Pfizer Huntington-Krankheit Drug schlägt fehl , Forschung angehalten

Huntington-Krankheit (HD ) ist eine genetische Erkrankung, die dazu führt, Demenz und ist eine komplexe Aufgabe für die Pharmaunternehmen , um zu versuchen und zu erobern. Als die Schlacht tobt , ein neues Medikament von Pfizer in Phase drei Versuchen fehlgeschlagen ist , wie durch den medizinischen Riesen berichtet in dieser Woche.

Der Erbkrankheit Foundation, eine Forschungsgruppe aus dem ersten Support-Organisation geboren , war maßgeblich an der Suche nach dem Gen in 1993. Seit dieser Zeit gab es wichtige Entdeckungen alle paar Jahre und Verständnis der Krankheit verbessert sich trotz eines Mangels an ausreichenden Behandlung.

Aktuelle Forschungsrichtungen gehören die Bestimmung der genaue Mechanismus der Krankheit , die Verbesserung der Tiermodelle für die Forschung , klinische Prüfungen von Arzneimitteln , um die Symptome zu behandeln, oder das Fortschreiten der Erkrankung und Studium Verfahren wie Stammzellen-Therapie mit dem Ziel der Reparatur von Schäden , verursacht durch zu beschleunigen die Krankheit.

David Hung , MD , Präsident und Chief Executive Officer von Medivation , die in einer gemeinsamen Anstrengung war mit Pfizer erklärte:



"Wir sind mit den Ergebnissen der HORIZON -Studie angesichts der hohen ungedeckten Bedarf in dieser Patientenpopulation enttäuscht . An dieser Stelle werden wir die Entwicklung von Dimebon in Huntington Krankheit, einschließlich der laufenden offenen Verlängerungsstudiezu beenden. Wir werden auch weiterhin unsere laufenden 12 -Monat Phase-3- Studie mit CONCERT Dimebon und seiner offenen Verlängerungs bei Patienten mit leichter bis mittelschwerer Alzheimer-Krankheit. Wir erwarten, dass Top-Line- Daten vom Konzert in der ersten Jahreshälfte 2012 zu melden "


Medivation und Pfizer haben eine weltweite Zusammenarbeit zur Entwicklung und Vermarktung Dimebon zur Behandlung von Alzheimer-Krankheit und Huntington -Krankheit. Gemäß den Bedingungen der Vereinbarung werden die Unternehmen gemeinsam an der Dimebon Entwicklungsprogramm .

Alle homo sapiens haben das Huntingtin -Gen ( HTT ), die für das Protein Huntingtin ( Htt ) . Ein Teil dieses Gen ist ein Abschnitt wiederholt genannt Trinukleotid wiederholen , die in der Länge zwischen den Individuen variiert und kann Länge zwischen den Generationen zu ändern.

Nach Medilexicon.com :



" Huntington-Krankheit ist eine neurodegenerative Erkrankung , mit Beginn in der dritten oder vierten Jahrzehnt , gekennzeichnet durch Chorea und Demenz , krankhaft , gibt es bilaterale markiert Atrophie der Putamen und der Kopf des Nucleus caudatus autosomal-dominant vererbt mit vollständiger Penetranz , verursacht werden. durch Mutation mit Trinukleotid wiederholen Expansion im Huntington -Gen (HD) auf Chromosom 4p verbunden. "


Wenn die Länge dieses Abschnitts wiederholt einen bestimmten Schwellenwert erreicht , erzeugt es eine veränderte Form des Proteins , genannt mutierten Huntingtin -Protein ( MWBT ) . Die unterschiedlichen Funktionen dieser Proteine ​​sind die Ursache für pathologische Veränderungen , die wiederum bewirken, dass die Krankheitssymptome . die Huntington-Krankheit Mutation genetisch dominant und fast vollständig penetrant : Mutation von entweder einer Person HTT Gene die Krankheit verursacht .

Es wird nicht nach Geschlecht vererbt , aber die Länge des wiederholten Abschnitts des Gens und somit seines Schweregrads, kann durch das Geschlecht des betroffenen Elternteils beeinflusst werden.

Pfizer Steve Romano , MD, Senior Vice President , Medicines Development Group Kopf, Primary Care Business Unit ergänzt:



" Huntington- Krankheit ist eine anspruchsvolle Umgebung , und wir sind auch enttäuscht über die HORIZON Ergebnisse . Die Ergebnisse werden voraussichtlich an einem der nächsten medizinischen Kongress vorgestellt werden. "


Die Suche nach einer Lösung wird nach Ansicht der Forscher weiter .

Quellen: The Lancet und Medivation News Release

Geschrieben von Sy Kraft