Medizinische Forscher entdecken " Vielversprechend " Behandlung von Huntington-Krankheit

Medizinische Forscher an der University of Alberta haben eine vielversprechende neue Therapie für die Huntington-Krankheit , die verlorenen Motorik wieder her und kann verzögern oder stoppen das Fortschreiten der Krankheit auf Basis von Labormodellversucheentdeckt , sagt der leitende Forscher . Denn mit dem neuen Verfahren verwendet ein Molekül bereits in klinischen Studien für andere Krankheiten verwendet werden , ist es in einer klinischen Studie zur Huntington -Krankheit innerhalb der nächsten ein bis zwei Jahren verwendet werden könnten.

" Wir haben nicht erwartet , solche dramatischen Veränderungen nach Verabreichung dieser Therapie ", sagte Simonetta Sipione , der Principal Investigator "Wir erwarten eine Verbesserung zu sehen, aber nicht die vollständige Wiederherstellung der motorischen Fähigkeiten. Als wir das sahen , waren wir aufgeregt Springen in das Labor . Dies ist sehr vielversprechend und sollten Hoffnung für die mit Huntington-Krankheit zu geben. ich denke es ist eine Behandlung, die an klinischen Studien zu gehen, weil es könnte ein großes Potenzial haben verdient. "

Diejenigen, die mit dieser ererbten Erkrankung des Gehirns , wo ein mutiertes Protein löst Gehirn Zelltod führen zum Verlust der motorischen und kognitiven Fähigkeiten und schließlich zum Tod , haben etwas niedrigeren Ebenen des Gehirns Molekül als GM1 bekannt. Wenn U eines medizinischen Forscher restauriert GM1 auf ein normales Niveau in Labormodellenmit der Krankheit , die motorischen Fähigkeiten im Labor Modelle normalisierte sich innerhalb von Tagen , sagte Sipione , ein Forscher in der Abteilung für Pharmakologie und das Zentrum für Neurowissenschaften, sowohl innerhalb der Fakultät of Medicine

Forschung ihres Teams wurde in der Fachzeitschrift veröffentlicht Proceedings of the National Academy of Sciences.

Die in den Laborversuchen an der U of A verwendet Molekül wurde sowohl natürlich als auch synthetisch durch chemische Produktion hergestellt . Das gleiche Molekül wurde in klinischen Studien zur Behandlung von Parkinson und anderen neurodegenerativen Erkrankungen eingesetzt , so mit diesem Molekül um Patienten mit Huntington-Krankheit in einem kleinen ersten Phase der klinischen Studie zu behandeln konnte relativ schnell gehen. Details werden noch ausge darüber, wo der Prozess stattfinden würde gearbeitet, aber die Forscher hoffen, dass es an der U of A und sind in Gesprächen mit einer University of Alberta Krankenhaus Neurologen.

Während der Forschungsphase wurden Labor -Modelle an der U of A die GM1 -Molekül -Therapie über vier Wochen gegeben . Während der ersten zwei Wochen nach dem Ende der Behandlung hatte die Labor -Modelle noch normale Motorik . Aber danach begann Motorik zu sinken und zum vor der Behandlung bis zum Ende der vierten Woche . So eine potentielle Behandlung mit diesem Molekül würde wiederholte Behandlungen über die langfristige beinhalten , sagt Sipione .

Sipione und ihr Team setzen ihre Forschung zu sehen, ob restauriert Ebenen des GM1 -Molekül kann auch kognitive Schäden im Labor Modelle mit Huntington-Krankheit rückgängig zu machen. Sie hoffen, dass die Ergebnisse aus diesen Tests innerhalb eines Jahres zu veröffentlichen. Es scheint, die GM1 -Therapie verbessert die Art und Weise Neuronen arbeiten und macht das mutierte Huntingtin-Protein weniger toxisch .

"Aufgrund der Art und Weise funktioniert , denken wir, es wird auf die kognitiven Symptome der Krankheit zu arbeiten", sagt Sipione , ein Canada Research Chair Tier 2 in Neurobiologie der Huntington-Krankheit und einer Alberta Innovates - Health Solutions Scholar .

Die Huntington -Gesellschaft von Kanada finanzierte die Forschung und der CEO , sagte sie aufgeregt über die vielversprechenden Ergebnisse ist .

" Die Huntington -Gesellschaft von Kanada ist stolz, die exzellente Forschung von Dr. Sipione unterstützen", sagte Bev Heim -Myers , CEO , Huntington -Gesellschaft von Kanada . " Dr. Sipione , zum ersten Mal , ist , dass in einer Huntington-Krankheit Labormodell demonstriert , geht die Behandlung das Labor Modell wieder normal, nicht nur etwas besser.

" Es ist wichtig zu verstehen, dass einige Behandlungen können in Labormodellen zu arbeiten, aber nicht bei den Leuten . Die Anwendbarkeit der Behandlung durch Dr. Sipione Huntington -Krankheit Patienten entdeckt, wird in klinischen Studien festgelegt werden. Wir sind optimistisch , dass diese Forschung zeigt echtes Potenzial für die Huntington-Krankheit -Therapie. "