Huntington-Krankheit - Pridopidine zeigt Versprechen In Test

Nach den Ergebnissen der Phase-3 -Studie veröffentlicht MermaiHD Online First in The Lancet NeurologyEin einzigartiges Medikament ( pridopidine ) , die Dopamin -Signalisierung in Bereichen des Gehirns, das Steuern der Bewegung und Koordination bei Patienten mit stabilisiert Huntington-Krankheit (HD) , ein Zustand, der durch ein Ungleichgewicht in der Signal chemischen Dopamin scheint gut verträglich zu sein und verdient eine weitere Untersuchung .

Bisher hat keine Medikamente die Fähigkeit, den Verlust der Fähigkeit , die Muskeln zu bewegen freiwillig verbessern demonstriert. Derzeit ist die einzige für die Huntington-Krankheit zugelassenes Medikament Tetrabenazin . Doch dieses Medikament behandelt nur Chorea (eine unwillkürliche Bewegungsstörungen ) und ist mit schweren Nebenwirkungen verbunden sind.

Pridopidine ist Teil einer neuen Klasse von Medikamenten, die als dopidines bekannt. Dopidines wirken als dopaminerge Stabilisatoren designt Dopamin -Spiegel im Gehirn auf Normal aufzubauen. Entdeckungen aus einer Phase-II- Untersuchung zeigten, dass pridopidine verbesserte Willkürmotorik ohne Chorea schlimmer.

Eine Gruppe von Forschern von Justo Garcia de Yebenes aus dem Krankenhaus Ramón y Cajal in Madrid, Spanien führte , eine Phase -III-Studie durchgeführt , um mögliche Sicherheit und Wirksamkeit pridopidine weiter zu bewerten, als eine Behandlung von HD motorischen Symptome . 437 Personen mit der Huntington-Krankheit aus 8 Ländern in der EU nahmen an der Studie. Die Patienten wurden nach dem Zufallsprinzip in drei Gruppen zugeordnet ; eine Gruppe erhielt 45mg pridopidine einmal täglich , eine Gruppe erhielt 45 mg zweimal täglich , und die verbleibende Gruppe erhielt Placebo für 26 Wochen.

In der ersten Untersuchung , verwendet das Team einen modifizierten Motor -Score (MMS) entwickelt, um 10 Elementen zugeordnet , freiwillig Bewegungen von der einheitlichen HD Rate Skala ( UHDRS ) GesamtmotorPunktzahl (TMS) , die Auswirkungen der pridopidine bewerten zu messen. Sie bewertete auch UHDRS - TMS , Verhalten, Depression und Angst sowie der kognitiven Funktion .

Das Team entdeckte , dass der Unterschied in der durchschnittlichen mMS Scores zwischen den Gruppen war nicht erheblich nach sechs Monaten der Behandlung. Allerdings fanden sie, dass in einem tertiären Prüfung ergab die Arzneimittelbehandlung zu einer Verbesserung der Gesamtmotorik, insbesondere in Handbewegungen , Augenbewegungen, Dystonie , Gang- und Gleichgewichts wie UHDRS - TMS bei Personen, die die höhere Dosis des Medikaments im Vergleich zu Patienten, die Placebo erhielten , gemessen.

Darüber hinaus zusätzliche Untersuchungen , die nur beteiligt Teilnehmer, die alle Besucher Untersuchung abgeschlossen und hatte Drogen Compliance zeigten mehr als 70% einen erheblichen Nutzen für die höhere Dosis des Medikaments . Pridopidine wurde gut vertragen und weist ähnliche nachteilige Wirkungen zu Placebo.

Die Forscher erklären :



" Pridopidine hat das Potenzial, verfügbaren Behandlungen ergänzen durch die Verbesserung einen anderen Bereich von motorischen Defiziten . Sein Mangel an schweren Nebenwirkungen ... legt nahe, dass pridopidine könnte nützlich sein , auch für die Patienten, die an Standorten behandelt werden , die nicht von Exzellenzzentren für sein Huntington -Krankheit ist. "


In einem zugehörigen Kommentar , Andrew Feigin von The Feinstein Institut für medizinische Forschung , New York , USA, sagte:



" Ein gut verträgliches Medikament , das auch kleine Vorteile für Patienten mit der Huntington-Krankheit produziert würde eine sehr willkommene Ergänzung zu den derzeit verfügbaren Therapien für diese schwächenden Erkrankung ... Die Analyse der einzelnen Positionen innerhalb des UHDRS - TMS in der MermaiHD Studie schlägt auch vor , dass pridopidine vielleicht Merkmale HD , für die es noch keine Therapien ( Augenbewegungen , Hand-Koordination , Dystonie, und Gang oder Gleichgewichtsstörungen ) zu profitieren. "


Geschrieben von Grace Rattue