Elixir kündigt erste Sirtuin -Inhibitor Clinical Trial

Elixir Pharmaceuticals, Inc. bekannt, dass sein Partner , Siena Biotech SpA hat Phase 1 der klinischen Prüfung von Elixir potent , first- in-class SIRT1 ( Sirtuin -1) Inhibitor zur Behandlung der Huntington-Krankheit begonnen. EX- 527, auch als SEN0014196 bekannt ist, befindet sich derzeit in einer Phase 1a kombinierten Einzel- und Mehrfachdosis -Studie aufsteigend in der Europäischen Union , um die Sicherheit , Verträglichkeit und Pharmakokinetik bei gesunden Probanden zu beurteilen.

Neben der Einleitung der Phase-1- Studie bekannt gegeben Elixir EX- 527 / SEN0014196 wurde Orphan-Designation von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMEA ) am 28. Oktober 2009 am 7. Dezember erteilt , und durch das Amt für Orphan Products Development der US FDA ermöglicht für verschiedene Bedingungen der Marktexklusivität sowie mögliche regulatorische Gebühr Befreiungen oder Ermäßigungen 2009. Orphan .

"Das ist eine große Leistung für Elixir und ihr Partner , Siena Biotech ", sagte Peter DiStefano , CSO von Elixir . " Dies ist der erste Sirtuin -Inhibitor in die klinische Prüfung eintreten werden und überprüft die Arbeit unserer Wirkstoffforschung und -Design-Programm konzentriert sich auf die Sirtuin- Familie von Enzymen , insbesondere unserer selektiven SIRT1 -Inhibitor-Programm . Auf der Grundlage von In-vivo- präklinische und mechanistische Studien , EX- 527 / SEN0014196 bietet das Potenzial für neue und wirksame Therapie für Chorea Huntington , einer schwächenden und letztlich tödlich verlaufende neurodegenerative Erkrankung. "

In präklinischen Studien verringert EX- 527 / SEN0014196 neuronalen Tod von mutierten Huntingtin-Protein in zellbasierten Assays verursacht . Darüber hinaus war das Molekül wirksam in einer weit verwendeten transgenen Modell der Huntington-Krankheit und demonstriert sehr günstiges Sicherheitsprofilund pharmazeutischen Eigenschaften .

Elixir in eine Forschungskooperation mit Siena trat im Jahr 2007 und Elixir lizenziert EX- 527 nach Siena im Jahr 2009. Unter den Bedingungen der Lizenz Siena hat die weltweiten Exklusivrechte zur EX- 527 / SEN0014196 bei bestimmten Krankheiten .

Über EX- 527

EX- 527 wurde von Elixir Wissenschaftler im Rahmen der Wege -of -Age -Plattform des Unternehmens entdeckt. Menschliche SIRT1 , ein Mitglied der Familie von humanen Histon -Deacetylase- Enzymen unter Verwendung einer Bibliothek von 300.000 arzneimittelähnliche Verbindungen gescreent. EX- 527 steht als einer der potentesten Inhibitoren SIRT1 die bis heute berichtet und zeigt auch eine hohe Selektivität für SIRT1 im Vergleich zu anderen Sirtuin- Deacetylasen und mehr als 50 andere Rezeptoren , Enzyme, Transporter und Ionenkanälen.

Siena und Elixir haben gezeigt, dass EX- 527 / SEN0014196 ist oral bioverfügbar , dringt er die Blut -Hirn-Schranke , und zeigt eine ausgezeichnete wirkstoffähnlichen Eigenschaften . Es ist sehr sicher in toxikologischen Studien und ist wirksam in einem in vivo präklinischen Modell der Huntington-Krankheit .

Über die Huntington-Krankheit

Huntington -Krankheit ist eine schwere, genetisch neurologische Störung, die als Prototyp Poly -Glutamin Wiederholungs Krankheiten. Patienten exprimieren > 37 Wiederholungen der Aminosäure Glutamin im Huntingtin- Proteins beginnt , die Krankheit zwischen dem vierten und fünften Lebensdekade manifestieren. Die Krankheit ist gekennzeichnet durch fortschreitenden Degeneration von Neuronen im Striatum des Gehirns , die für Bewegung aus. Patienten mit der Krankheit zeigen Chorea oder unkontrollierte Bewegungen der Gliedmaßen , anti- soziales Verhalten , Psychose und Demenz . Derzeit gibt es wenig in der Art der wirksamen Behandlung dieser tödlichen Erkrankung .

Quelle
Elixir Pharmaceuticals