Entdeckung bietet neue Hoffnung für Huntington Disease Treatment
Australische Wissenschaftler haben das Verhalten des mutierten Proteins " Huntingtin ' , die den tödlichen führt identifizierten Huntington -Krankheit Bereitstellung von möglichen Zielen , die Krankheit zu behandeln, einer von der Universität Melbourne Studie zeigt .
Chorea Huntington ist eine genetische Erkrankung mit keine Heilung , gekennzeichnet durch einen stetigen Rückgang der Motorsteuerung und der Dysfunktion und Tod von Gehirnzellen . Die Ursache der Krankheit ist lang verblüfft Wissenschaftler .
Die Symptome sind in der Regel erst angezeigt, wenn die Person, die in ihren Dreißigern oder Vierzigern ist . Das häufigste Symptom ist ruckartige Bewegungen der Arme und Beine. Eine Person mit Huntington-Krankheit kann auch Schwierigkeiten mit der Sprache, Schluckbeschwerden und Konzentration.
Mit modernster Technik , Dr. Danny Hatters und seine Kollegen an der Universität von Melbourne Institut für Biochemie und Molekularbiologie an der Bio 21 Institut beobachtet , wie die menschliche Mutanten " Huntingtin " Proteine bilden zu großen Klumpen , die Gehirnzellen tötet und führt zu fortgeschritten Huntington -Krankheit.
"Schritte vor der Clusterbildung der mutierten Proteine wurden gedacht, um die Zellen schädigen , aber diese Schritte waren nicht deutlich erkennbar unter dem Mikroskop ", sagt Dr. Hatters .
" Das Verständnis dieses Prozesses und die richtige Ziel , um die ultimative Tod von Gehirnzellen ist äußerst schwierig zu bestimmen gewesen zu blockieren ", sagt er .
Die Technologie namens analytische Ultrazentrifugation und die Methode die Forscher entwickelt ermöglichte es ihnen , diesen Prozess wesentlich detaillierter zu visualisieren.
"Was wir gezeigt haben, und sind die ersten, die zeigen , dass mutierte Huntingtin-Protein bildet drei unterschiedlich großen Clustern in den geschädigten Zellen ", sagt er .
"Diese Entdeckung wird dazu beitragen, eine gezielte Behandlung, die abschaltet, die wichtigsten Prozesse, die die Cluster zu bilden und für die Krankheit , um die Fortschritte zu entwickeln. "
Während die Forscher bisher angenommen , dass kleine Cluster des mutierten Proteins gehalten sammeln im Laufe der Zeit , bis sie überwältigt und getötet die Gehirnzellen , fand Dr. Hatters " Team , dass diese Cluster waren statisch, das heißt, sie in einer unvorhersehbaren Art und Weise als bisher angenommen zu bilden.
Die Entdeckung zeigt die Cluster stellen eine stetige Stress auf Zellen im Laufe der Zeit und nicht ständig den Aufbau im Laufe der Zeit bis zu einem gewissen kritischen " giftig" Niveau wie bisher angenommen.
"Warum es so lange dauert , dass die Zellen in der menschlichen Krankheit sterben , ist nicht bekannt - aber es könnte sein, dass Zellen, schließlich kann nicht mehr aus dem Prozess, in dem die Toxizität wird bis zu einem Cluster genannt Oligomeren aufgebaut zu kompensieren ", sagt er .
" Der eigentliche Schlüssel unserer Arbeit ist , dass wir jetzt direkte Ziele in den kritischen Schritte im Prozess der Zelltoxizität und Tod und zu therapeutischen Wirkungen von Drogen auf diese Ziele zu messen. Wir können auch messen, wie dies lindert zelluläre Toxizität und Gehirnzellen der tot. '
"Wichtig ist unsere Forschung Techniken könnten Anwendung bei der Unterstützung , um Drogen-Ziele für andere neurodegenerative Erkrankungen , wo toxische Cluster von Proteinen eine Rolle bei der Progression der Erkrankung , wie Parkinson-Krankheit zu finden sind . "
Die Forschung ist in der aktuellen Ausgabe der die veröffentlichte Journal of Biological Chemistry.
Quelle:
Rebecca Scott
University of Melbourne