Krankheit Huntington-Patienten können von implantiert in Brain Profitieren

Studien deuten darauf hin , dass neurotrophe Faktoren , die eine Rolle bei der Entwicklung und das Überleben von Neuronen zu spielen, haben erhebliche therapeutische und restaurative Potenzial für neurologische Erkrankungen wie Huntington-Krankheit . Jedoch klinische Anwendungen sind begrenzt , weil diese Proteine ​​nicht leicht die Blut-Hirn -Schranke, eine kurze Halbwertszeit, die zu schweren Nebenwirkungen . Nun wird eine Gruppe von Wissenschaftlern erfolgreich neurologische Symptome bei Laborratten durch Implantieren einer Vorrichtung , um eine gentechnisch neurotrophen Faktor direkt ins Gehirn behandelt. Sie berichten über ihre Ergebnisse in der aktuellen Ausgabe der Restorative Neurology und Neurowissenschaften.

Forscher verwendeten verkapselten Zellen ( EC ) BioDelivery , eine Plattform, die unter Verwendung herkömmlicher minimal invasiven neurochirurgischen Verfahren zur tiefen Hirnstrukturen mit therapeutischen Zielproteine ​​angewendet werden kann. "Unsere Studie ergänzt die ständig steigenden Körper der präklinischen und klinischen Daten Positionierung EG BioDelivery als vielversprechende therapeutische Versandmethode für größere Biomoleküle . Es verbindet die therapeutischen Vorteile der Gentherapie mit der bewährten Sicherheit eines abrufbaren Implantat ", sagt Studienleiter Jens Tornøe , NsGene A / S, Ballerup , Dänemark.

Ermittler eine katheterartige Vorrichtung, die aus einer Hohlfasermembran Einkapseln eines polymeren " Gerüst ", das eine Oberfläche , auf die neurotrophen Faktor -produzierenden Zellen anhängen bietet . Wenn sie in das Gehirn implantiert werden, ermöglicht die Membran der neurotrophe Faktor aus dem Gerät heraus zu strömen, sowie in dem Nährstoffe . Dr. Tornøe und seine Kollegen den neurotrophen Faktor Meteorin , die eine Rolle bei der Entwicklung von striatalen Projektionsneuronen spielt , deren Degeneration ist ein Markenzeichen der Huntington-Krankheit . Die Wissenschaftler konstruiert ARPE - 19-Zellen zu erzeugen und Meteorin solche verwendet , die hohe Meteorin in ihrem Experiment hergestellt .

Die EC BioDelivery Vorrichtungen wurden in den Gehirnen von Ratten, gefolgt von einer Injektion mit Chinolinsäure (QA) , ein potentes Neurotoxin, Exzitotoxizität , ein Bauteil der Huntington- Krankheit verursacht implantiert. Sie testeten drei unterschiedliche Implantattypen : Geräte mit den High- Herstellung ARPE -19 -Zellen (EC- Meteorin ) , Geräte mit unmodifizierten ARPE -19 -Zellen ( ARPE -19) , und Geräte ohne Zellen gefüllt. Motorische Dysfunktion wurde unmittelbar vor der Injektion mit QA und zwei und vier Wochen nach der Injektion getestet.

Das Forscherteam stellte fest , dass die EC- Meteorin Geräte deutlich gegen QA - induzierte Toxizität geschützt. Ratten, die mit EC- Meteorin Geräten manifestiert in der Nähe von normalen neurologischen Leistung und deutlich reduzierten Verlust von Gehirnzellen aus dem QA Injektion im Vergleich zu Kontrollen . Die Analyse der Meteorin behandelten Gehirnen zeigte eine deutlich reduzierte striatale Läsion Größe . Die EG BioDelivery Geräte erwiesen sich stabile oder sogar zunehmenden Meteorin während der Studie zu produzieren. Meteorin diffundiert leicht aus dem BioDelivery Gerät an den striatalen Gewebe.

" Huntington-Krankheit mit hoher Genauigkeit durch genetische Tests diagnostiziert werden. Präsymptomatische Verabreichung einer sicheren therapeutischen Behandlung eine anhaltende Verzögerung oder Vorbeugung von Krankheiten von großem Nutzen für die Patienten ", sagt Dr. Tornøe . "Mit zusätzlichen funktionellen und Sicherheitsdaten , Tests bei Tieren größer als der Ratte bis zum Vertrieb zu studieren , und genauer Krankheitsmodelle , um das therapeutische Potenzial von Meteorin bewerten, erwarten wir, dass EC BioDelivery kann als Plattform-Technologie zur gezielten Therapie bei Patienten mit entwickelt werden Huntington -Krankheit ist. "