Huntington-Krankheit Symptome kann umgekehrt werden Vorgeschlagen Drug : EinzelbehandlungErzeugt langfristige Verbesserung im Tiermodell

Mit einem einzigen medikamentösen Behandlung , die Forscher an der Ludwig- Institut für Krebsforschung an der Universität von Kalifornien, San Diego School of Medicine die verantwortlich für mutierte Gen zum Schweigen zu bringen Huntington -Krankheit , Verlangsamt und teilweise Umkehr des Fortschreitens der tödlich verlaufende neurodegenerative Erkrankung im Tiermodell .

Die Ergebnisse sind in der Online-Ausgabe der Fachzeitschrift Neuron .

Die Forscher vermuten, die medikamentöse Therapie, in der Maus und nicht-menschlichen Primatenmodelle getestet , konnten nachhaltige Motor und neurologische Vorteile in der menschlichen Erwachsenen mit mittelschwerer und schwerer Formen der Erkrankung zu produzieren. Derzeit gibt es keine wirksame Behandlung .

Huntington-Krankheit leiden rund 30.000 Amerikaner , deren Symptome sind unkontrollierte Bewegungen und fortschrittlichen kognitiven und psychiatrischen Problemen . Die Erkrankung wird durch die Mutation eines einzelnen Gens , das in der Produktion und Akkumulation von toxischen Proteinen im Gehirn führt verursacht .

Don W. Cleveland, PhD , Professor und Vorsitzender der UC San Diego Abteilung Zelluläre und Molekulare Medizin und Leiter des Labors für Zellbiologie an der Ludwig- Institut für Krebsforschung , und seine Kollegen infundiert Maus und Primatenmodelle der Huntington-Krankheit mit ein- Zeit Injektionen eines identifizierten DNA Medikament, das auf Antisense-Oligonukleotide ( ASO ) . Diese ASOs selektiv zu binden und zerstören molekularen Anweisungen des mutierten Gens ist für die Herstellung der toxischen Huntingtin-Protein .

Die einzigartige Behandlung produziert schnelle Ergebnisse . Behandelte Tiere setzte sich in Bewegung besser innerhalb eines Monats und erreicht normalen motorischen Funktion innerhalb von zwei . Noch bemerkenswerter ist , blieb der Nutzen , dauerhafte neun Monaten auch nach der Droge war verschwunden und die Produktion der toxischen Proteinen wieder aufgenommen hatte .

"Für Krankheiten wie Chorea Huntington , wo ein mutiertes Protein Produkt ist für Jahrzehnte vor Ausbruch der Erkrankung toleriert , öffnen Sie diese Ergebnisse auf die provokante Möglichkeit, dass vorübergehende Behandlung kann zu einer verlängerten Nutzen für die Patienten führen", sagte Cleveland. "Diese Feststellung wirft die Aussicht auf eine " Huntingtin- Urlaub ", die für die Freigabe der krankheitserregenden Arten, die Wochen oder Monate dauern , um wieder Form könnte ermöglichen kann . Wenn ja, dann eine einzelne Anwendung eines Arzneimittels zur Expression eines Ziel reduzieren Gen könnte " setzen Sie die Krankheit Uhr, " die einen Nutzen lange nach Huntingtin Unterdrückung ist vorbei. "

Darüber hinaus verbessert motorische und kognitive Funktion , die Forscher der ASO Behandlung auch blockiert Hirnatrophie und erhöhte Lebensdauer in Maus-Modellen mit einer schweren Form der Krankheit . Die Therapie war ebenso wirksam , ob eine oder beide Huntingtin -Gene mutiert , ein positiver Indikator für die Humantherapie .

Cleveland beachten, dass der Ansatz war besonders vielversprechend , weil Antisense-Therapien wurden bereits sicher in klinischen Studien bewährt und stehen im Mittelpunkt der viel Arzneimittelentwicklung. Darüber hinaus können die Ergebnisse weit reichende Auswirkungen haben , sagte er, für andere " altersabhängige neurodegenerativen Erkrankungen durch die Belastung durch ein mutiertes Protein Produkt zu entwickeln " und vielleicht das Nervensystem beeinflussen Krebsarten, wie Glioblastome .