Stammzellen weisen auf potenzielle Behandlung von Chorea Huntington

Huntington-Krankheit, die schwächende angeborene neurologische Erkrankung, die schrittweise raubt Patienten der Muskelkoordination und kognitiven Fähigkeiten , ist ein Zustand, ohne wirksame Behandlung , einem langsamen Todesurteil.

Aber wenn Forscher auf neue Forschungs bauen berichtet diese Woche ( 15. März 2012 ) in der Zeitschrift Cell Stem Cell , könnte eine spezielle Art von Gehirnzellen aus Stammzellen gefälscht Beitrag zur Wiederherstellung der Muskelkoordination Defizite, die unkontrollierbaren Spasmen charakteristisch für die Krankheit verursachen, .

" Das ist wirklich etwas unerwartet", sagt Su- Chun Zhang, University of Wisconsin- Madison Neurowissenschaftler und der leitende Autor der neuen Studie, die zeigte, dass die Fortbewegung konnte bei Mäusen mit einer Huntington -ähnlichen Zustand wieder hergestellt werden.

Zhang ist ein Experte zu machen, verschiedene Arten von Gehirnzellen aus menschlichen embryonalen oder induzierten pluripotenten Stammzellen . In der neuen Studie konzentrierte sich seine Gruppe auf sogenannten GABA Neuronen , Zellen, deren Abbau ist für die Unterbrechung eines wichtigen neuronalen Schaltkreis und den Verlust der motorischen Funktion bei Huntington-Patienten verantwortlich bekannt. GABA -Neuronen , Zhang erklärt , erzeugen einen Schlüssel Neurotransmitter , einer Chemikalie, die grundlegend für die Kommunikationsnetzwerk im Gehirn, die Bewegung koordiniert hilft .

Im Labor Zhang und seine Kollegen an der UW-Madison Waisman Zentrum haben gelernt, wie man große Mengen an GABA Neuronen aus humanen embryonalen Stammzellen , die sie in einem Mausmodell der Test versucht zu machen Huntington -Krankheit . Das Ziel der Studie, Zhang bemerkt , war einfach zu sehen, ob die Zellen würden sicher in das Gehirn der Maus integriert . Zu ihrem Erstaunen die Zellen nicht nur integriert , sondern auch auf die richtige Ziel projizieren und effektiv wieder hergestellt den gebrochenen Kommunikationsnetzwerk , die Wiederherstellung der motorischen Funktion .

Die Ergebnisse der Studie waren überraschend, Zhang erklärt , weil GABA Neuronen befinden sich in einem Teil des Gehirns , der Basalganglien , die eine Schlüsselrolle bei freiwillige motorische Koordination spielt . Aber die GABA -Neuronen ihren Einfluss in einem Abstand auf Zellen im Mittelhirn durch die Schaltung von der GABA Neuronen chemische Neurotransmitter angeheizt.

" Diese Schaltung ist für die motorische Koordination , " Zhang sagt , "und es ist das, was in Huntington Patienten gebrochen . Die GABA -Neuronen ihren Einfluss in einem Abstand durch diesen Kreislauf. Die Zell Ziele sind weit weg."

Dass die transplantierten Zellen könnte die Schaltung effektiv wiederherzustellen war völlig unerwartet . "Viele auf dem Gebiet glauben, dass erfolgreiche Zelltransplantate nicht möglich wäre , weil es den Wiederaufbau der Schaltung erfordern Was wir gezeigt haben, ist, dass die GABA -Neuronen können die Schaltungen Remake und produzieren das Recht Neurotransmitter . "

Die Auswirkungen der neuen Studie sind wichtig, nicht nur weil sie legen nahe, es eines Tages möglich, Zelltherapie verwendet zur Behandlung von Chorea Huntington , aber auch, weil es deutet darauf hin, das erwachsene Gehirn kann formbarer als bisher angenommen .

Die erwachsenen Gehirn , stellt Zhang, wird von Neurowissenschaftlern als stabil und nicht leicht anfällig für Therapien, die auf Dinge wie die gebrochenen Schaltungen an der Wurzel der Erkrankungen wie Chorea Huntington zu korrigieren versuchen, sein . Für eine Therapie zu arbeiten, muss es so konstruiert, dass nur Zellen von Interesse beeinflusst werden. "Das Gehirn ist so präzise , dass, wenn ein Neuron ragt in die falsche Richtung , könnte es chaotisch verdrahtet ".

Zhang betont, dass , während die neue Forschung ist vielversprechend, Aufarbeitung aus dem Mausmodell für die menschliche Patienten wird viel Zeit und Mühe . Aber für eine Krankheit , die jetzt keine wirksame Behandlung konnte die Arbeit der nächste beste Hoffnung für Patienten mit Huntington geworden.