hoffnung , dass diese Modelle kann uns lehren , warum manche Patienten bestimmte Symptome und warum einige Familienmitglieder zu entwickeln Symptome später und nicht früher , die dann verwendet werden, um potenziell Behandlungen, die handeln können , bevor Symptome auftreten zu entwickeln. "

Finkbeiner hinzu, " die Konvergenz von einem engagierten , kooperativen Gruppe engagierter Ermittler Targeting- HD , die Notwendigkeit für neue Therapien auf der Grundlage der Grundursachen der Erkrankung, und die Entstehung von neuen leistungsstarken Technologien einläuten eine wirklich großartige Gelegenheit, einen echten Unterschied zu machen Menschen mit Huntington leiden. "

Dr. Finkbeiner die primäre Verbindung mit dem Gladstone Institut für neurologische Erkrankung, bei der sein Labor befindet, und alle seine Forschung durchgeführt wird . Außerdem ist er Associate Professor für Neurologie und Physiologie an der University of California, San Francisco.

Quelle:
Valerie Tucker
Gladstone Institute