Studie identifiziert effektivsten Möglichkeiten, um Progression Beurteilen In Huntington -Krankheit, die Beschleunigung der Entwicklung von krankheitsmodifizierenden Medikamente könnten

Forscher haben eine Reihe von objektiven , validierte Maßnahmen zur Bewertung neuer Therapien zur Behandlung identifiziert Huntington -Krankheit (HD) in Phase 2 und 3 der klinischen Studien. Nach Angaben der Forscher , deren Ergebnisse wurden online zuerst veröffentlicht in The Lancet NeurologySollte die Entdeckung Erfolgschancen Zukunft neue Drogen-Prozess zu erhöhen Verzögerung bis zum Einsetzen und die Schwere der HD .

` Lead-Autor , Sarah Tabrizi von der University College London Institute of Neurology in London, UK , erklärt:



" HD- Forschung ist an einem kritischen Punkt , mit neuen Medikamenten in den späteren Phasen der Entwicklung, und wir schlagen eine Batterie von Prüfungen für den Einsatz in klinischen Studien bei Patienten mit frühen HD . Hypothetische Behandlungseffekte durch langsamere Längs Änderungen dieser Maßnahmen festgelegt sein sollte über einen realistischen Zeitrahmen mit praktischen Fallzahlen nachweisbar. Diese neuen Tools bieten einen wichtigen Beitrag zu unserem ultimativen Ziel, wirksame Behandlungen für diese verheerende Zustand. "


Derzeit klinischen Arzneimittelstudien für HD -Behandlungen sind abhängig von der Unified Huntington-Krankheit Rating-Skala ( UHDRS ) als Standard- Endpunkt jedoch angegeben , dass diese Skala nur begrenzt Zuverlässigkeit und Empfindlichkeit , kann es nicht zur Messung der wichtigsten Änderungen in ausreichend geeignet sein Fortschreiten der Krankheit innerhalb einer kurzen Zeitspanne . Eine zuverlässigere Testverfahren für mögliche Behandlungen ist daher erforderlich .

Die TRACK - HD- Studie wurde durchgeführt , um Biomarker, um verwendet werden könnte , vorherzusagen, und genauer messen, das Fortschreiten der HD identifizieren. Die Forscher eingeschrieben insgesamt 366 Personen aus verschiedenen Ländern ( Kanada, Frankreich, Großbritannien, Niederlande). Zu den Teilnehmern gehörten 120 Patienten, die präsymptomatische Träger des HD -Gen-Mutation waren , 123 Patienten mit frühen symptomatischen HD und 123 gesunden Kontrollpersonen. Die Forscher verglichen alle Teilnehmer in einer Reihe von Techniken, um ihre Motorik , Verhalten, Kognition und fortschrittliche Bildgebung des Gehirns beurteilen.

Zum Jahresende ein , im Januar 2011 , beobachteten die Forscher eine Vielzahl von Veränderungen des Neuroimaging und klinische Maßnahmen in präsymptomatische Personen , wie zum Beispiel die schrittweise Verringerung der weißen Substanz und Ganzhirnvolumensowie einen Rückgang der kognitiven und Motorik .

Die 2-Jahres- Follow-up ausgerichtet , um die Leistung dieser Maßnahmen im Hinblick auf die Verfolgung der Fortschreiten der Krankheit auf einer jährlichen Basis zu ermitteln und deren Auswirkungen zu berechnen, um potenzielle Empfindlichkeit und Wirksamkeit zu bewerten.

Nach 24 Monaten entdeckten Forscher, dass bildgebende Technik Maßnahmen erwies sich die meisten auf die Erkennung Fortschreiten der Krankheit wirksame , mit Maßnahmen der Hirnatrophie Erhöhung bei einer wesentlich höheren , messbaren Rate Teilnehmern ohne auffälligen Symptome und die mit frühen HD . Sie lieferte auch die stärkste Ergebnismessung für beide Stadien der Erkrankung ist jedoch nach Ansicht der Autoren , es muss ermittelt werden , welche Maßnahmen kausale Verbindungen mit funktionellen Rückgang haben .

Im Vergleich mit der Kontrollgruppe , die Anfang Huntingdon Krankheitsgruppe zeigte auch eine wesentliche Verschlechterung der Funktions , kognitiven und motorischen Funktionen im 2-Jahres- Follow-up. Traditionelle gebrauchte UHDRS Maßnahmen wurden durch beschleunigte Erschließung , der das empfindlichste der Motor Einschätzungen erwiesen übertroffen.

In einer Abschlusserklärung , sagen die Forscher :



" Zukünftige Studien , um die Wirksamkeit der Marker als Indikatoren für klinisch bedeutsame und potenziell reversible Progression untersucht die Entwicklung von Behandlungen für diese schwere neurodegenerative Erkrankung voranzubringen. "


Karl Kieburtz von der University of Rochester in New York , USA, heißt es in einer verknüpften Kommentar :



"Mit Methoden, die Präzision und Berechenbarkeit, Stichprobenumfang und Studiendauer Schätzungen abnehmen sollte verbessert haben. Diese Verfahren , verbunden mit Versuch-Designs geschaffen, um schnell zu identifizieren und verwerfen nicht hilfreich Interventionen sollten den Prozess der Suche nach wirksamen Behandlungsmöglichkeiten für HD und andere neurodegenerative Erkrankungen zu beschleunigen. "


Geschrieben von Petra Rattue