Verwendung von T transplantierten induzierten pluripotenten Stammzellen könnte zu neuen Behandlungen für die Huntington- Krankheit führen

Forscher aus Südkorea, Schweden und den Vereinigten Staaten haben an einem Projekt zusammengearbeitet, um Neuron -Funktion, um Teile des Gehirns durch beschädigte Wiederherstellungs Huntington-Krankheit (HD) durch die erfolgreiche Transplantation von HD - induzierten pluripotenten Stammzellen in Tiermodellen .

Pluripotenten Stammzellen ( iPS ) können genetisch von menschlichen Körperzellen wie Haut entwickelt werden und kann verwendet werden, um eine Vielzahl menschlicher Erkrankungen modellieren. Sie können auch als Quellen von transplantierbaren Zellen in neue Zelltherapienverwendet werden können, dienen . Im letzteren Fall stellt der Patient eine Probe seiner oder ihrer Haut zu Labor.

In der aktuellen Studie , Versuchstieren mit Schäden an einer tiefen Hirnstruktur namens Striatum ( ein experimentelles Modell der HD) eine signifikante Verhaltens Erholung nach Erhalt transplantierten iPS-Zellen . Die Forscher hoffen , dass dieser Ansatz schließlich konnte bei Patienten, für die Behandlung von HD zu prüfen.

" Die einzigartigen Eigenschaften des iPSC Ansatz bedeutet, dass die transplantierten Zellen werden genetisch identisch mit dem Patienten und daher keine Medikamente , die das Immunsystem zur Transplantatabstoßung zu verhindern dämpfen benötigt werden", sagte Jihwan Song, D. Phil . Associate Professor und Direktor des Laboratory of Developmental

Die Studie , online veröffentlicht in dieser Woche in StammzellenFestgestellt, dass die transplantierten iPSCs zunächst gebildeten Neuronen Herstellung GABA , der Haupt inhibitorische Neurotransmitter im zentralen Nervensystem von Säugetieren , die eine kritische Rolle bei der Regulation der neuronalen Erregbarkeit spielt und wirkt auf hemmende Synapsen im Gehirn. GABAerge Neuronen im Striatum sind der Zelltyp am meisten anfällig für Degeneration bei HD .

Ein weiterer wichtiger Punkt in der Studie umfasst die neue Krankheitsmodelle für HD mit diesem Verfahren vorgelegt , so dass die Forscher die Ursache der Krankheit im Detail zu studieren . Die Möglichkeit, die Entwicklung der Krankheit von einem so frühen Stadium zu kontrollieren, mit iPS-Zellen können wichtige Hinweise auf ganz am Anfang der Krankheitsentwicklung in HD liefern . Ein Tiermodell , das die realen Bedingungen der HD eng imitiert eröffnet auch neue und verbesserte Möglichkeiten für Wirkstoff-Screening .

"Nachdem wir ein Modell, das imitiert HD Übergang von der Anfangsphase der Erkrankung bietet uns eine einzigartige experimentelle Plattform zur Huntington-Krankheit Pathologie studieren geschaffen ", sagte Patrik Brundin , MD, Ph.D., Direktor des Zentrums für Neurodegenerative Wissenschaft an Van Andel Research Institute ( VARI ) , Leiter des neuronalen Überlebens -Einheit an der Universität Lund , Schweden, und Co-Autor der Studie.

Huntington-Krankheit (HD) ist eine neurodegenerative genetische Erkrankung, die Muskelkoordination beeinflusst und führt zu kognitiven Verfall und psychiatrische Probleme . Es wird in der Regel in mittleren Erwachsenenalter bemerkbar , mit Symptomen beginnen zwischen 35 und 44 Jahre alt. Die Lebenserwartung nach dem Einsetzen von visuellen Symptome ist ungefähr 20 Jahre . Die weltweite Verbreitung von HD 5-10 Fällen pro 100.000 Personen . Schlüssel zur Krankheitsprozesses ist die Bildung von spezifischen Proteinaggregate (im wesentlichen anormalen Klumpen ) innerhalb einiger Neuronen.